EE UU y Canadá

En 2020, los esfuerzos que se estaban haciendo por reformar las políticas de medicamentos de venta con receta (especialmente la regulación de sus precios), tanto a nivel federal como en cada estado, quedaron marginados cuando los decisores tuvieron que responder a la pandemia por Covid-19. El Covid-19 ha resaltado y agravado muchas de las deficiencias de nuestro sistema de salud, que está muy fragmentado y es muy desigual —pero también ha creado nuevas oportunidades para reformar las políticas de medicamentos de venta con receta, que se espera que reciban mayor atención en 2021, cuando la pandemia comience a estar controlada.

En esta publicación, analizo cinco acontecimientos claves del año pasado y presento cinco cuestiones a tener en cuenta en 2021.

Una retrospectiva: 2020

Las autorizaciones para uso en emergencia de los tratamientos para el Covid-19
La pandemia de Covid-19 provocó una declaración de emergencia [1], permitiendo que la FDA hiciera uso de su autoridad en situaciones de emergencia, en particular de su capacidad para autorizar el uso en emergencia (AUE) [2] a productos que “razonablemente se pueda confiar” que “podrían ser efectivos” contra el Covid-19. Aquí, la autoridad de la FDA es discrecional —la ley indica que la agencia “podría” conceder una autorización si se le presenta la evidencia necesaria, y que la agencia “podría” revocar una autorización si cambian las circunstancias y ya no se requiere. Pero, ante una pandemia mortal, la agencia utilizó su autoridad para autorizar muchos productos para tratar el Covid-19.

Hidroxicloroquina. Las circunstancias que llevaron a la emisión de varias autorizaciones de emergencia generaron controversia. La FDA emitió la primera autorización de emergencia para la hidroxicloroquina [3] después de que el presidente Trump hiciera repetidas declaraciones públicas sobre los beneficios del medicamento contra el Covid-19 [4]. Esto llevó a especular que la autorización de emergencia era, de alguna manera, el resultado de la presión política, en parte porque la hidroxicloroquina ya estaba aprobada para otras indicaciones y, por lo tanto, no era necesario emitir una autorización de emergencia para permitir su comercialización [5]. A modo de comparación, se ha demostrado que la dexametasona, un esteroide ampliamente accesible es efectiva contra el Covid-19 grave [6], pero no ha recibido ninguna autorización de emergencia. Sin embargo, cuando la FDA emitió la autorización de emergencia de la hidroxicloroquina, sabía que se estaban realizando varios estudios sobre el uso del fármaco contra el Covid-19 y que pronto estarían completos, proporcionando a la agencia la oportunidad de evaluar rápidamente su autorización inicial. Después, cuando ninguno de los estudios aportó evidencia de que la hidroxicloroquina era eficaz contra el Covid-19, la agencia reevaluó su decisión y revocó la autorización de emergencia que había concedido casi tres meses antes [7].

Plasma de convaleciente. En agosto se emitió otra autorización de emergencia controversial para el plasma de convaleciente [8]. Esta autorización de emergencia [9] se otorgó mientras la presión política sobre la agencia era aún más evidente: tras informar que las principales autoridades científicas del gobierno habían dicho que la evidencia existente para respaldar una autorización de emergencia para el plasma de convaleciente era “muy deficiente” [10], el presidente Trump tuiteó que “El deep state, o quien sea, en la FDA está dificultando que las compañías farmacéuticas consigan gente para probar las vacunas y los tratamientos. Sin lugar a duda, esperan retrasar la respuesta para después del 3 de noviembre” [día de la elección presidencial de EE UU [11]. Ese mismo día, se anunció una conferencia de prensa con el presidente Trump, el secretario de Salud y Servicios Humanos (HHS) Alex Azar y el comisionado de la FDA Stephen Hahn. En la conferencia de prensa, los tres representantes elogiaron la capacidad del plasma de convaleciente para reducir la mortalidad en un 35% —una cifra que tergiversa de forma notoria los datos de los ensayos clínicos, lo que generó una serie de rectificaciones públicas por parte del comisionado Hahn [12].

