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Noviembre 2018

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Ensayos Clínicos

Reclutamiento, Consentimiento Informado y Perspectivas de los Pacientes

Cómo comparamos los datos de ensayos clínicos y de incidencia de cáncer. Un análisis de los medicamentos oncológicos recién aprobados, de los que participan en sus ensayos clínicos y de quiénes sufren estos cánceres (How we compared clinical trial and cancer incidence data. An in-depth look at newly approved cancer drugs, who participates in their clinical trials and who is affected by those cancers)
Riley Wong
Propublica, 19 de septiembre de 2018
https://projects.propublica.org/graphics/cancer-trials-methodology?utm_source=pardot&utm_medium=email&utm_campaign=dailynewsletter
Traducido por Salud y Fármacos

Introducción
Para nuestro artículo, “los pacientes de raza negra no acceden a los prometedores medicamentos contra el cáncer”, ProPublica comparó las características de los participantes en los ensayos clínicos de nuevos tratamientos contra el cáncer con las poblaciones en mayor riesgo de contraer los diferentes tipos de cáncer que se tratan con estos medicamentos. Para realizar este análisis, compilamos dos bases principales de datos:

  • Datos de ensayos clínicos: información de los participantes en ensayos clínicos con todos los medicamentos contra el cáncer aprobados por la FDA entre enero de 2015 y junio de 2018, según raza.

  • Datos de incidencia de cáncer: datos de incidencia de 25 tipos de cáncer del National Cancer Institute, según raza.

Datos de ensayos clínicos. Resumenes de los ensayos con medicamentos de la FDA
En 2012, como parte de la Ley de Seguridad e Innovación de la FDA, el Congreso solicitó que la FDA informara sobre la participación en ensayos clínicos por subgrupo demográfico. En 2013, la agencia encontró que las minorías a menudo estaban subrepresentadas, señalando que, para muchos de los medicamentos en consideración, “había muy pocos pacientes afroamericanos o negros en los ensayos para poder hacer un análisis de subconjunto”.

Para cada nuevo fármaco aprobado a partir de 2015, la FDA publicó una “Resumen de ensayos con medicamentos”, que incluye el desglose demográfico de los participantes en los ensayos clínicos por subgrupos de sexo, raza y edad. ProPublica ha compilado en una sola base de datos esta información para todos los medicamentos aprobados por la FDA entre enero de 2015 y mediados de agosto de 2018. Puede descargar esta base de datos del almacén de datos de ProPublica.

Los resumenes incluyeron los ensayos clínicos realizados en EE UU e internacionalmente, pero no comenzaron a reportar la proporción de ensayos que se realizaron en EE UU hasta 2017. Aunque los asiáticos parecen estar bien representados en la mayoría de los ensayos, muchos de ellos probablemente participaron en ensayos que se hicieron fuera de EE UU. El análisis de los datos de 2017 muestra que, para los medicamentos con al menos el 70% de los ensayos realizados en EE UU, los asiáticos representan solo el 1,7% de los participantes. Además, la categoría “Asia” no dice si los participantes son de ascendencia de Asia oriental, Asia meridional, del sudeste asiático o de las islas del Pacífico.

Los informes no incluyeron una categoría de etnicidad hispana hasta 2017, y no distinguen entre hispanos blancos y no blancos, o entre hispanos de ascendencia europea o latinoamericana.

Datos de ensayos oncológicos
A partir de los datos de los resumenes de ensayos con medicamentos de la FDA, ProPublica identificó 32 medicamentos que se usan principalmente para tratar el cáncer y fueron aprobados por la FDA entre enero de 2015 y junio de 2018. Para obtener desgloses raciales más detallados para estos medicamentos específicos, ProPublica extrajó manualmente información demográfica de los resumenes individuales de la FDA y generó una base de datos, que se muestra en el siguiente cuadro.

La FDA aprobó más de una vez cinco medicamentos para tratar diferentes tipos de cáncer. Por ejemplo, Lenvima se aprobó por primera vez en 2015 para el cáncer diferenciado de tiroides, luego en 2016 para el carcinoma de células renales y nuevamente en 2018 para el carcinoma hepatocelular. Igualmente, Imfinzi se aprobó en 2017 para el carcinoma urotelial y en 2018 para el cáncer de pulmón de células no pequeñas. La FDA no publicó los resúmenes de los ensayos clínicos relacionados con aprobaciones adicionales, por lo que solo incluimos datos de sus primeras aprobaciones.

Nuestro análisis final excluyó uno de los 32 medicamentos, Rydapt, que fue aprobado para dos usos. En su primera aprobación, para la leucemia mieloide aguda, no se informó el 57% de los datos sobre la raza de los participantes. Su segunda aprobación fue para la mastocitosis sistémica agresiva, la mastocitosis sistémica asociada con neoplasia hematológica y la leucemia de mastocitos. Dado que las dos primeras condiciones no son cánceres, y no pudimos separar los datos de los pacientes con leucemia de mastocitos, no incluimos los datos del resumen relacionado con la segunda aprobación.

