Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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ECONOMÍA Y ACCESO
Entrevistas
El gasto medio de una familia con un afectado por una enfermedad rara se sitúa entre los 500 y los 700 euros al mes
Vademecum.es, 25 de febrero de 2013
http://tinyurl.com/d7n38tc
Vademecum entrevista a Juan Ferrero, presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU)
Según la OMS, en la actualidad existen más de 7.000 enfermedades clasificadas como raras o ultra-raras que, en nuestro país, afectan a más de 3 millones de personas. La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), nació en 2011 para, entre otros objetivos, asegurar el acceso de los afectados por los diferentes tipos de enfermedades raras a los tratamientos disponibles. De la labor de AELMHU y de otras cuestiones relacionadas con las enfermedades raras nos habla en esta entrevista Juan Ferrero, presidente de AELMHU, en una fecha muy señalada como es el Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se conmemora hoy.
| P. | ¿Qué circunstancias deben darse para clasificar a una enfermedad como “rara”? |
| R. | Debe ser una enfermedad muy poco frecuente que afecte a menos de 5 de cada 10.000 habitantes. En caso de afectar a menos de 1 de cada 50.000 personas, es considerada ultra-rara. |
| P. | ¿Cuántas enfermedades de las denominadas raras existen, se conocen o están reconocidas como tales? |
| R. | Según la OMS, hay más de 7.000 enfermedades raras en la actualidad. |
| P. | ¿Qué porcentaje de la población mundial sufre en la actualidad una enfermedad rara (ER)? ¿Y cuántos afectados por una ER existen en España? |
| R. | Las ER afectan a un 6%-8% de la población mundial, es decir cerca de 500 millones de personas, y sólo 50 de estas enfermedades disponen de una terapia efectiva. En España, las ER afectan a más de 3 millones de personas. |
| P. | ¿Qué características comunes tienen las ER? ¿En qué porcentaje de pacientes que sufren una enfermedad rara el pronóstico vital se ve comprometido? |
| R. | Las ER son progresivas, debilitantes y degenerativas. De hecho, el 65% de estas patologías son graves e invalidantes y se caracterizan por: El 80% son de origen genéticoPueden afectar a la edad pediátrica o a la edad adulta Son enfermedades heterogéneas y de elevada complejidad Quienes las padecen sufren dolores crónicos Desarrollo de déficit motor, sensorial o intelectual en la mitad de los casos, que originan una discapacidad en la autonomía Elevada tasa de morbi-mortalidad En el 50% de los casos el pronóstico vital está en juego Necesidad de atención integral y multidisciplinar |
| P. | ¿Es difícil en España obtener el diagnóstico de una ER? |
| R. | Es largo y costoso. El tiempo medio estimado desde los primeros síntomas hasta la obtención de un diagnóstico es de casi 5 años. Además, en el 20% de los casos, este periodo puede superar los 10 años, según el primer estudio ENSERIO realizado por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).En lo que respecta al diagnóstico perinatal para el diagnóstico de enfermedades raras metabólicas, la Dra. A. Fernández, Directora del Centro de Bioquímica y Genética del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia, Junio 2012) ha realizado un estudio titulado “Cribado Neonatal. Actualización y Futuro”, con el objetivo de entender el cribado neonatal y analizar la situación en el territorio nacional del cribado neonatal para el diagnóstico de ER metabólicas. La conclusión de este estudio ha sido que existe una gran disparidad entre comunidades autónomas y una situación de inequidad en relación al cribado neonatal. Podemos asegurar que los niños nacidos es España acceden a diferentes detecciones según su lugar de nacimiento. |
| P. | En cuanto al acceso a los tratamientos, ¿existen trabas para los pacientes? ¿En qué sentido? |
