• Antes de generalizar el uso de marcadores indirectos como criterios de valoración principales de los ensayos clínicos que se utilizan para obtener la autorización de comercialización de los nuevos productos médicos, la FDA debería crear una comisión para estudiar los procedimientos actuales de autorizaciones tempranas, incluyendo un estudio del uso adecuado de los marcadores indirectos.
• La FDA debería convocar una comisión de expertos para analizar los medicamentos químicos y biológicos registrados a través del proceso de autorización temprana y que están disponibles en Estados Unidos, incluyendo los que recibieron la autorización con datos de seguridad y la eficacia proveniente de marcadores indirectos.
• Si la comisión de expertos constatara que algunos medicamentos químicos y biológicos aprobados a través del proceso de autorización temprana presentan problemas de seguridad y de eficacia, la FDA debería exigir a los fabricantes que retiraran esos productos en cuestión, sea para una indicación o para el producto en su totalidad.
• Si se retiran productos o se desautorizan para algunas indicaciones, la FDA debería comunicarse con el cuerpo médico, los grupos de pacientes, los organismos que establecen estándares y guías, y con los seguros para darles mayor información sobre las razones de la retirada.

• El Congreso debería proporcionar los fondos necesarios y el personal suficiente para que la FDA pueda controlar el cumplimiento de los requisitos post-comercialización, dado que estas actividades no reciben el apoyo adecuado por parte del PDUFA (Nota de Salud y Fármacos PDUFA es la ley que permite que las agencias reguladoras cobren por la revisión de medicamentos previa a su comercialización).
• La FDA debería convocar una comisión de expertos para que estudie el uso de multas y otros castigos en caso de incumplimiento de los estudios post-comercialización, comprobar su efectividad para obligar a las empresas a cumplir con sus obligaciones y sugerir mecanismos adicionales para asegurar el cumplimiento de los requisitos postcomercialización en los plazos previstos.
• El Congreso debería aprobar una legislación nueva que obligue a los fabricantes a inscribir en los ensayos post-comercialización, subgrupos compuestos de pacientes tradicionalmente poco representados en la investigación médica (incluyendo ancianos, mujeres y minorías étnicas y raciales), en proporciones similares a la prevalencia de la enfermedad, para reforzar la representatividad de los resultados, más allá de los grupos limitados de pacientes que participan en los estudios precomercialización.
• El Congreso debería aprobar una legislación que conceda a la FDA la autoridad para ordenar la retirada de medicamentos, similar a la que tiene actualmente con respecto a la retirada de alimentos, productos sanitarios y biológicos.

• El Congreso debería aprobar una legislación que exija el estudio de los impedimentos actuales al acceso ampliado a tratamientos experimentales, y realice informes dando recomendaciones sobre los cambios necesarios.
• El Congreso no debería aprobar una legislación que permita obviar la supervisión de la FDA en materia de acceso ampliado a tratamientos experimentales, o que ceda su autoridad a los estados.

• La FDA debería definir lo que se consideran «datos de la Vida Real» en términos claros y concretos en todos los contextos, excluyendo los datos provenientes de ensayos de una sola rama, ensayos que usen control histórico, encuestas no representativas a los pacientes, informes de caso y testimonios de pacientes. La FDA debería incluir datos provenientes de intervenciones prospectivas, intervenciones que reúnan datos utilizando indicadores clínicos y ensayos pragmáticos en la definición de evidencia procedente de grandes bases de datos.
• Aunque el 21st Century Cures Act excluya los estudios aleatorizados de la categoría de información procedente «de grandes bases de datos», la FDA debería clarificar el hecho de que los ensayos no pueden ser remplazados o sustituidos con datos de peor calidad. Aunque los datos de vida real puedan representar un complemento a la información obtenida a partir de estos ensayos, no la pueden remplazar.

