ENSAYOS CLÍNICOS

Gestión de los ensayos clínicos, metodología y conflictos de interés

Huérfanos terapéuticos
Emilio de Benito
El País, 22 de marzo de 2011
http://www.elpais.com/articulo/salud/Huerfanos/terapeuticos/elpepusocsal/20110322elpepisal_2/Tes?print=1

“Todos los niños son huérfanos terapéuticos”. Adolf Valls, neonatólogo del hospital de Cruces (Bilbao), resume así la que ha sido la situación habitual para la mayoría de enfermos pediátricos: cuando había que tratarlos, se les daba lo mismo que a los adultos, pero diluido. “La seguridad estaba garantizada, pero había que probar hasta encontrar la dosis”.

La causa de esta situación era el lógico reparo a plantear ensayos clínicos con niños. Pero, como dice Valls, con ello solo se agravaba el problema. Cuando surgía un inconveniente había que improvisar, en vez de tener pautas demostradas y seguras. “Era como si todas las enfermedades de los niños fueran raras”, dice Valls. Estas dolencias son las que afectan a menos de una de cada 2.000 personas, y que, por eso, hay pocos laboratorios que quieran investigar en ellas, porque no van a tener un amplio mercado. Por eso la búsqueda de tratamientos para ellas está subvencionada por los Gobiernos y cuentan con beneficios como un mayor tiempo de patente.

Hace ya un año que la actitud cambió, y desde entonces la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) exige que los nuevos fármacos ensayen su indicación pediátrica. Y ha creado un programa -el GRIP- con 10 millones a cinco años para fomentarlo.

Aunque no lo parezca, Valls afirma que encontrar voluntarios no es un problema. “En el fondo, el peligro es menor para el niño que lo prueba”. Porque estos ensayos no se hacen como los de adultos. Se evitan las fases iniciales (I y II, en el argot), cuando se mide el riesgo para los pacientes, que se hacen en adultos. Y “lo que se hace es explicarles a los padres que les van a dar el mejor tratamiento posible, más el fármaco nuevo”, aclara Valls.

Un ejemplo es un ensayo que se ha puesto en marcha en España para probar en menores un fármaco para el corazón, el levosimendan. “Lo que hace es fortalecer los latidos”, resume José Luis Vázquez, de la UCI pediátrica del hospital Ramón y Cajal de Madrid. En grandes cifras, es raro que los niños tengan este tipo de problemas, y por eso se va a reclutar a 116 pacientes de 19 centros españoles durante un año, a los que se hará un seguimiento de otros seis meses. “El laboratorio solo pone el fármaco, pero no tiene otro interés en el estudio”, insiste Vázquez, quien señala que la idea surgió de los médicos porque se encontraban cortos de alternativas cuando les llegaba un niño con estos problemas. De hecho, como pasa con muchos medicamentos probados en adultos, ya se está usando en niños, pero bajo la denominación de uso compasivo, es decir, la Agencia Española del Medicamento lo permite cuando no hay otra opción.

“Pero no hay una indicación ni una pauta, y eso es lo que queremos fijar en el estudio”, indica Vázquez. Como en otros casos, se trata de estandarizar y protocolizar algo que ya se hace. “Dar seguridad”, insiste el médico.

El auge de este tipo de ensayos ha sido percibido por el Caiber, la plataforma para promover ensayos clínicos que promueve el Ministerio de Ciencia e Innovación, y que acaba de conceder sus primeras ayudas. “Hay 21 estudios en marcha”, dice Rocío Arce, subdirectora de Caiber. De las 316 memorias aceptadas, el 7% correspondían al área pediátrica, “que está en auge”, señala. En concreto, en el estudio del levosimendan, el organismo presta apoyo logístico (ayuda para redactar los proyectos y memoria y para el tratamiento estadístico de los datos), que se complementa con €83.000 otorgados por el Ministerio de Sanidad y la donación del fármaco por el laboratorio, aclara Ayuso. Esta ayuda centralizada es especialmente útil en un estudio como este, que o es multicéntrico o nunca alcanzará un número crítico de voluntarios como para que los resultados tengan validez estadística.

Y eso que la dolencia a la que está dirigido el medicamento “no es tan infrecuente en niños”, confirma Luis Vázquez. “Uno de cada 8.000 tiene problemas cardiacos, por deformidad al nacer o por infecciones, que afectan muchísimo más al corazón de los niños que al de los adultos”, indica.

Liz Karina Benítez es una de las chicas que están en el ensayo. Tiene 13 años, y el 17 de febrero tuvo que ingresar en la UCI por un problema de válvulas, cuenta su padre, Apolonio. “Se cansaba mucho, y no mejoraba”. “El 18 nos dijeron que querían probar con ella el medicamento. Lo consulté con su hermana mayor y mi esposa. Pero nos habían dicho que los medicamentos que le estaban dando no le hacían efecto, y en esos momentos uno dice que sí a lo que sea”, dice Apolonio.

La familia no se arrepiente. Aunque Karina sigue en el hospital, ha empezado a caminar y comer. “Ahora está bastante bien”.