Producción y Negocios

Introducción
Este informe es una actualización de la publicación de BIO de 2018 sobre tendencias de la inversión en I+D para el tratamiento del dolor y la adicción. El informe de 2018 formaba parte de una serie de informes sobre enfermedades crónicas muy prevalentes, e identificó las áreas terapéuticas que estaban infrafinanciadas, en relación con la carga de enfermedad y su prevalencia general en el sistema de salud.

El informe demostró que la inversión de capital riesgo para el desarrollo de fármacos contra el dolor y la adicción era baja en relación con el coste general de estas enfermedades para el sistema de salud. Los datos actualizados que se encuentran en este informe ilustran que esta discrepancia persiste cinco años después, y que el desarrollo de fármacos contra el dolor y la adicción no se ha beneficiado del aumento de la inversión en biotecnología que se ha visto en otras áreas en los últimos años. De hecho, la cantidad de capital riesgo recaudado para las empresas del dolor y la adicción en EE UU en 2021 fue de US$228 millones, lo que representa sólo el 1,3% del capital de riesgo que se invierte en el desarrollo de terapias en EE UU.

En el mismo año, las empresas de oncología recaudaron US$9.700 millones, o el 38,3% de todos los fondos de capital de riesgo para el desarrollo de terapias en EE UU. Esto es muy preocupante, ya que las estimaciones recientes muestran que los costos sociales del dolor y la adicción en EE UU alcanzan los miles de millones de dólares, y hay más de cien millones de personas que sufren de dolor o adicción.

Este informe analiza el impacto que esta escasa financiación ha tenido en el plan de desarrollo clínico durante los últimos cinco años. Además, este informe ofrece datos actualizados sobre las tasas de éxito clínico, las estrategias mecanicistas fallidas y el inicio de nuevos ensayos. La Parte I del informe se centra en el estado de la innovación terapéutica contra el dolor y la Parte II en las terapias contra la adicción. Estas secciones van seguidas de un debate en el que se analizan posibles consideraciones y soluciones a esta crisis de salud pública. El apéndice contiene una categorización actualizada de todas las entidades químicas únicas comercializadas en EE UU para el dolor y la adicción.

Aspectos clave de las terapias del dolor

• La cartera de proyectos de investigación clínica en la terapia del dolor consta de 124 programas en fase clínica activa, frente a los 220 en nuestro informe de hace cinco años, lo que supone una reducción del 44%.
  • En cuanto a los programas con nuevas entidades químicas, actualmente hay 75 frente a los 125 de hace cinco años, lo que supone un descenso del 40%.
  • La mayoría de las nuevas entidades químicas en fase de desarrollo clínico actúan sobre dianas ya aprobadas por la FDA. Sólo 26 de los 75 programas con nuevas entidades químicas van dirigidos a dianas nuevas.
• El éxito clínico del desarrollo de fármacos contra el dolor sigue siendo extremadamente difícil para los nuevos medicamentos, los productos que se prueban en la Fase I tienen una probabilidad de sólo un 0,7% de ser aprobados por la FDA, en comparación con una tasa de éxito general del 6,5% para los programas de nuevos medicamentos cuando se tienen en cuenta todas las patologías. Los índices de éxito de la fase III fueron inferiores a los de todas las principales categorías de enfermedades, sólo para uno de cada cinco medicamentos se llegó a presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA)/solicitud de licencia biológica (BLA).
• Si se excluyen los fármacos para la migraña, en los últimos cinco años no se ha aprobado ningún fármaco para el dolor con dianas novedosas. Se aprobaron siete nuevas entidades químicas para la migraña, todas ellas dirigidas a la vía del péptido relacionado con el gen de la calcitonina (CGRP). Durante este mismo periodo de cinco años se aprobaron otras tres nuevas entidades químicas para dianas que ya había aprobado la FDA: un fármaco anestésico dirigido a la vía del ácido gamma-amino butírico (GABA) para usar en las cirugías, un agonista del receptor de la serotonina y un nuevo fármaco opiáceo. Así, el total de principios activos farmacéuticos (API) disponibles para el dolor en EE UU aumentó de 77 a 87, y el número total de dianas para fármacos comercializados aumentó de 12 a 13. (Apéndice A 1).

El capital riesgo invertido en empresas estadounidenses con programas de fármacos nuevos contra el dolor ascendió a US$860 millones en los últimos 10 años. A modo de comparación, la inversión de riesgo en oncología durante los mismos 10 años fue de US$35.700 millones.

Aspectos clave de las terapias para las adicciones

• La cartera de proyectos clínicos de terapias contra la adicción ha aumentado en un 34% desde nuestro informe de hace cinco años. En la actualidad existen 39 programas de fármacos en fase de investigación clínica, frente a los 29 de hace cinco años. Sin embargo, la mayoría de los programas (77%) se centran en vías ya aprobadas y sólo hay ocho programas con nuevas entidades químicas específicas para el tratamiento del trastorno por consumo de opiáceos
• Los tratamientos novedosos contra la adicción tienen la tasa más baja de éxito en Fase II, 14 de 15 programas de Fase II fracasaron en la última década. La falta de transiciones recientes a la Fase III hizo inviable calcular una tasa de éxito global para los tratamientos contra la adicción.

Sólo una nueva entidad química fue aprobada por la FDA para el trastorno por consumo de sustancias en los últimos cinco años. Sin embargo, este fármaco es nuevo sólo en EE UU, ya que se comercializaba en el Reino Unido desde 1992 para el tratamiento de los síntomas de abstinencia de opiáceos. Así pues, el total de API disponibles para los trastornos por consumo de sustancias en EE UU ha aumentado de 13 a 14. (Apéndice A2)

La inversión de capital riesgo en empresas con nuevos programas de fármacos contra la adicción se estima en US$130 millones en los últimos 10 años, 270 veces menos que en oncología.