• La FDA no debería revisar su reglamento y sus normas actuales para permitir que las compañías farmacéuticas puedan promover más de lo que lo hacen hoy el uso fuera de etiqueta. Los borradores de las guías que publicó la FDA a principios del 2017 deberían ser adoptados como documentos definitivos.
• La FDA y el Departamento de Justicia de EE UU (US Department of Justice, DOJ) no deberían cesar de procesar casos de promoción fuera de etiqueta, deberían también comprometerse a litigar hasta resolver los problemas relacionados con la Primera Enmienda a la Constitución de los EE UU (Nota SyF: Esta enmienda garantiza, entre otras cosas la libertad de expresión, y esta se extiende a las corporaciones).
• La FDA y el DOJ deberían ser transparentes respecto a sus estrategias para exigir que se cumplan las restricciones a la promoción fuera de etiqueta, incluyendo la forma de litigar los casos de promoción para usos no aprobados, resolverlos y negociar con las compañías farmacéuticas.

• La FDA debería convocar una comisión de expertos que recomiende los cambios legislativos necesarios para actualizar el marco regulatorio de los dispositivos médicos de Clase II (Nota SyF, son dispositivos de riesgo intermedio, como tomografías computorizadas o bombas de infusión para medicamentos intravenosos [1]) de forma que garantice la seguridad y la eficacia de estos productos, a lo largo de todo el ciclo de vida, tal como recomendó el Instituto de Medicina.
• La FDA debería reforzar los requisitos para los datos provenientes de los ensayos clínicos que la agencia utiliza para evaluar las solicitudes pre-comercialización de productos de Clase III (Nota SyF: dispositivos de alto riesgo que son muy importantes para la salud o la supervivencia, por ejemplo los marcapaso y estimuladores cerebrales profundos [1]) . Además, la FDA debería verificar que la industria farmacéutica cumple con los requisitos post-comercialización, estableciendo sistemas de seguimiento, informes sobre los dispositivos que hayan funcionado mal, causando problemas graves o fallecimientos, así como estudios de vigilancia y estudios post-comercialización obligatorios que se exijan al obtener la aprobación de una solicitud de comercialización (PMA).
• La FDA debería imponer el requisito de que todos los dispositivos médicos sean etiquetados con un número de identificación único y todos los sistemas de seguro privados y federales, incluyendo los Centros de Servicios Medicare & Medicaid, modifiquen sus formularios administrativos estándares de solicitud de reembolso para incluir el número de identificación único del producto sanitario.

• El Congreso debería adoptar una legislación que obligue a divulgar todos los datos provenientes de ensayos clínicos que ha recibido la FDA con las solicitudes de comercialización a los investigadores que trabajan en salud pública, investigación clínica y en ciencias básicas. Los datos divulgados deben decir incluir datos agregados, metadatos y datos de pacientes anonimizados (incluyendo reportes de caso).
• El DOJ debería implementar una política que obligue las compañías farmacéuticas a compartir los datos de ensayos clínicos existentes y futuros, incluyendo datos agregados, metadatos y datos de pacientes anonimizados, como condición de resolución de las acciones emprendidas contra las compañías farmacéuticas.
• La FDA debería asegurar que se cumple con los requisitos de presentación de informes, de manera que los resultados de los estudios clínicos sean registrados y divulgados a través del registro de ensayos clínicos de los Institutos Nacionales de la Salud (National Institute of Health, NIH), ClinicalTrials.gov.
• El Congreso debería adoptar una legislación que obligue la divulgación de los datos clínicos provenientes de estudios post-comercialización que se presentan a la FDA, incluyendo los datos agregados, los metadatos y los datos de pacientes anonimizados, de manera accesible a los investigadores.
• La FDA debería adoptar todas las recomendaciones de la comisión de reflexión sobre la transparencia de la FDA (FDA Transparency Working Group).

Referencia

1. Jin J. Autorización de dispositivos médicos de la FDA. JAMA 2014;311 (4): 435 https://sites.jamanetwork.com/spanish-patient-pages/2014/hoja-para-el-paciente-de-jama-140122.pdf