A alguien de la FDA le debe gustar Karyopharm

El miércoles, la biotecnológica anunció que la agencia había aprobado su solicitud para comercializar selinexor para el mieloma múltiple, adelantándose a recibir los resultados de la etapa tardía [de los ensayos clínico], aunque la FDA dijo en una intrigante nota que había visto resultados adicionales de un estudio en curso.

La aprobación se produjo a pesar de que una sólida mayoría de expertos de un panel externo votaron en contra de la aprobación rápida, prefiriendo ver primero los datos de la Fase III. Y llega a pesar de que para respaldar el discurso se utilizaron los datos de una revisión interna que generaron una serie de objeciones.

El medicamento se venderá como Xpovio a un precio mayorista de US$22.000 al mes.

Los inversores, frente a ese cambio sorpresivo, hicieron subir las acciones en un 36% mientras una copia de la etiqueta/ficha técnica se difundía en Twitter antes del lanzamiento.

Los representantes de la FDA fueron educados, pero describieron múltiples problemas con los datos que presentó Karyopharm: datos faltantes debido a abandonos, evidencia inaceptable del mundo real, falta de evidencia de actividad positiva de agente único (hay resultados negativos), respuestas en su mayoría parciales y mucho, mucho más – todo, información que la biotecnológica no logró detectar en el período previo a la entrega de la solicitud de comercialización. En un estudio citado por la FDA, la tasa de supervivencia general fue peor en el brazo selinexor.

Luego estaba el perfil de toxicidad, con una alta frecuencia de eventos adversos al tratamiento entre los pacientes que tomaban el medicamento. La agencia citó que la tasa de eventos adversos de grado 3 o grado 4 era 94%. Diez muertes se debieron a un evento adverso fatal en el estudio principal de un solo brazo utilizado para la aprobación acelerada. Nueve de cada 10 pacientes requirieron una modificación de la dosis, y la mayoría requirió 2 modificaciones.

Ese caso persuadió a 8 de 13 expertos a votar en contra de una aprobación anticipada. Pero los 5 votos a favor ilustran el apetito de la agencia por aprobar nuevos medicamentos para pacientes que se han quedado sin opciones.

David Harrington de Dana Farber se unió a la minoría a favor de proporcionar una aprobación acelerada. “Los datos no son concluyentes en ninguna dirección”, dijo en ese momento, pero… “Creo que les brindamos a los pacientes algún beneficio potencial si se usa de manera constructiva”.

Tendrán eso ahora. El medicamento está reservado como última línea de defensa después de al menos 4 medicamentos anteriores.