Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Nada nuevo
La hemofilia A es provocada por una deficiencia del factor VIII de coagulación. Se considera que los pacientes cuyo nivel de actividad del factor VIII está entre el 1% y el 5% padecen hemofilia “moderada”. Algunos pacientes con esta forma moderada de la enfermedad suelen padecer eventos hemorrágicos graves, y se suele decir que tienen un “fenotipo hemorrágico grave”. Se les puede ofrecer infusiones intravenosas de factor VIII como medida preventiva durante diferentes períodos de tiempo dependiendo de su estado [1-3].
El emicizumab (Hemlibra – Roche) es un anticuerpo monoclonal que tiene el mismo efecto que el factor VIII. Se administra mediante inyecciones subcutáneas. Es el tratamiento de referencia para prevenir las hemorragias en pacientes con hemofilia A que han desarrollado inhibidores del factor VIII (anticuerpos anti-factor VIII). Para los pacientes con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII, es una opción si la frecuencia de las infusiones intravenosas de factor VIII se vuelven demasiado problemáticas [1]. En la Unión Europea, también se lo autorizó para la prevención a largo plazo en los pacientes con hemofilia A moderada con un fenotipo hemorrágico grave sin inhibidores del factor VIII [2,3].
Este permiso de comercialización se basa en un ensayo clínico no comparativo en 51 pacientes, la mayoría de los cuales ya habían padecido episodios hemorrágicos graves o frecuentes. Dado que el ensayo clínico no incluyó una comparación directa con el factor VIII a pesar de que habría sido factible, no se pudo demostrar si representa un avance para este problema [2,3].
Durante este ensayo clínico, no se reportó nada nuevo respecto del perfil de efectos adversos del emicizumab, que incluye en particular trombosis, reacciones en el lugar de la inyección y desarrollo de anticuerpos anti-emecizumab, que en algunos casos disminuyen la eficacia del medicamento [1,3]. También se ha reportado exantema, urticaria y angioedema desde que se empezó a comercializar [4]. Por lo general, para preparar una dosis de emicizumab es necesario extraer la solución de viales con diferentes concentraciones y volúmenes, lo que podría provocar errores.
Revisión de la literatura hasta el 9 de abril de 2024