Los pacientes renuevan su solicitud para poder acceder urgentemente a Orkambi y Symkevi, medicamentos caros “que salvan vidas.”

En Escocia, los pacientes con fibrosis quística han pedido que se ponga fin a su “trágica espera” tras el rechazo por parte del Consorcio de Medicamentos de Escocia (Scottish Medicines Consortium SMC), un organismo de control del Servicio Nacional de Salud-Escocia (NHS), de dos medicamentos nuevos y caros que creen que podrían cambiar la vida de los niños y adultos jóvenes con esta afección.

El SMC llegó a la misma conclusión que su contraparte en Inglaterra (Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (en inglés NICE): Orkambi y otro medicamento, Symkevi, no son rentables.

“Las pruebas contundentes” que presentaron los grupos de pacientes sobre los beneficios de estos primeros medicamentos para tratar las causas subyacentes a la enfermedad que acorta la vida, no lograron persuadir al SMC de que su alto costo estuviera justificado. El precio de lista de Orkambi es de £104.000 por paciente/año.

Hubo, dijo el SMC, “incertidumbres en la evidencia que presentó la compañía sobre los beneficios para la salud a largo plazo que aportan ambos medicamentos en relación con sus costos”.

NHS-Inglaterra ha estado en negociaciones con Vertex, el fabricante estadounidense de medicamentos, durante varios años sin señales de llegar a un acuerdo. NICE, el equivalente del SMC, evaluó Orkambi y también concluyó que no era rentable. NICE suspendió su evaluación de Symkevi después de que Vertex se negara a presentar pruebas.

Vertex dice que necesita poner un precio alto para invertir en nuevos medicamentos para la fibrosis quística que ayudarán a más personas, pero según el periódico The Guardian, el objetivo de Vertex es lograr ventas totales de US$21.000 millones, en todo el mundo, con Orkambi y un medicamento anterior, Kalydeco.

David Ramsden, director ejecutivo de Cystic Fibrosis Trust, calificó la decisión de “perturbadora e inquietante”. Sería un shock para las familias escocesas, dijo.

“Si bien hablar de nuevas negociaciones entre Vertex Pharmaceuticals y el gobierno escocés es positivo, las personas que viven en Escocia necesitan estos medicamentos que salvan vidas ahora”, dijo. “La trágica espera tiene que terminar, y ahora es el momento de que el gobierno escocés se mantenga comprometido, y de que Vertex haga todo lo posible para garantizar que esta oportunidad no se escape de nuevo”.

Algunos de los activistas esperaban que se cerrara algún tipo de acuerdo en Escocia, donde hay 900 enfermos con fibrosis quística, y el 40% tienen la mutación genética que trata Orkambi. El costo sería mucho más alto en Inglaterra, donde hay 10.000 pacientes. Los medicamentos no son una cura, por lo que tendrían que tomarse durante mucho tiempo hasta que se encuentre un mejor tratamiento.

NHS-Inglaterra ha sido muy crítico con la compañía, afirmando que le ha hecho dos de sus ofertas más generosas para acceder a las medicinas. NHS explicó a The Guardian que entre todas las compañías farmacéuticas con las que ha tratado, “Vertex es un caso extremo, tanto por el precio como por su comportamiento”.

Vertex dijo que estaba decepcionado, pero que aún estaba en conversaciones con el NHS de Escocia e Inglaterra. “Desde que se enteró de la decisión de SMC, Vertex ha estado trabajando con el gobierno escocés y otros gupos interesados para encontrar una solución que permita el acceso de todos los pacientes con fibrosis quística elegibles en Escocia.

“Todos estamos profundamente comprometidos a alcanzar una solución con urgencia, y estamos trabajando estrechamente con el gobierno para finalizarla en las próximas semanas”.

Existe un esquema de acceso compasivo para los pacientes que han perdido una proporción sustancial de la función pulmonar debido a la enfermedad. “Actualmente, en Escocia, aproximadamente 65 pacientes elegibles para los medicamentos de Vertex podrán recibir estos medicamentos bajo este esquema”, dijo Vertex.