Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
Resumen
Las regulaciones de la FDA exigen pruebas sustanciales de eficacia, a partir de ensayos adecuados y bien controlados, para los fármacos que se desarrollan tanto para adultos como para niños. Sin embargo, cuando está científicamente justificado, puede ser aceptable recurrir a la extrapolación. Históricamente, la extrapolación que hacía la FDA se basaba en un borrador de guía publicado en 2014, que introducía las categorías de extrapolación total, parcial y sin extrapolación.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó una postura diferente en relación con la extrapolación pediátrica. Para comprender mejor el uso de la extrapolación en el desarrollo y la aprobación de medicamentos pediátricos, revisamos los cambios al etiquetado/ficha técnica pediátrica publicados por la FDA, centrándonos en las actualizaciones al etiquetado realizadas entre el 1 de enero de 2015 y el 31 de julio de 2021, el período en que la estrategia de extrapolación está en transición para armonizarse con la EMA.
Dentro de este periodo de tiempo, entre los 265 fármacos y productos biológicos con cambios en el etiquetado pediátrico, se identificaron 169 (63,8%) en los que se utilizó la extrapolación. Esto incluye 64 (24,2%) cambios de etiquetado en los que se utilizó la extrapolación completa, y 105 (39,6%) cambios de etiquetado en los que se utilizó la extrapolación parcial. Las principales áreas de enfermedad en las que se utilizó la extrapolación incluyen las neurociencias (40/53, 75,5%) y las enfermedades infecciosas (20/28, 71,4%).
El acercamiento a la extrapolación se identificó en términos de población fuente más allá del uso de adultos, así como de extrapolación a partir de ensayos clínicos realizados con la misma clase de fármaco. El uso de la extrapolación aumentó las tasas de nuevas indicaciones pediátricas y la ampliación de las indicaciones. Esta revisión ofrece el panorama más reciente de los cambios en el etiquetado pediátrico utilizando la extrapolación. Con la publicación de la guía E11A de la ICH (Consejo Internacional de Armonización) en abril de 2022, el documento también ofrece ideas para futuros programas de desarrollo de fármacos pediátricos.