Estas autorizaciones de emergencia ejemplifican una cuestión de política más amplia que la FDA siempre tiene que afrontar, pero que adquiere mayor importancia en estos tiempos: ¿Cómo debería la agencia tomar decisiones frente a la incertidumbre científica? [13] Y cuando toma esas decisiones, ¿cómo puede hacerlo para conservar su plena capacidad para afrontar el problema en el futuro? A pesar de la controversia implicada, la autorización de emergencia de la hidroxicloroquina es un ejemplo positivo de esta última cuestión: la agencia emitió la autorización de emergencia sabiendo que los ensayos clínicos pronto ofrecerían una respuesta más definitiva sobre la eficacia del medicamento, lo que garantizaba que tendría oportunidades para hacer una revisión. No obstante, el programa de acceso ampliado al plasma de convaleciente, quizás, ha dificultado que los investigadores pudieran completar los ensayos clínicos necesarios, y no parece que la agencia haya identificado, públicamente, algún plan para volver a revisar los datos en cuestión [14].

Presión política sobre la FDA
Estas autorizaciones de emergencia son solo un ejemplo de la intensa presión política que la FDA ha enfrentado durante este año. La mayor parte de la presión ha venido del presidente, quien ha criticado a la agencia por su lentitud en evaluar tratamientos y vacunas contra el Covid-19. Durante varios meses, el presidente dijo públicamente que tendrían una vacuna lista para las elecciones [15], y luego afirmó falsamente que la guía de la agencia para evaluar las vacunas había sido “otro golpe político” [16]. Las presiones continuaron incluso después de que el presidente perdiera la reelección, con la amenaza por parte de la Casa Blanca, en diciembre, de despedir al comisionado Hahn si la vacuna de Pfizer no recibía una autorización de emergencia ese mismo día [17].

El secretario del HHS, Alex Azar también interfirió en las decisiones de la agencia, aparentemente por cuestiones políticas, aunque la mayor parte de las repercusiones no afectaron a los medicamentos de venta con receta. El HHS quitó a la FDA la autoridad de controlar las pruebas clínicas desarrolladas en los laboratorios [18], incluyendo las de Covid-19, incrementando las posibilidades de que se comercialicen pruebas imprecisas que no han sido revisadas por la FDA [19]. Además, el secretario Azar concentró la autoridad reglamentaria del HHS en su persona, en lugar de permitir que otros funcionarios firmen oficialmente las regulaciones [20]. Esta movida generó problemas para los litigios en curso que involucran las regulaciones de la agencia y podría generar más problemas en el futuro.

Esta intromisión política amenaza con dañar uno de los recursos más valiosos de la FDA: la enorme confianza que la gente tiene en las decisiones de la agencia. La necesidad de la agencia de tomar decisiones difíciles ante la falta de evidencia ya representa un problema para lograr que el público siga confiando en sus esfuerzos. La presión política que la agencia sostuvo públicamente durante meses dificulta todavía más que el público pueda confiar en que sus decisiones están verdaderamente impulsadas por la ciencia y no por la política, lo que se traduce en una pérdida de la confianza pública en las vacunas contra el Covid-19 o incluso, de manera más general, en la misma agencia.

Desarrollar y autorizar vacunas contra el Covid-19
Sin duda, el logro científico más notable del 2020 fue la velocidad sin precedentes con la que se elaboraron las primeras vacunas para la prevención del Covid-19. El desarrollo de la vacuna de Pfizer/BioNTech y Moderna comenzó en enero de 2020, y ambas recibieron una AUE por parte de la FDA en diciembre [21]. Otras empresas están realizando ensayos clínicos con muchas otras vacunas y medicamentos, y se esperan más resultados para principios de 2021.

Es importante resaltar que para las vacunas que recibieron una autorización de emergencia había mucha más evidencia que para los medicamentos para tratar el Covid-19 que también recibieron una autorización de emergencia. La FDA emitió una guía detallada de instrucciones para las empresas sobre la evidencia que se requiere para emitir una autorización de emergencia para una vacuna [22], que incluye los resultados de al menos dos meses de seguimiento de seguridad. Al explicar que estas vacunas “se aplicarán a millones de personas, incluyendo a personas sanas”, la agencia quiso lograr un equilibrio de riesgos diferente en estos productos al que se utiliza al autorización tratamientos dirigidos a pacientes ya gravemente enfermos con Covid-19.

El último intento del gobierno por controlar el precio de los medicamentos
Al no haber podido avanzar demasiado en la agenda de los precios de los medicamentos en 2019, la administración Trump reanudó sus esfuerzos para concluir esas políticas durante los últimos meses de 2020. A fines de septiembre, el gobierno dio por finalizada su regulación de la importación de medicamentos [23], y a fines de noviembre realizó procedimientos inusuales (y potencialmente ilegales) para finalizar su política de países más favorecidos [24] y su política de reembolso [25].

