EE UU y Canadá

Regulatory News [1] informa que, a finales de marzo de 2023, la FDA publicó un borrador de guía [2] para informar a los patrocinadores y a los comités de ética en la investigación (CEI) sobre el proceso de remisión de las investigaciones pediátricas cuando normalmente los CEI no aprobarían dichas investigaciones. En tales casos, un CEI puede remitir el estudio a la FDA o a la Oficina de Protección de la Investigación en Seres Humanos (OHRP) del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS).

Realizar ensayos clínicos pediátricos es delicado. En general, si un ensayo supone un riesgo significativo para un paciente, un CEI debe supervisar el estudio para garantizar que se tienen en cuenta los intereses de los pacientes.

La investigación en seres humanos que supervisa el HHS y la FDA se rige por la normativa que figura en 45 CFR (Code of Federal Regulations) parte 46, subparte D, y 21 CFR parte 50, subparte D, respectivamente, que en conjunto se denominan “subparte D”. Estas normas garantizan que la investigación no implique un riesgo superior al mínimo o, si el riesgo es superior al mínimo, se tenga la “perspectiva de que aportará un beneficio directo a los sujetos individuales” o “conocimientos generalizables sobre la enfermedad o afección de los sujetos”.

Si el estudio propuesto, en el que participan niños, no cumple estos requisitos, la FDA dice que la investigación se puede llevar a cabo si un CEI “considera que la investigación representa una oportunidad razonable para avanzar en la comprensión, prevención o alivio de un problema grave que afecte la salud y el bienestar de los niños”, y el comisionado de la FDA o el secretario del HHS consulta con expertos en la materia y ofrece la oportunidad de recibir comentarios públicos, y determina que el estudio cumple los requisitos de la subparte D o varias condiciones adicionales. Estas condiciones incluyen que la investigación “represente una oportunidad razonable para avanzar en la comprensión, prevención o alivio de un problema grave que afecte la salud o el bienestar de los niños”; se lleve a cabo respetando principios éticos sólidos; e incluya disposiciones adecuadas para solicitar el consentimiento de los niños y el permiso de sus padres o tutores.

Los criterios para esta revisión se encuentran en 21 CFR 50.54 y 45 CFR 46.407. “Un CEI puede remitir una investigación en la que participen niños a la FDA y/o a la OHRP para su revisión [conforme a la normativa], según corresponda”, indica la guía. “Independientemente de la agencia a la que se presente la solicitud, tanto la FDA como la OHRP tienen la intención de consultarse mutuamente sobre cualquier remisión recibida [en virtud de sus respectivos reglamentos] para asegurarse de que se ha notificado a la agencia apropiada y determinar si hay que hacer una revisión conjunta (es decir, si ambas, la FDA y la OHRP deben hacer una revisión)”.

El borrador de la guía explica el proceso para determinar si la FDA, la OHRP o ambas tienen jurisdicción sobre un estudio concreto, el proceso de revisión y aceptación de remisiones, y ofrece recomendaciones para preparar la reunión con el Comité Asesor Pediátrico (PAC) y con el Subcomité de Ética Pediátrica (PES) o la reunión del Panel de Expertos de la OHRP; también ofrece información relativa a la determinación final que emita cualquiera de las dos agencias.

La guía también explica las diferencias de proceso cuando la FDA y la OHRP hacen una revisión conjunta, ofrece información adicional para los casos en que la investigación se realice en múltiples centros, y describe el proceso de revisión abreviado para estudios similares a los que se han considerado en reuniones previas del PAC/PES o del panel de expertos.

En septiembre de 2022, la FDA también publicó una guía sobre la extrapolación de datos de adultos a poblaciones pediátricas, y otra sobre cuestiones éticas y fisiológicas que los patrocinadores deben tener en cuenta al planificar la realización de estudios de farmacología clínica con productos pediátricos.

En octubre de 2022, la FDA publicó una guía describiendo cómo los patrocinadores pueden medir el crecimiento pediátrico de forma coherente en los ensayos clínicos con fármacos para tratar tanto enfermedades raras como frecuentes.