La FDA está cambiando la forma en que aprueban los medicamentos conocidos como “medicamentos huérfanos” después de revelaciones de que los fabricantes de medicamentos pueden estar abusando de una ley destinada a ayudar a los pacientes con enfermedades raras.

El martes, en un blog, el comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, dijo que quiere garantizar que los incentivos financieros se otorguen “de una manera consistente con el mandato del Congreso” que aprobó la Ley de medicamentos huérfanos en 1983.

Esa legislación dio a los fabricantes de medicamentos un paquete de incentivos, incluyendo créditos fiscales, exenciones de tarifas y siete años de exclusividad en el mercado si desarrollaban medicamentos para enfermedades raras.

Una investigación de Kaiser Health News de principios de 2017, que fue publicada y transmitida por Radio Pública Nacional, descubrió que muchos medicamentos que ahora tienen estatus de huérfanos no son completamente nuevos. De aproximadamente 450 medicamentos que han ganado la aprobación como huérfanos desde 1983, más de 70 fueron aprobados por primera vez por la FDA para el uso de muchos pacientes. Entre ellos se incluyen Crestor para el colesterol, un fármaco de grandes ventas, Abilify para los trastornos psiquiátricos y el medicamento para la artritis reumatoide Humira, el fármaco más vendido del mundo.

Gottlieb anunció planes para cerrar un vacío legal que permite que los fabricantes eviten los ensayos clínicos en niños cuando desarrollan un medicamento para enfermedades comunes con designación de medicamento huérfano para su uso en pediatría. También señaló que se están considerando cambios más importantes, y anunció una reunión pública para explorar cuestiones planteadas por los avances científicos, como el aumento de la medicina de precisión y los productos biológicos.

“Debemos asegurarnos de que nuestras políticas tomen en cuenta todos estos nuevos desafíos y oportunidades”, escribió. Gottlieb, a través de la FDA, rechazó múltiples solicitudes de entrevistas.

Con los años, los fabricantes de medicamentos han impulsado un gran número de medicamentos huérfanos, que a menudo tienen precios de seis cifras. Casi la mitad de los nuevos medicamentos aprobados por la FDA ahora son para enfermedades raras, a pesar de que muchos de ellos también tratan y se comercializan para enfermedades comunes.

Gottlieb tomó posesión de su cargo como comisionado en mayo, unos meses después de que tres senadores republicanos clave pidieran una investigación federal sobre posibles abusos de la Ley de Medicamentos Huérfanos, y la Oficina de Responsabilidad Gubernamental (GAO en inglés) acordó hacer una investigación sobre el tema.

La GAO aún no ha comenzado su investigación, y dice que no espera comenzar a trabajar hasta fines de este año, cuando el personal esté disponible. De todos modos, a fines de junio, Gottlieb anunció la primera de una serie de actualizaciones que cambiaría la forma en que la FDA maneja los medicamentos huérfanos.

Estas incluyen:

• Eliminar el retraso en procesar las solicitudes de designación o estatus de medicamento huérfano. Obtener la “designación” es un primer paso crítico para que la empresa pueda beneficiarse de los incentivos a los medicamentos huérfanos una vez el medicamento se aprueba como tratamiento. Y, al igual que el aumento en las aprobaciones, las solicitudes de las empresas para que sus medicamentos sean designados como huérfanos también se han disparado. Gottlieb dijo en junio que quería acabar con el retraso; el martes, dijo que el retraso ya se había superado. Alrededor de la mitad de las 200 solicitudes de los fabricantes obtuvieron el estatus de huérfanos.

• Obligar a los fabricantes a demostrar que sus medicamentos son clínicamente superiores antes de otorgarles la exclusividad en el mercado que acompaña a la denominación de huérfano. La agencia perdió un juicio en el que una compañía dijo que se le debía el período de exclusividad independientemente de si su medicamento era mejor. Eagle Pharmaceuticals ha entablado otros dos, y más recientemente United Therapeutics otro. La Ley de reautorización de la FDA, que fue aprobada el mes pasado, estableció que un medicamento tiene que ser clínicamente superior para obtener los incentivos.

• Cerrar la brecha para los medicamentos huérfanos pediátricos exigiendo que todos los medicamentos aprobados para enfermedades comunes en adultos, como la enfermedad inflamatoria intestinal, se testen en ensayos clínicos pediátricos para obtener su aprobación como medicamento huérfano pediátrico. No se requieren pruebas pediátricas para los medicamentos huérfanos, y el mes pasado el Congreso ordenó que los medicamentos huérfanos para el cáncer sean evaluados en niños. Aun así, la Academia Estadounidense de Pediatría celebró el cambio propuesto, pero advirtió que era solo un “primer paso”. La Dra. Bridgette Jones, presidenta del Comité de Medicamentos de la Academia Estadounidense de Pediatría, dijo el martes por la noche que los medicamentos huérfanos “todavía están mayormente exentos de estudios pediátricos… los niños merecen acceso a medicamentos seguros y efectivos”.

El Dr. Martin Makary, que escribió un documento crítico en 2015 sobre las aprobaciones de medicamentos huérfanos, dijo que los cambios en la agencia indican que Gottlieb parece que se “preocupa por las cosas adecuadas”.

La reestructuración ha sido rápida en algunos aspectos.

Sandra Heibel, consultora senior de Haffner Associates, una firma que ayuda a las empresas a presentar solicitudes de medicamentos huérfanos señaló que el proceso de aprobación de estos medicamentos definitivamente se aceleró durante el verano, y “estamos recibiendo respuestas de la FDA, sin retrasos, en 90 días”.

Sin embargo, otros cambios en la agencia evolucionarán lentamente. Por ejemplo, la oficina de medicamentos huérfanos ha comenzado a contactar con las divisiones de la FDA para obtener ayuda en la revisión de los medicamentos. En mayo, los revisores de los medicamentos huérfanos de la FDA comenzaron a trabajar con la oficina de terapias infantiles para revisar las solicitudes pediátricas, idealmente aumentando la experiencia disponible para evaluar la solicitud de una compañía para el uso de medicamentos huérfanos en niños.

En una nota enviada por correo electrónico el martes, la FDA confirmó que el plan de modernización de los medicamentos huérfanos de Gottlieb es parte de un esfuerzo por aumentar la competencia y disminuir los precios de los medicamentos. Uno de los enfoques se centra en los medicamentos que tienen un objetivo específico, especialmente los que son para enfermedades raras o enfermedades para las cuales no existe una terapia efectiva, dijo la agencia.

“Estos fármacos representan una de las mejores oportunidades en medicina para tratar y curar enfermedades que son debilitantes y muy costosas”, afirmó la agencia.