Lo más probable es que ninguna de estas políticas obtenga los resultados que se esperaba. Los defectos procesales de la política de países más favorecidos ya han provocado que tres tribunales federales de distrito la prohibieran [26], y que un juez señalara que “las razones que el gobierno ofrece para prescindir de los requisitos de notificación y publicación son muy rebuscados” [27]. El gobierno ha sido demandado (como se esperaba) por la política de importación [28], que se emitió de una forma en que lo administrativo y lo legal se volvió más complejo de lo necesario [29]. Aunque los contendientes no prevalezcan, los reguladores canadienses (también como se esperaba) han adoptado medidas para mitigar el impacto de la política [30]. El secretario Azar afirmó que la política de reembolso no aumentaría ni el gasto federal ni las primas de los beneficiarios, pero las proyecciones actuariales existentes indican lo contrario.

El gobierno tuvo suficiente tiempo para elaborar y finalizar las políticas de países más favorecidos y de reembolsos, por lo que no deberían haber incluido defectos procesales graves, y por eso es decepcionante que no lo hayan hecho bien. Asimismo, las capas adicionales de complejidad administrativa y legal que el gobierno puso en torno a la política de importación dificultaron que los estados pudieran beneficiarse de la propuesta, incluso si superara el desafío legal. Estas decisiones no concuerdan con el retórico discurso del gobierno sobre los precios de los medicamentos.

Texas vs. Azar: a la Suprema Corte.
En los resúmenes de años anteriores [31], escribí sobre Texas vs. Azar [32], el juicio que presentaron varios fiscales generales del Estado pertenecientes al partido republicano para anular por completo la Ley de Cuidado de Salud Asequible (Affordable Care Act o ACA). Aunque al principio la administración Trump sostuvo que solo se debería invalidar el mandato individual y el amparo de las enfermedades preexistentes, luego cambió de perspectiva [33] y, desde entonces, ha sostenido en la corte que se debería anular toda la ley. Como Katie Keith resumió en este blog, en 2018, el juez de distrito de EE UU Reed O’Connor dio la razón a los contrincantes de esta ley y dijo que toda la ley ACA era anticonstitucional [34]. En 2019, la mayoría de un panel dividido del Quinto Circuito estuvo de acuerdo en que el mandato individual era anticonstitucional, y pidieron al juez O’Connor que revaluara la parte de la ley que se debería anular por esa razón.

Invalidar ACA en su totalidad —sobre todo durante una pandemia— no solo le quitaría la cobertura de seguro médico a los más de 20 millones de estadounidenses que reciben su seguro por medio de los intercambios individuales que permite la ley o por la ampliación de Medicaid [35], y la cobertura de más de 100 millones de ciudadanos que tienen enfermedades preexistentes [36]; sino que también tendría un enorme impacto en la política de medicamentos de venta con receta. Quizás lo que más llama la atención es que ACA incluye la ley de competencia de precios de productos biológicos e innovación (Biologics Price Competition and Innovation Act [37], que abrió la posibilidad de que la FDA aprobara versiones biosimilares de los productos biológicos innovadores. Además, ACA cerró la brecha de cobertura de Medicare Part D, lo que ayudó a decenas de millones de personas mayores a comprar sus medicamentos de venta con receta [38].

En noviembre, la Suprema Corte escuchó los alegatos del caso, que Katie analizó [39]. En síntesis, parecía probable, por las preguntas de los magistrados, que la mayoría de la Corte votaría en defensa de la mayor parte de ACA, aunque se declarara anticonstitucional el mandato individual. Hay que decir que la Corte aún no ha emitido una opinión sobre el caso, y los magistrados podrían invalidar una porción más grande de la ley de lo que se esperaba. Sin embargo, tanto lo que los magistrados preguntaron como lo que no preguntaron indica que la mayor parte de la ley permanecerá intacta [40].

Mirando hacia el futuro: 2021

En 2021, la pandemia seguirá estimulando mucha actividad alrededor de las políticas de medicamentos de venta con receta. Aquí presentamos cinco cuestiones sobre las políticas de medicamentos a tener en cuenta en 2021, todas relacionadas con el Covid-19.

