Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) emitió una guía preliminar, Consideraciones de Ensayos Clínicos para Respaldar la Aprobación Acelerada de Terapias Oncológicas [1], con respecto a las consideraciones de diseño de los ensayos clínicos para respaldar las solicitudes de aprobación acelerada. La vía de aprobación acelerada se utiliza comúnmente para la aprobación de medicamentos oncológicos, en parte debido a la naturaleza grave y potencialmente mortal del cáncer, y debido a los criterios de valoración clínicos intermedios disponibles que predicen la probabilidad de un beneficio clínico.
“El programa de Aprobación Acelerada de la FDA ha proporcionado a los pacientes con cáncer acceso más temprano a tratamientos novedosos que pueden cambiar la práctica”, dijo el Dr. Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia en Oncología de la Administración de Alimentos y Medicamentos. “La guía preliminar de hoy proporciona recomendaciones a los patrocinadores para diseñar ensayos clínicos para dar respaldo a la aprobación acelerada. La construcción de calidad y eficiencia en el diseño de ensayos clínicos oncológicos es un componente crucial para proporcionar el máximo beneficio a las personas que viven con cáncer”.
La guía preliminar analiza el diseño de los ensayos clínicos y las formas de mejorar los datos disponibles en el momento de la aprobación acelerada, así como reducir la incertidumbre clínica para los pacientes al iniciar estudios confirmatorios posteriores a la comercialización de manera oportuna. Específicamente, el borrador de la guía aborda el diseño, la realización y el análisis de los datos a través de dos enfoques de ensayos clínicos aleatorizados: la realización de dos ensayos clínicos controlados aleatorizados por separado o el uso de un ensayo tanto para la aprobación acelerada como para verificar el beneficio clínico. El borrador de la guía también ofrece consideraciones para que los patrocinadores determinen la idoneidad de los estudios de grupo único para dar respaldo a una solicitud.
En el caso de los medicamentos con aprobación acelerada, se han requerido ensayos confirmatorios posteriores a la comercialización para verificar y describir el beneficio clínico previsto. La guía preliminar analiza una posible ventaja de los ensayos clínicos aleatorizados, en comparación con los ensayos de un solo grupo, al destacar que el uso del enfoque de un ensayo, en los casos adecuados, puede no requerir ensayos clínicos por separado, porque el seguimiento a más largo plazo en el mismo ensayo podría cumplir con un requisito posterior a la comercialización para verificar el beneficio clínico. Además, los ensayos confirmatorios que están en curso al momento de la aprobación acelerada tienen más probabilidades de dar lugar a una verificación oportuna del beneficio clínico, lo que minimiza el período de incertidumbre para los pacientes.
En un comentario en el New England Journal of Medicine de 2022 [2], el personal del Centro de Excelencia en Oncología describió los conceptos incluidos y ampliados en el borrador de la guía. El Centro de Excelencia en Oncología también ha lanzado Project Confirm [3], como una iniciativa que promueve la transparencia de los resultados relacionados con la aprobación acelerada para indicaciones oncológicas y fomenta el debate y la investigación sobre el programa de aprobación acelerada. El proyecto desarrolló una base de datos de búsqueda con información sobre el estado de todas las aprobaciones aceleradas de oncología, un modelo que luego fue adoptado por el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA para todas las aprobaciones aceleradas.
Referencias