Puntos clave
Pregunta. ¿Cuánto gastan las compañías farmacéuticas en investigación y desarrollo para sacar un nuevo medicamento al mercado?

Hallazgos. En este estudio, que incluyó 63 de los 355 medicamentos y biológicos nuevos, aprobados por la FDA entre 2009 y 2018, la mediana de las estimaciones del costo capitalizado de la investigación y desarrollo por producto fue de US$985 millones, incluyendo el gasto en ensayos fallidos. Los datos accesibles provenían principalmente de las empresas más pequeñas, eran para productos en ciertas áreas terapéuticas, incluyendo medicamentos huérfanos, primeros medicamentos en su clase, agentes terapéuticos que recibieron la aprobación acelerada y productos aprobados entre 2014 y 2018.

Significado. Este estudio estima los costos de la investigación y desarrollo de los nuevos agentes terapéuticos utilizando datos disponibles públicamente; sus diferencias con estudios anteriores pueden deberse al espectro de los productos analizados y la disponibilidad restringida de datos en el dominio público.

Resumen
Importancia. El costo promedio de desarrollar un nuevo medicamento ha sido objeto de debate, y las estimaciones recientes oscilan entre US$314 millones y US$2.800 millones.

Objetivo. Estimar la inversión en investigación y desarrollo que se requiere para sacar al mercado un nuevo agente terapéutico, utilizando datos disponibles públicamente.

Diseño y contexto. Se analizaron los datos de los nuevos agentes terapéuticos aprobados por la FDA entre 2009 y 2018 para estimar los gastos necesarios en investigación y desarrollo para sacar un medicamento nuevo al mercado. Se accedió a los datos de la Comisión de la Bolsa y Valores de EE UU, la base de datos Drugs @ FDA y ClinicalTrials.gov, así como a la información publicada sobre las tasas de éxito de los ensayos clínicos.

Intervención. Realización de estudios preclínicos y clínicos con los nuevos agentes terapéuticos.

Resultados y medidas principales. Gasto medio y mediana del gasto en investigación y desarrollo de los nuevos agentes terapéuticos aprobados por la FDA, capitalizado según el costo real de la tasa de capital (la tasa de rendimiento que exige el inversor) de 10,5% anual, con intervalos de confianza estrechos. Todas las cantidades se informan en dólares estadounidenses de 2018.

Resultados. La FDA aprobó 355 medicamentos y productos biológicos nuevos durante el período de estudio. Los gastos de investigación y desarrollo estaban disponibles para 63 productos (18%), desarrollados por 47 compañías diferentes. Teniendo en cuenta el costo de los ensayos fallidos, el análisis del caso base estimó una mediana del costo capitalizado de la inversión en investigación y desarrollo para sacar un nuevo medicamento al mercado de US$985,3 millones (IC 95%, US$683,6 millones- US$1.228,9 millones), y la inversión media se estimó en US$1.335,9 millones (IC del 95%, US$1.042,5 millones- US$1.637,5 millones). Las medianas estimadas por área terapéutica (para áreas con ≥5 medicamentos) oscilaron entre US$765,9 millones (IC 95%, US$323,0 millones- US$1.473,5 millones) para agentes del sistema nervioso y US$2.771,6 millones (IC 95%, US$2.051,8 millones- US$5.366,2 millones) para antineoplásicos e inmunomoduladores. Los datos accesibles provenían principalmente de las empresas más pequeñas, medicamentos huérfanos, productos en ciertas áreas terapéuticas, medicamentos primeros en su clase, agentes terapéuticos que recibieron aprobación acelerada y productos aprobados entre 2014 y 2018. Al hacer análisis de sensibilidad utilizando diferentes estimaciones de tasas de éxito de los ensayos clínicos, gastos preclínicos y el costo del capital, los resultados oscilaron.

Conclusiones y relevancia. Este estudio estima los costos en la inversión en investigación y desarrollo de los nuevos agentes terapéuticos en base a datos disponibles públicamente. Las diferencias con respecto a estudios anteriores pueden deberse al espectro de productos analizados, la disponibilidad restringida de datos en el dominio público y las diferencias en los supuestos que subyacen a los cálculos de costos.