La agencia de control de costo efectividad de Alemania ha criticado el esfuerzo de los reguladores europeos por acelerar la aprobación de medicamentos nuevos contando con evidencia limitada para establecer su seguridad y eficacia. Las preocupaciones planteadas por la agencia surgen cuando los reguladores en ambos lados del Atlántico están considerando cada vez más esas prácticas para obtener medicamentos nuevos para los pacientes con necesidades médicas insatisfechas.

Este nuevo procedimiento de aprobación se llama ‘vía adaptiva’. Hace dos años, la Agencia Europea de Medicamentos lanzó un programa piloto específico para comparar los datos iniciales utilizados para la aprobación con los llamados datos del “mundo real”, es decir datos que se recogen posteriormente cuando los medicamentos ya están en el mercado.

Pero después de que la EMA publicara su informe final de avances el mes pasado [1], la semana pasada el Instituto Alemán para la Calidad y Eficiencia en la Salud (IACES) cambió de opinión y planteó serias preocupaciones sobre el esfuerzo. En resumen, la agencia alemana de vigilancia sostuvo que la EMA fracasó en demostrar que este sistema para aprobar puede ser significantemente mejor.

“Ni la industria ni EMA tienen idea de cómo los datos del mundo real se pueden utilizar después de haber aprobado los fármacos para establecer conclusiones confiables sobre su riesgo y beneficio”, escribió el IACES a la agencia en un comunicado [2]. Es más, “faltaba una discusión crítica sobre la calidad, el potencial de sesgo y la fiabilidad de los datos adquiridos” después de que la agencia reguladora hubiera otorgado el permiso de comercialización”.

En particular, el IACES criticó a la EMA porque los programas piloto para recolectar datos del mundo real y complementar los resultados existentes de los ensayos clínicos eran ‘vagos”. Y el IACES también se quejó de que no había “suficiente detalle” en las propuestas presentadas por las empresas para reforzar y mejorar la información sobre seguridad y eficacia.

IACES también se quejó de que la EMA “justifica este agujero de información” en la necesidad de mantener la confidencialidad de ciertos datos de las empresas. Este ha sido un punto polémico entre la EMA y los fabricantes de fármacos [3]. Después de un prolongado debate, el regulador europeo lanzó en marzo pasado nuevas reglas que intentan establecer límites para las compañías que buscan ocultar datos de los ensayos [4].

IACES no estaba dispuesta a aceptar esta situación. “Teniendo en cuenta la importancia del proyecto piloto para el desarrollo de fármacos y las posibles consecuencias de estos cambios considerables en los procedimientos de aprobación para los pacientes”, escribió el IACES: “ocultar el contenido o los resultados de las discusiones es inaceptable”.

Por último, el IACES concluyó criticando a la EMA por no haber ofrecido propuestas para utilizar los datos del mundo real después de haber otorgado los permisos de comercialización, en particular su potencial para mejorar la información. “Si esto todavía no está incluido, sería el momento de hacer una pausa temporal y repensar todo el concepto, en lugar de considerar más medicamentos que podrían ser aprobados por vía adaptiva, según lo previsto por la EMA”, sugirió la agencia alemana.

Le pedimos a la EMA una respuesta a la crítica y les mantendremos al día.

Cabe señalar que la EMA sí reconoció en su informe que las vías adaptativas no son un enfoque adecuado para el desarrollo de todos los medicamentos. El regulador admitió que la mayoría de las empresas “no estaban preparadas para describir planes de cómo manejar los datos del mundo real” o sus estrategias porque aún no sabían si el producto demostraría ser efectivo. La EMA también lamentó el recibido pocas propuestas cuidadosamente pensadas sobre el valor de la iniciativa.

Actualización: Un portavoz de la EMA nos escribió más tarde diciendo: “Rechazamos la conclusión de IACES sobre las limitaciones de los datos del mundo real”. El informe afirma que “‘la mayoría de los planes eran vagos en términos del propósito de la recolección de datos del mundo real.’ Esto no es un juicio sobre la utilidad, en general, de recolectar datos del mundo real para evaluar el desempeño de un fármaco, solo del plan presentado por algunas compañías para generar evidencia después de la comercialización. El propósito de las múltiples discusiones entre las partes interesadas es refinar y aclarar los planes de recopilación de datos del mundo real. En varios casos, EMA asesoró a las empresas sobre los datos del mundo real y la metodología de análisis que se espera”.

Añadió que “en el informe se reconocen los retos metodológicos para usar datos del mundo real [1] y que el plan piloto pretendía ser un ejercicio de aprendizaje sobre lo que era factible dentro del marco regulatorio actual y no la definición de un nuevo estándar regulador”. En diciembre se celebrará un taller “para seguir discutiendo los ejemplos de mejores prácticas y los desafíos metodológicos”.