Políticas, Regulación, Registro y Diseminación de Resultados

Chen et al [1] analizaron la frecuencia con que la FDA acepta el uso de medidas indirectas de impacto (o variables subrogadas) que no se han utilizado previamente para la aprobación de medicamentos oncológicos, y como se correlacionan con los objetivos que interesan al paciente (incluyendo sobrevivencia general o calidad de vida).

Estos autores revisaron todos los medicamentos oncológicos aprobados por la FDA entre enero 1992 y julio de 2019 en base a datos sobre su impacto en la tasa de respuesta o en la sobrevivencia libre de progresión; y establecieron si era la primera vez que se utilizaba esa medida de impacto para ese tipo de cáncer o si ya se había utilizado en otras ocasiones. Posteriormente, utilizaron los resultados de estudios anteriores para establecer una correlación entre la medida indirecta y la sobrevivencia general de los pacientes con ese tipo de cáncer.

Durante el periodo del estudio se aprobaron 132 medicamentos oncológicos para 194 indicaciones en base a medidas de impacto indirectas, 89 de esas aprobaciones fueron a través del proceso acelerado, y en el 32.9% de las ocasiones se utilizó la medida indirecta de impacto por primera vez. El uso de medidas indirectas de impacto ha ido aumentando a lo largo de los años. En el 61% de los casos no se había correlacionado la medida indirecta de impacto con la sobrevivencia general de los pacientes, y en solo el 5% de los casos se había documentado una correlación alta.

Según los autores, el uso de medidas indirectas de impacto acorta la duración del ensayo clínico, pero genera incertidumbre entorno a la contribución de los productos aprobados a la sobrevivencia general o a la calidad de vida de los pacientes oncológicos. Es decir que, con el transcurso del tiempo, la FDA ha tomado decisiones que facilitan que los pacientes oncológicos consuman medicamentos con patrones de seguridad y eficacia más inciertos que en años anteriores.