| R. | Los recortes en Sanidad están afectando negativamente a la asistencia y al acceso a los tratamientos de personas con enfermedades raras. En estos momentos el tiempo necesario para completar el procedimiento de autorización de financiación y precio por el Ministerio de Sanidad es mayor, lo que provoca el retraso del acceso al tratamiento.Asimismo, existe inequidad y problemas de acceso a los tratamientos según hablemos de una u otra Comunidad Autónoma, dado que cada región tiene su propio criterio para la autorización de los tratamientos.Sería recomendable armonizar el criterio y disponer de presupuestos centralizados para cubrir los costes relacionados con el tratamiento y las necesidades específicas de las personas afectadas por enfermedades raras, independientemente de la Comunidad Autónoma a la que pertenezcan.Por otro lado, las personas con ER y ultra-raras sufren problemáticas específicas por falta de: Acceso a un diagnóstico precoz y adecuado; Información sobre la enfermedad; Conocimiento científico y de profesionales especializados; Recursos para la integración social, escolar y laboral; Calidad de la asistencia sanitaria en este área específica; Disponibilidad de tratamientos eficaces; Igualdad en el acceso al tratamiento por el Sistema Nacional de Salud; Unidades especializadas; Coordinación de los recursos existentes a nivel estatal y de CCAA.Finalmente, cabe destacar que el gasto medio (directamente relacionado con la enfermedad) de una familia con un afectado por una enfermedad rara se sitúa entre los 500 y los 700 euros al mes. |
| P. | Sanidad anunció la puesta en marcha de una Estrategia Nacional de ER. ¿En qué punto se encuentra este proyecto y cuáles son las principales acciones del mismo? |
| R. | La atención a las ER presenta otros retos (no sólo económicos) que fueron objeto de la ponencia de estudio en el Senado de la Nación en el año 2006 que recomendaba la creación, en colaboración con las Comunidades Autónomas, de una Organización Estatal de ER (OEER):“La OEER velará para que los órganos gestores de las CCAA dispongan de una unidad encargada de informar sobre el acceso a las prestaciones y de recoger las quejas y sugerencias derivadas de problemas burocráticos y de proponer las medidas correctoras, a través de la instancia competente, al Consejo Interterritorial del SNS (Informe de la ponencia de estudio… p. 19)”. Sin embargo, la creación de la OEER no se ha producido.Como consecuencia de la ponencia en el Senado y de las recomendaciones de la Unión Europea, el Ministerio de Sanidad promovió y el Consejo Interterritorial del SNS autorizó el 3 de Junio de 2009 la “Estrategia en ER del Sistema Nacional de Salud” que define 7 líneas estratégicas, la primera de las cuales es la información sobre enfermedades raras, pero no crea un organismo capaz de coordinarla y producirla.En este sentido, AELMHU solicita a las autoridades que se: Cumpla con el mandato del Parlamento sobre la creación de una Organización Estatal de Enfermedades Raras en colaboración con las CCAA; Active la Alta Inspección para detectar posibles comportamientos inadecuados de las autoridades sanitarias que provocan un grave problema de equidad en el acceso al tratamiento de las enfermedades raras; Elabore y apruebe un Plan Integral de Salud dirigido a mejorar la asistencia sanitaria y socioeconómica de los pacientes con enfermedades raras;Desarrolle reglamentariamente el Fondo de Cohesión Sanitaria para que el Estado financie todo o en parte el gasto relacionado con enfermedades raras como forma de asegurar la igualdad de acceso en toda España. |
| P. | ¿Cuándo se crea la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU)? ¿Quiénes componen esta asociación y qué objetivos persigue? |
| R. | AELMHU se crea en el 2011 con el objetivo de aprovechar la capacidad individual de sus asociados en el desarrollo de fármacos innovadores y para asegurar el acceso de los afectados a los mismos, y también con el fin de mejorar su salud y calidad de vida y servir de referencia ante la sociedad, comunidad científica e instituciones políticas y sanitarias en los temas relacionados con las enfermedades minoritarias.AELMHU es una Asociación sin ánimo de lucro, que agrupa a empresas farmacéuticas y biotecnológicas con un claro compromiso por invertir en descubrir y desarrollar terapias innovadoras capaces de mejorar la situación de los pacientes que padecen EF y ultra-raras. Actualmente la componen los laboratorios Actelion, Alexion, Biomarin Europe Ltd., Casen Fleet, CSL Behring, InterMune, IPSEN, Orphan Europe, Swedish Orphan Biovitrum y Shire. |