Políticas, Regulamentação, Registro e Divulgação de Resultados

A FDA atualizou suas guias para a indústria sobre o acesso expandido a medicamentos em fase de pesquisa no contexto de um pedido de novo medicamento em fase de pesquisa (IND). A guia atualizada inclui novas perguntas frequentes sobre como o acesso expandido deve ser implementado, levando em conta as recentes mudanças legislativas e regulatórias: a 21st Century Cures Act (Cures Act) e a FDA Reauthorisation Act of 2017 (FDARA). Abaixo está um resumo de um comentário publicado no Regulatory News [1].

A nova guia é muito semelhante à guia de 2017, mas inclui novas recomendações para os Comitês de Ética em Pesquisa, consentimento informado e o novo requisito das Leis e Curas FDARA para compartilhar publicamente as políticas do patrocinador sobre a avaliação e a resposta às solicitações de acesso expandido.

“O fabricante ou distribuidor deve incluir suas informações de contato, os procedimentos para enviar solicitações de acesso expandido, os critérios gerais para avaliar e responder às solicitações, o prazo esperado para informar o recebimento de tais solicitações e um hiperlink ou outra referência ao registro ClinicalTrials.gov que contém as informações sobre a disponibilidade do medicamento sob acesso expandido”, escreveu a FDA.

Novas perguntas sobre o acesso expandido.
A nova guia inclui várias perguntas sobre salvaguardas para acesso expandido, acesso expandido por pacientes individuais em situações de emergência e não emergenciais, informações específicas a serem incluídas no consentimento informado e como os pesquisadores podem cumprir a exigência de disponibilizar publicamente sua política de acesso expandido.

Em resposta a uma pergunta sobre quais são as salvaguardas existentes no uso do acesso expandido a um medicamento experimental sob INDs, a FDA disse que os médicos licenciados são os pesquisadores que administram e dispensam esses medicamentos, e eles, assim como os patrocinadores, são responsáveis pelo cumprimento dos requisitos associados ao acesso expandido, como a notificação de eventos adversos e o cumprimento dos requisitos de consentimento informado, e também devem gerenciar a análise por um comitê de ética em pesquisa (CEP).

Os patrocinadores têm a tarefa de garantir que os pesquisadores sejam qualificados para administrar o produto experimental e devem manter registros precisos que demonstrem a eficácia do uso do acesso expandido do IND.

A guia também acrescentou uma seção sobre o acesso expandido para pacientes individuais em situações de emergência e não emergenciais. Para o acesso expandido não emergencial, a FDA pretende permitir isenções da exigência de convocar uma reunião de um CEP para analisar o pedido quando o presidente do CEP ou outro membro designado concordar antes de que comece o uso do tratamento, mas se um paciente começar a receber o tratamento experimental em uma situação de emergência, o CEP deverá ser notificado dentro de cinco dias, para que o CEP possa realizar uma análise seguindo seu procedimento padrão.

A FDA esclareceu que não é necessário que o médico obtenha a revisão do CEP para o acesso expandido a um produto experimental quando o protocolo da pesquisa já tiver sido aprovado pelo CEP de sua instituição, embora as políticas institucionais possam exigir que ele “Um médico associado a uma instituição deve verificar se o patrocinador obteve a aprovação do CEP para o protocolo, e o médico deve consultar sua instituição sobre a política da instituição nessas situações. Algumas instituições podem exigir que seus médicos também obtenham aprovação do IRB da instituição.

Os regulamentos de consentimento informado exigem uma declaração de que o estudo “envolva pesquisa”, e a FDA esclareceu na guia que essa declaração também deve ser incluída no consentimento informado para acesso expandido. “Como alternativa, e dado que o medicamento usado no acesso expandido é experimental, a FDA considera que uma declaração no documento de consentimento informado indicando que, embora o uso primário do medicamento seja para tratamento, o medicamento é experimental e a FDA não determinou que ele é seguro ou eficaz para o tratamento da doença ou condição, também satisfaz o requisito”.

A agência também forneceu mais detalhes sobre como tornar pública sua política de acesso expandido. Um fabricante ou distribuidor deve publicar a política no início de um estudo de Fase 2 ou 3, ou 15 dias após o medicamento experimental receber a designação de terapia inovadora, o que ocorrer primeiro.

“A publicação da política de acesso expandido em seu próprio site cumprirá o requisito de tornar a política disponível ao público. Se uma empresa farmacêutica ou o fabricante do medicamento estiver desenvolvendo vários medicamentos experimentais, ela poderá ter uma política geral de acesso expandido que se aplique a todos os produtos aplicáveis e deverá disponibilizar publicamente essa política geral”, escreveu a FDA. “No entanto, se a empresa tiver diferentes políticas de acesso expandido para diferentes medicamentos em investigação, cada política de acesso expandido deverá ser disponibilizada publicamente com referência aos produtos aos quais se aplica.”

Novo modelo de consentimento informado
A nova guia da FDA acrescenta um modelo de consentimento informado que os pesquisadores devem usar ao tratar um paciente com um medicamento experimental por meio do programa de acesso expandido. A agência observou que o modelo não se destina a substituir a Lei Federal de Alimentos, Medicamentos e Cosméticos ou o Código de Regulamentações Federais, e que os pesquisadores devem continuar a cumprir as exigências dessas leis.

O formulário de consentimento informado solicita que o pesquisador informe o nome da doença, declare que não há outro tratamento aprovado pela FDA, observe a natureza experimental do produto, explique que o paciente está participando voluntariamente do programa e anote os detalhes de contato da equipe que o paciente pode contatar em caso de dúvidas.

Os pesquisadores também devem explicar os possíveis benefícios, riscos e duração do tratamento. Eles devem observar que não há opções alternativas de tratamento, listar todos os procedimentos aplicáveis associados ao tratamento e observar onde o pesquisador interromperia o tratamento. Os pesquisadores devem documentar todos os custos e possíveis danos e explicar como as informações de saúde do paciente podem ser usadas. O consentimento informado deve conter quaisquer outras informações importantes relacionadas ao tratamento experimental, como o que acontecerá se os pesquisadores descobrirem novos benefícios ou riscos à saúde, a compensação ao paciente pelo tratamento e links para materiais educativos.

A Guia está disponível neste link: https://www.fda.gov/media/162793/download