Demografía de participantes en ensayos clínicos según raza, para los medicamentos oncológicos aprobados por la FDA (Para ver el cuadro hacer click en su título)

Datos de incidencia de cáncer. Base de datos SEER
El Instituto Nacional del Cáncer administra el Programa de Vigilancia, Epidemiología y Resultados Finales (SEER, por sus siglas en inglés) para dar seguimiento a las estadísticas de cáncer en EE UU. Para algunos de los tipos de cáncer más comunes, SEER proporciona resúmenes que incluyen las tasas de incidencia y mortalidad por raza y género binario, utilizando los datos de SEER 2011-2015. Para los otros tipos de cáncer, SEER Cancer Query Systems permite realizar consultas a la base de datos sobre estadísticas de incidencia y mortalidad por tipo de cáncer, raza y género.

La tasa de incidencia ajustada por edad para un tipo de cáncer de SEER es el número de casos nuevos de ese cáncer por cada 100.000 personas, ponderado según la distribución por edades de la población estándar de EE UU.

Finalmente, SEER agrupa a “Asia o las Islas del Pacífico” en una categoría y no proporciona datos desglosados para los pacientes de ascendencia de Asia oriental, Asia meridional, Asia sudoriental o de las islas del Pacífico.

Tasas de incidencia de cáncer por 100.000 personas por raza y por año (Para ver el cuadro hacer click en su título)

Notas:

  • Las cifras de indios americanos incluyen tanto a los indios americanos como a los nativos de Alaska. Los decimales se han redondeado al 0.1 más cercano para estandardizar.

  • Para el carcinoma urotelial, utilizamos las tasas de incidencia para el cáncer de vejiga. Investigaciones adicionales encontraron que el carcinoma urotelial representa el 90% de todos los cánceres de vejiga.

  • Para el cáncer diferenciado de tiroides (DTC), utilizamos las tasas de incidencia para el cáncer de tiroides. Investigaciones adicionales encontraron que el DTC representa el 90% de los cánceres de tiroides.

  • Para el cáncer epitelial de ovario, utilizamos las tasas de incidencia para el cáncer de ovario. Investigaciones adicionales encontraron que el cáncer epitelial de ovario representa el 90% de los cánceres de ovario.

  • Para la leucemia mieloide aguda (AML) positiva para la mutación FLT3, utilizamos las tasas de incidencia de la AML sin la mutación, ya que investigaciones adicionales encontraron que la frecuencia de mutaciones FLT3 no difirió entre las razas.

  • Para el cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) ALK-positivo, utilizamos las tasas de incidencia de NSCLC sin la mutación, ya que investigaciones adicionales encontraron que la raza no se asoció significativamente con el estado de reorganización de ALK.

  • Para el cáncer de pulmón de células no pequeñas con mutación EGFR (NSCLC), utilizamos las tasas de incidencia de NSCLC sin la mutación. Aunque investigaciones adicionales encontraron que se observó que la tasa de mutantes del EGFR es más alta en las poblaciones asiáticas, no hubo datos disponibles para traducir este hallazgo en tasas de incidencia por raza.

  • Para la leucemia linfocítica crónica (CLL) con deleción de 17p, utilizamos las tasas de incidencia para la CLL sin la mutación. Aunque investigaciones adicionales han encontrado que, de los pacientes con CLL, los pacientes negros tienen una mayor frecuencia de deleción de 17p en comparación con los pacientes no negros, no hubo datos disponibles para traducir este hallazgo en tasas de incidencia por raza.
    Fuente: Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos; Analisis de Propublica, Crédito: Riley Wong / ProPublica

Investigación adicional
Algunos de los medicamentos oncologicos de nuestra base de datos tratan un subconjunto específico de canceres, por ej. el cáncer de mama HR-positivo, HER2 negativo. Dado que estas tasas de incidencia más específicas no estaban disponibles en SEER, analizamos investigaciones adicionales sobre estos subconjuntos específicos para calcular las tasas de incidencia:

  • Para la leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B, utilizamos datos de distribución adicionales para calcular la incidencia del subtipo de precursores de células B entre las leucemias linfoblásticas en general.

  • Para el cáncer de mama HER2 negativo y HR positivo, utilizamos datos adicionales de distribución para calcular la incidencia del subtipo HER2 negativo y HR positivo entre los cánceres de mama en general.

  • Para el cáncer de mama sobreexpresado / amplificado con HER2, utilizamos datos adicionales de distribución para calcular la incidencia del subtipo sobreexpresado / amplificado de HER2 entre los cánceres de mama en general.

  • Para siete cánceres, utilizamos investigaciones adicionales para obtener tasas de incidencia según la raza de los pacientes: liposarcoma, leiomiosarcoma, linfoma folicular, linfoma de células del manto, sarcoma de tejidos blandos, carcinoma de células basales y carcinoma de células de Merkel.
creado el 4 de Diciembre de 2020