Un nuevo estudio [1] estima las probabilidades de éxito de los ensayos clínicos (PEES) utilizando una muestra muy superior a las que se habían analizado hasta ahora, procedente de una base de datos con menos probabilidades de sesgo que las utilizadas anteriormente. En total, se analizaron datos de 185.994 ensayos clínicos de 21.143 compuestos, realizados entre el 1 de enero de 2000 y el 31 de octubre de 2015 que se habían incluido en Citeline, una base de datos de todo el mundo que combina la información de Trialtrove y Pharmaprojects. Para procesar esta enorme cantidad de datos, los investigadores utilizaron un algoritmo automatizado.

Trialtrove provee datos individualizados de los participantes en ensayos clínicos y Pharmaprojects contiene datos de aprobación de medicamentos. Además, Citeline incorpora datos de otras fuentes, incluyendo clinicaltrials.gov, comunicados de prensa, informes financieros, informes de estudios, solicitudes de permisos de comercialización, y otros datos secundarios como informes de analistas y consultores. Los autores estimaron las tasas agregadas de éxito, las tasas de finalización, la probabilidad de que un compuesto avance a la fase siguiente y la duración de los ensayos.

Este artículo es de libre acceso, por lo que recomendamos ver los cuadros en https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6409418/ . El primer cuadro compara los PEES que se han informado en la literatura. Estos autores documentaron que el 13,8% de los programas de desarrollo ensayos clínicos terminan en la aprobación de un medicamento, esta cifra es superior a la tasa que han informado otros autores.

El cuadro dos presenta los PEES por área terapéutica, y el rango de éxito va de 3,4% en oncología (inferior a lo que se había informado anteriormente) a 33,4% en vacunas. Cuando el análisis se restringe a las indicaciones más importantes, los PEES son superiores, pero las tendencias por áreas terapéuticas mantienen el mismo orden, la PEES para la indicación principal en oncología alcanza el 11,8% y el de vacunas sigue siendo la más alta con 31,7%.

Los ensayos que utilizan biomarcadores para estratificar a los pacientes (Ver cuadro 3) tienen el doble de probabilidad de éxito (PEES) comparado con los que no usan biomarcadores (10,3% vs 5,5%). La mayoría de los estudios con biomarcadores eran de oncología y los datos de las otras áreas terapéuticas no son tan confiables.

La tasa de éxito de los ensayos clínicos para enfermedades huérfanas es del 6,2%; y la mayoría de estos proyectos están en el área de oncología (Cuadro 4). Si se excluyen los oncológicos la tasa de éxito alcanza 13,6%.

Los investigadores también documentaron que las PEES disminuyeron entre 2005 (11,2%) y 2013 (5,2%), pero a partir del 2013 fueron aumentando.

Las tasas de finalización de los ensayos son de 91,4%, 81,1%, 84,9% y 87,2% para las fases 1-4, respectivamente; y por cada producto aprobado se hicieron 1,7 estudios de fase I, 2 de fase 2, 2,8 de fase 3, y 3, 2 de fase 4. La mediana de la duración de los ensayos clínicos de fase I es de 1,6 años, de los de fase 2: 2,9 años y de los de fase 3 3,8 años; y la duración total de los ensayos clínicos (fases 1-3) en oncología es mayor (13,1 años) que en las otras áreas terapéuticas (rango 5,9-7,2 años).

Los autores concluyen, que dado que sus PEES son superiores, el costo de desarrollar un nuevo medicamento debería ser inferior al estimado por otros autores.