El desarrollo de fármacos para enfermedades raras, una vez considerado un fenómeno raro, se ha convertido rápidamente en un pilar del plan de desarrollo de fármacos de muchas empresas. Es una noticia maravillosa para los 30 millones de estadounidenses con enfermedades raras y sus familias.

El Congreso tuvo un papel importante en hacerlo realidad al aprobar la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983. Una de las características clave de esta Ley fue la creación del Programa de Designación de Medicamentos Huérfanos, que proporciona importantes incentivos financieros para que las empresas desarrollen fármacos y productos biológicos para enfermedades raras. Esta legislación incluye importantes créditos fiscales para sufragar el costo de los ensayos clínicos, así como elegibilidad para tener siete años de exclusividad en el mercado. Como resultado de enmiendas posteriores a la Ley, no se requiere el pago de ninguna tarifa para presentar las solicitudes de medicamentos huérfanos, excepto cuando la solicitud incluye una indicación para una enfermedad o condición que no es rara.

El número de solicitudes de designación de fármaco huérfano recibidas por la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la FDA ha crecido dramáticamente en los últimos años y está obligando a la FDA a ajustar sus plazos para revisar las designaciones de medicamento huérfano y satisfacer la demanda. En 2014, vimos un aumento del 30% sobre el número récord del año anterior. Sin embargo, ese récord se volvió a romper el año siguiente cuando recibimos cerca de 470 solicitudes. Y el ritmo no parece estar disminuyendo. De hecho, al comparar el número de nuevas solicitudes recibidas hasta ahora en 2016 con las recibidas en la fecha correspondiente del 2015, parece haber un aumento de otro 30%.

Nos esforzamos en revisar estas solicitudes de manera eficiente y oportuna, porque entendemos lo crítica que puede ser esta designación para que las compañías avancen en sus planes de desarrollo de medicamentos. Al mismo tiempo, nos esforzamos por salvaguardar la intención de la Ley de Medicamentos Huérfanos haciendo una revisión exhaustiva y asegurando que los medicamentos satisfacen plenamente los criterios de designación y los incentivos financieros asociados con la designación.

Aunque desde el punto de vista legal o reglamentario no hay una fecha límite para la revisión, nuestro objetivo interno ha sido revisar el 75% de las solicitudes de designación durante los 90 días tras su recepción. En general, reorganizando nuestros programas, modificando las prioridades de trabajo y reestructurando las cargas de trabajo, hemos podido alcanzar o superar esa meta interna. Sin embargo, el aumento sostenido de las solicitudes de designación que hemos experimentado durante los últimos tres años, junto con el creciente número de programas de incentivos y otras prioridades que compiten en nuestro trabajo, nos han obligado a reconsiderar nuestro objetivo de revisión interna. Revisar estas aplicaciones de manera eficiente y oportuna sigue siendo una prioridad, pero para asegurar que seguimos haciendo estas revisiones con el nivel apropiado de cuidado y consideración, nuestro objetivo actual es revisar en promedio el 75% de las solicitudes de designación dentro de los 120 días tras su recepción.

Seguiremos evaluando la carga de trabajo en relación con los recursos que tenemos, y tal vez en el futuro tengamos que ajustar los plazos de revisión.

Las empresas pueden desempeñar un papel fundamental para asegurar que los nuevos tiempos de revisión no atrasan la designación del fármaco como huérfano haciendo todo lo posible por reducir el número de ciclos de revisión (por ejemplo, cuando la OOPD necesita información adicional del patrocinador para determinar el resultado de la solicitud de designación de fármaco huérfano).

En promedio, una solicitud de designación pasa por dos ciclos de revisión. Los patrocinadores pueden acortar este proceso garantizando que las solicitudes de designación estén completas y respondan plenamente a todos los requisitos. Recomendamos a los patrocinadores revisar la información en www.fda.gov/orphan para obtener sugerencias útiles y las respuestas a preguntas frecuentes que pueden surgir al desarrollar sus solicitudes.

El aumento del número de solicitudes de designación de fármaco huérfano es prometedor para el desarrollo de fármacos para enfermedades raras. Seguimos comprometidos con la administración oportuna y efectiva de la designación de medicamento huérfano.

Es un programa que tiene la esperanza compartida de aportar productos seguros y eficaces rápidamente a los pacientes que más los necesitan.

Gayatri Rao, M.D., J.D., es el director de la oficina para el desarrollo de productos huérfanos de la FDA (Office of Orphan Products Development).