Muertes de pacientes detuvieron al menos dos ensayos clínicos con medicamentos en los últimos dos meses. La FDA debe mejorar la seguridad del paciente, tanto de los participantes en los ensayos clínicos como de los usuarios, y para ello debe modernizar los ensayos preclínicos.

La investigación preclínica es fundamental para obtener información sobre la seguridad de un medicamento antes de que se pruebe en humanos. Sin embargo, el paradigma existente depende en gran medida de los animales para predecir lo que sucederá en los seres humanos. Como lo demuestran los recientes acontecimientos desafortunados, este sistema falla a menudo.

En febrero, la FDA detuvo un ensayo clínico de fase 3 con un producto contra el cáncer, pacritinib, tras la muerte de pacientes por hemorragia intracraneal, insuficiencia cardíaca y paro cardíaco. Los detalles de las pruebas preclínicas normalmente son confidenciales, pero la compañía confirmó que se hicieron pruebas en ratones y perros; también se utilizan a menudo ratas, primates, y conejillos de indias. Los datos de los ensayos con animales no detuvieron el ensayo clínico en humanos en que murieron varias personas.

En enero, un hombre murió y otros cinco fueron hospitalizados en Francia – tres con posible daño cerebral – después de participar en un ensayo clínico de fase 1 para un analgésico. La empresa había probado el fármaco en animales, incluyendo chimpancés.

Hoy día, el 95% de los nuevos fármacos fracasan porque no funcionan en los seres humanos o son inseguros, a pesar de que en pruebas preclínicas con animales parecieron ser seguros. Según una presentación de la FDA de 2014, las reacciones adversas causan alrededor de 100.000 muertes cada año, y son la 4ª causa de muerte en EE UU.

La FDA puede aceptar pruebas basadas en biología humana como pruebas preclínicas de medicamentos. Pero en la práctica, los que desarrollan medicamentos siguen utilizando pruebas en animales, incluso cuando un nuevo método puede ser más relevante para los humanos, ya que las regulaciones de la FDA y los revisores continúan requiriéndolas.

En un comentario de mi autoría en el Foro sobre Política de Alimentos y Medicamentos del Instituto de Derecho de Alimentos y Medicamentos, recomendamos que la FDA:

· Modificara los reglamentos existentes para indicar claramente que los patrocinadores de medicamentos puedan presentar datos de métodos de prueba basados ​​en modelos humanos;

· Publicara una Guía para la Industria explicando claramente cuando se considera aceptable el uso de métodos modernos; y

· Facilitara la aceptación de métodos modernos de pruebas que han demostrado predecir mejor las respuestas humanas a los nuevos medicamentos.

Ya existen muchas tecnologías relevantes para los humanos que mejorarán la seguridad del paciente y reducirán los ensayos preclínicos en animales, y muchos otros están en desarrollo.

El mes pasado, la Facultad de Salud Pública Johns Hopkins Bloomberg anunció que los investigadores han desarrollado “mini-cerebros” compuestos de células del cerebro humano, que son susceptibles de mejorar drásticamente las pruebas preclínicas de medicamentos para Alzheimer, Parkinson, esclerosis múltiple, e incluso el autismo.

En la Universidad de California en San Diego, ingenieros biólogos utilizaron la tecnología de impresión 3-D para crear un modelo de células humanas que imita el hígado humano y puede usarse para cribar medicamentos para pacientes específicos y modelar condiciones tales como hepatitis, cirrosis y cáncer.

En ClinicalTrials.gov se han registrado más de 100.000 ensayos clínicos de fármacos biológicos y casi el 60% de estadounidenses están tomando medicamentos recetados. Estos pacientes necesitan tratamientos más seguros y eficaces- y el uso de métodos de pruebas del siglo 21 asegurará que las consiguen.