Aunque los registros de pacientes pueden ser heterogéneos en cuanto a su calidad y diseño, un nuevo estudio de Seguridad de Medicamentos escrito en coautoría con un funcionario de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) explica cómo los registros de pacientes podrían aportar datos valiosos para decisiones regulatorias.

Los autores explican cómo se pueden usar dichos registros cuando los ensayos aleatorios controlados no son factibles, como en el caso de algunas enfermedades raras, o para cumplir con los compromisos pos-comercialización.

“Para los productos que han recibido un permiso de comercialización condicional, el análisis de los registros puede proporcionar los datos pos-comercialización que se requieren para cumplir con las obligaciones específicas impuestas por el regulador para confirmar la seguridad y/o efectividad, como en el caso de los productos de células T del receptor de antígeno quimérico (CAR) recientemente autorizados, tiagenlecleucel y axicabtagene ciloleucel”, dice el estudio.

Los ocho autores, de la EMA, la Universidad Queens Mary de Londres, la Universidad de Groningen en los Países Bajos y la Junta Holandesa de Evaluación de Medicamentos, también explican cómo los registros están actualmente infrautilizados.

Entre 2005 y 2013 el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA recomendó que se aprobaran 335 productos, y se solicitó que 31 registros cumplieran una condición que se había especificado en su permiso de comercialización, pero para diciembre de 2017, solo diez lo habían hecho.

Para entender qué factores facilitan el uso del registro, los autores sintetizaron las observaciones y recomendaciones publicadas en cinco informes derivados de consultas que múltiples partes interesadas habían elevado a la EMA y de cuatro talleres sobre enfermedades específicas realizados como parte de la Iniciativa de Registros de Pacientes dela EMA.

El estudio explica cómo la ausencia de 10 factores diferentes o el hecho de que estuvieran incompletos “impidió en gran medida el uso del registro”.

Dichos factores incluyen el uso de conjuntos de datos básicos comunes, terminologías comunes para la codificación de datos, acceso y uso compartido de datos y capacidad para vincular datos, entre otros.

“Desde la perspectiva reguladora, el principal requisito de los registros de pacientes es que permitan realizar estudios de alta calidad que evalúen la seguridad y efectividad de los medicamentos. En 2019, reconociendo los beneficios y los desafíos inherentes al uso de datos observacionales para las evaluaciones de medicamentos, EMA publicará consejos metodológicos y operativos sobre el manejo de datos de registro en estudios pos-comercialización, teniendo en cuenta las respuestas a su consulta abierta sobre un documento preliminar de discusión” agrega el estudio.

Puede ver el documento completo en inglés en
https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs40264-019-00848-9