Anticipando la respuesta de Biden al Covid-19
El gobierno del presidente electo Biden tendrá que empezar, de forma inmediata, por hacer frente a la actual pandemia de Covid-19. Pocos días después de las elecciones, el presidente Biden dio a conocer la constitución de un grupo de trabajo de expertos en la materia [41], y posteriormente seleccionó a un equipo para coordinar el suministro y la logística de las vacunas, pruebas diagnósticas y otros equipos importantes [42]. Este equipo deberá prestar atención a algunas de las divergencias de suministro que se observaron en la distribución de los medicamentos para el tratamiento del Covid-19, como los anticuerpos monoclonales que la FDA autorizó hace poco [43].

Atentos a las medidas ejecutivas relacionadas con los precios de los medicamentos
Aunque en el sector salud, las políticas alrededor de Covid-19 parecen tener la máxima prioridad, el gobierno podría comenzar a elaborar políticas sobre los precios de los medicamentos de venta con receta, ya que es un tema de importancia para los pacientes. Entre otras políticas, el presidente Biden apunta a limitar el aumento en los precios de los medicamentos al ritmo de la inflación, y a utilizar precios internacionales de referencia y otras herramientas para limitar el precio de lanzamiento de los medicamentos [44]. Su gobierno comenzaría a avanzar en estos y otros objetivos emitiendo regulaciones en 2021.

Posibles reformas legislativas al proceso de aprobación de medicamentos
Se espera que haya avances en el debate de una normativa importante —o tal vez dos— que afecte a las aprobaciones de medicamentos de venta con receta. En 2022 se tendrá que aprobar la próxima Ley de Aranceles de Usuarios de Medicamentos (UFA, por sus siglas en inglés) [45] que sostiene las operaciones de la FDA, y ya ha comenzado el diálogo entre las partes interesadas acerca del contenido de ese paquete [46]. El paquete podría incluir reformas a la agencia inspiradas por el Covid-19, aunque todavía es demasiado pronto para saber en qué consistirían.

Además, el incipiente proyecto de ley “Cures 2.0” podría introducir cambios al proceso de revisión de la FDA. Con el objetivo de actualizar la Ley de Curas del Siglo 21 del año 2016 [47], los diputados Diana DeGette (D-Colorado) y Fred Upton (R-Michigan) quieren introducir cambios en el proceso de aprobación de medicamentos, prestando especial atención en la salud pública y a la preparación frente a futuras pandemias [48]. Podríamos tener más información sobre la próxima fase de estas propuestas en 2021.

El proyecto de restauración de la FDA
Debido a la continua presión política que enfrentó la FDA durante este año, el candidato de Biden para dirigir la agencia, desafortunadamente, tendrá que dedicar tiempo y atención a restaurar la confianza del público. Parte del trabajo de la unidad especial de Covid-19 del presidente Biden indica que el gobierno entiende la importancia de dar voz a los científicos expertos en este proceso. La elección de la Dra. Rochelle Walensky [49], jefa de enfermedades infecciosas en el Hospital General de Massachusetts, como directora de los centros para el control de enfermedades (CDC, por sus siglas en inglés) es un claro ejemplo de la importancia que el gobierno le da tanto al conocimiento científico como a la comunicación con el público en estas circunstancias delicadas.

En espera de innovaciones en los estados
En los últimos años, los estados han trabajo mucho por implementar reformas nuevas e innovadoras para controlar el precio de los medicamentos, incluso cuando algunos tuvieron que enfrentar desafíos legales [50]. No hay duda de que, en 2021, los estados continuarán presionando para que se discutan y aprueben reformas para controlar los precios de los medicamentos, en parte motivados por la urgente crisis presupuestaria derivada del Covid-19. Sin embargo, también habrá algunos estados que solicitarán el permiso del gobierno federal para utilizar nuevas estrategias para controlar los precios de los medicamentos en sus programas de Medicaid, utilizando su autoridad estatutaria para esta clase de proyectos [51]. Durante el gobierno de Trump, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid se centraban en permitir que cada estado estableciera los requisitos de trabajo [52] para algunos de sus beneficiaros de Medicaid, o para impedir la implementación de partes del programa de Medicaid [53]. Esperamos que la administración Biden tenga prioridades diferentes.

Las políticas de medicamentos de venta con receta no dejaron de ser foco de atención en 2020, aunque se las canalizó, en gran medida, hacia la respuesta de la pandemia. Con suerte, las lecciones de los acontecimientos del 2020 orientarán las decisiones de políticas en 2021.