Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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El sistema tradicional de desarrollo de medicamentos depende de que una empresa realice las últimas etapas del desarrollo de un producto y logre su aprobación regulatoria. Claire Booth, investigadora de terapia genética en Londres, esperaba que una empresa de biotecnología comercializara un medicamento experimental para una enfermedad infantil ultra rara que había desarrollado su equipo. Ninguna empresa se interesó y ahora el hospital en el que trabaja está tratando de hacerlo. El artículo de Statnews, que resumimos a continuación nos cuenta lo sucedido [1].
Booth dirige el programa de terapia génica con células madre en el Hospital Infantil Great Ormond Street de Londres, pero tienen problemas para que las empresas se interesen en sus productos. Muchas empresas biofarmacéuticas han abandonado las terapias genéticas prometedoras para enfermedades ultra-raras o han detenido sus programas de investigación porque no ven la posibilidad de obtener ganancias con estos medicamentos, cuyo diseño es inmensamente costoso, tratan enfermedades que sólo padece un pequeño número de pacientes y se topan con obstáculos de reembolso.
Booth está tratando de encontrar un camino sostenible para que los investigadores académicos puedan llegar a comercializar los medicamentos, especialmente las terapias celulares y génicas. Booth explicó que hace unos años la industria tenía mucho más interés por intentar comercializar la investigación académica sobre enfermedades raras, pero el sistema no funciona para las ultra-raras. “Necesitamos un modelo alternativo”.
El esfuerzo de Booth se centra en un tratamiento para un síndrome de inmunodeficiencia llamado ADA-SCID, una condición que afecta aproximadamente a 1 de cada 500.000 personas. Fue una elección fácil. La terapia, que fue desarrollada por colegas del University College London y de la Universidad de California en Los Ángeles, ya ha pasado por ensayos clínicos y parece curar eficazmente a 48 de 50 pacientes.
La tarea de Booth es lograr que la agencia reguladora le otorgue el permiso de comercialización. Eso significa finalizar un paquete para presentarlo a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios y hablar con los reguladores sobre qué información adicional requieren de los miembros de su equipo para obtener la aprobación en el Reino Unido. Si lo logran, el hospital Great Ormond Street tendría el permiso de comercialización del medicamento. Una de las cosas que preocupa es que el hospital podría acabar siendo objeto de litigios.
Otros investigadores están tratando de encontrar soluciones al mismo problema. En Estados Unidos, la pionera de CRISPR, Jennifer Doudna, y sus colegas del Innovative Genomics Institute tienen una iniciativa para garantizar que las terapias de edición del genoma puedan llegar a pacientes incluso con mutaciones únicas que causan enfermedades. En España, un equipo de hematólogos ha aprovechado una política especial de la Unión Europea llamada “exención hospitalaria” para desarrollar su propia terapia CAR-T para ciertos cánceres. En Italia, una organización benéfica médica está proporcionando una terapia genética diferente para ADA-SCID a pacientes de un hospital de Milán. Booth ha iniciado una organización sin fines de lucro llamada Agora Foundation para abordar estos desafíos en toda Europa.
De hecho, Booth considera que el trabajo que está haciendo con la terapia génica ADA-SCID sienta las bases para hacer lo mismo con otras terapias desarrolladas por académicos.
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