Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Importancia: La Administración Nacional de Medicamentos de China (en inglés NMPA) estableció la designación de terapia innovadora (en inglés BTD) en 2020 para fomentar el desarrollo acelerado de fármacos para la prevención y el tratamiento de enfermedades potencialmente mortales. Sin embargo, no están claras las diferencias entre los fármacos oncológicos BTD y no BTD con respecto al beneficio clínico, la aprobación regulatoria y el precio.
Objetivos: Comparar los fármacos oncológicos BTD y no BTD en cuanto a beneficio clínico (definido como eficacia y seguridad), novedad, tiempo hasta la aprobación y precio medio mensual del tratamiento.
Diseño, entorno y participantes: Este estudio transversal analiza la indicación original de los nuevos fármacos oncológicos BTD y no BTD aprobados por la NMPA entre el 8 de julio de 2020 y el 8 de julio de 2024. Los datos sobre eficacia, seguridad, aprobación regulatoria y precio de los fármacos oncológicos se extrajeron de ensayos clínicos pivotales incluidos en informes de revisión publicados por el NMPA, artículos revisados por pares o informes de reuniones, y los precios de las ofertas ganadoras de fármacos oncológicos en el proceso chino de adquisición centralizado a nivel provincial.
Resultados y medidas principales: El resultado principal fue la eficacia y la seguridad asociadas con los fármacos oncológicos BTD comparado con los no BTD, incluida la supervivencia libre de progresión (SLP), la tasa de respuesta (TR), la duración de la respuesta, los acontecimientos adversos graves, los acontecimientos adversos de grado 3 o superior y las muertes relacionadas con el tratamiento. Además, se evaluó el tiempo transcurrido hasta la aprobación, la novedad y los precios medios mensuales iniciales y más recientes del tratamiento, así como su tasa media anual de reducción (TMAR; la suma de las tasas de reducción dividida por el número de años del precio mensual del tratamiento) de estos medicamentos contra el cáncer.
Resultados: Entre julio de 2020 y julio de 2024, la NMPA aprobó 18 fármacos contra el cáncer con BTD (36 %) y 32 fármacos no BTD (64 %). La mediana (rango intercuartílico o RIC) del tiempo de desarrollo clínico de los fármacos con BTD fue significativamente más corta que la de los fármacos no BTD (5,6 [IC del 95 %, 4,3-7,3] frente a 6,6 [IC del 95 %, 6,0-8,5] años; P = 0,02). No se observaron diferencias significativas en la SLP (HR, 0,44 [IC del 95 %, 0,38-0,52] frente a HR, 0,51 [IC del 95 %, 0,40-0,65]; P = 0,20), la SLP ganada (mediana [RIC], 5,4 [3,9-7,0] frente a 2,7 [2,6-5,9] meses; P = 0,77), el RR (58 % [IC del 95 %, 45 %-74 %] frente a 59 % [IC del 95 %, 51 %-69 %]; P = 0,85) y la duración de la respuesta (mediana [RIC], 18,0 [15,0-21,6] frente a 11,1 [7,4-17,4] meses; P = 0,09) entre los medicamentos BTD y los no BTD.
Las tasas de eventos adversos graves (37% [IC del 95%, 26%-52%] frente a 32% [IC del 95%, 27%-36%]; P = 0,45), eventos adversos de grado 3 o superior (64% [IC del 95%, 53%-77%] frente a 55% [IC del 95%, 45%-68%]; P = 0,31) y muertes relacionadas con el tratamiento (2% [IC del 95%, 1%-4%] frente a 1% [IC del 95%, 1%-2%]; P = 0,10) fueron similares entre los medicamentos BTD y los no BTD.
Es más probable que los medicamentos BTD sean los primeros en su clase (5 de 18 [28%] frente a 1 de 32 [3%]; P = 0,02). Las diferencias en la mediana (RIC) de precios mensuales de tratamiento iniciales (US$5.665 [US$3.542-9.321] vs US$3.361 [US$2.604-5.474]; P = 0,06) y más recientes (US$5.665 [US$1.553-9.321] vs US$2.145 [US$1.318-4.276]; P = 0,18) para fármacos BTD y fármacos no BTD no fueron significativas. La mediana (RIC) de las reducciones anuales de precios para fármacos BTD y fármacos no BTD fueron 15,2% (0%-46,9%) y 19,8% (1,0%-42,9%), respectivamente.
Conclusiones y relevancia: Los hallazgos de este estudio transversal sugieren que la BTD ha facilitado la comercialización de fármacos contra el cáncer y ha promovido la innovación, pero el precio del tratamiento es relativamente más alto. No hubo diferencias significativas en la eficacia y seguridad.