El desarrollo de medicamentos exige la utilización de estándares científicos para asegurar que los medicamentos sean seguros y efectivos y cumplan con el nivel de protección de la salud humana que exige el artículo 168-1 del Tratado sobre el funcionamiento de la Unión Europea. Estos requisitos deben definirse y ponerse a disposición de los productores de medicamentos a través del debate público.

La EMA, para informar a los que desarrollan medicamentos sobre los requisitos científicos y de procedimiento, provee consejería científica a las compañías. Este proceso obedece a la regulación europea, sin embargo es confidencial y sin ser el mejor proceso existente, genera una serie de problemas.

En este momento hay muy poca información sobre el contenido y el resultado de estas asesorías de EMA. Esta falta de transparencia impide saber hasta qué punto EMA logra sus objetivos y si las compañías utilizan adecuadamente los consejos de EMA.

El modelo vigente de proveer asesoría científica
En este momento, la consejería científica se provee individualmente y a puerta cerrada a cada empresa. Hay muy poca información disponible al público, además del número de asesorías por tipo de producto (químico, biológico, terapia avanzada) y sus indicaciones terapéuticas. Las preguntas sobre los procesos y cuestiones científicas, y las respuestas que provee EMA durante estas sesiones individuales se desconocen, y por lo tanto no se pueden utilizar para aprender sobre los procesos de desarrollo.

Esta consejería individual acarrea los siguientes problemas:

• El público no puede acceder a las preguntas ni a la información comprensiva que provee EMA, y por lo tanto no puede evaluar su utilidad.
• Cuando se ofrecen consejos confidenciales a nivel individual aumenta el riesgo de captura regulatoria. El sistema vigente podría permitir el regateo, y el clima de confidencialidad podría facilitar que se eximiera a las compañías de cumplir ciertas regulaciones. Consecuentemente, estas consejerías se podrían utilizar para bajar el umbral regulatorio.
• Si la consejería es confidencial, no puede haber un debate público sobre los requisitos científicos para el desarrollo y la aprobación de medicamentos.
• La confidencialidad de la consejería podría socavar la confianza en la imparcialidad del proceso de toma de decisiones regulatorias.
• Las asesorías confidenciales, que incluyen contacto entre los evaluadores de medicamentos y las compañías farmacéuticas que estos regulan, podrían comprometer la independencia de la agencia reguladora. Esto es especialmente importante si se tiene en cuenta que las compañías pagan para que EMA revise los medicamentos, y los profesionales usan las puertas revolventes entre EMA y las empresas.
• Cuando la persona que asesora es la misma que la que evalúa, se genera un conflicto de interés, que puede influir en las decisiones sobre la aprobación de un medicamento.
• Las asesorías individuales representan un uso inadecuado de los pocos recursos de las agencias reguladoras y de otros expertos científicos. Además, las asesorías individuales impiden que se utilice esa oportunidad para establecer estándares transparentes y uniformes para las diferentes áreas terapéuticas que podrían aplicarse a todas las compañías y someterse al escrutinio público. Si los estándares fueran más uniformes, la gestión de los limitados recursos sería más eficiente y facilitaría la comparación de la evidencia para las diferentes opciones terapéuticas.

El nuevo modelo para proveer asesoría científica
Para evitar los problemas de la consejería confidencial y asegurar que se aclaran los requisitos científicos y de proceso, la consejería científica debería ofrecerse de forma transparente. Como tal, debería incluir:

• Guías generales sobre los principios científicos para hacer ensayos clínicos aleatorizados, incluyendo ensayos comparativos con tratamientos estándar, utilizando medidas de impacto relevantes para los pacientes, evaluando la eficacia y también los efectos adversos. En realidad, las regulaciones europeas aceptan solicitudes de comercialización que incluyen ensayos clínicos comparativos, que son esenciales para ayudar a los pacientes y profesionales a escoger la mejor opción.
• Guías especificas para cada enfermedad, que expliquen los requisitos para ese problema (por ejemplo, el tipo de población, las intervenciones y los comparadores, la duración del estudio, las medidas de impacto etc…). Estas guías ya están parcialmente disponibles.
• Talleres públicos sobre temas generales o enfermedades específicas para aclarar preguntas a corto plazo. Las guías que se desarrollen durante estos talleres se utilizarían para actualizar las guías existentes o desarrollar nuevas. Habría que elaborar documentos muy claros describiendo el funcionamiento de estos talleres para impedir que se utilicen para influir indebidamente en los resultados.
• Las preguntas que las compañías hagan a EMA (u a otras agencias de evaluación de tecnologías o a financiadores) deberían hacerse por escrito, y EMA debería proveer las respuestas por escrito (sin reuniones confidenciales); y tan pronto EMA responda, tanto las preguntas como las respuestas deberían estar al alcance del público. EMA debería preparar y poner a disposición del público la lista de preguntas frecuentes y las respuestas correspondientes. Las nuevas solicitudes de asesoría deberían cubrir temas que no se han incluido en estos documentos. Esto reduciría el número de preguntas que EMA tiene que responder. En este contexto, EMA debería evitar cobrar por proveer asesoría.
• Los procesos de asesoría deberían ser públicos para evitar negociaciones confidenciales que eximan a las compañías de cumplir algún requisito regulatorio.
• Expertos independientes deberían proveer las asesorías. No deberían estar involucrados si en los procesos de aprobar la comercialización de medicamentos ni en farmacovigilancia, y deberían ser independientes de la industria.

Teniendo en cuenta el interés público, se pueden publicar las asesorías científicas sin divulgar información comercial confidencial, porque la información clínicamente relevante no es de tipo comercial, sino de carácter científico.

Los componentes de la asesoría científica que se han descrito en los párrafos precedentes permiten el debate público sobre los requisitos científicos de la aprobación de medicamentos, y que se otorgue a las empresas que desarrollan medicamentos los consejos oportunos en respuesta a preguntas que surjan durante el proceso de desarrollo de medicamentos. La discusión pública y la disponibilidad de requisitos científicos no solo permite la inclusión de un espectro más amplio de experiencia, sino que también asegura el uso apropiado de escasos recursos. Los resultados de estas discusiones informarían el proceso general de desarrollo de medicamentos, en lugar de beneficiar únicamente a la compañía farmacéutica como ocurre con el proceso vigente: individual y confidencial. Esto mejoraría la implementación de los ensayos clínicos en general, aportando mejores resultados. Sería más fácil comparar los resultados de los ensayos con diferentes medicamentos, lo que apoyaría la toma de decisiones. Los recursos que se utilizan durante el proceso confidencial vigente bastarían para implementar un proceso publico apropiado y oportuno.

Nota: para ver la lista de los firmantes puede ir al enlace que aparece en el encabezado.