La FDA ha aprobado 14 medicamentos nuevos en lo que va del año, a la zaga de las 20 aprobaciones que había registrado en este momento el año pasado. ¿Es una señal de que la FDA está siendo más cautelosa a raíz de la partida de Scott Gottlieb? Después de todo, fue bajo su tutela que la agencia produjo un récord de 56 aprobaciones en 2018.

No se preocupe, industria biofarmacéutica: la FDA sigue comprometida con acelerar el desarrollo y las aprobaciones de medicamentos. Ese fue el mensaje de la directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, Janet Woodcock, quien apareció el martes en el Día de SVB Leerink Therapeutics en Boston.

Según un informe que SVB Leerink envió hoy a sus clientes Woodcock dijo que el “número elevado” de nuevas aprobaciones se mantendría estable o incluso aumentaría. “De hecho, la Dra. Woodcock cree que la industria farmacéutica está comenzando a ver los frutos de la secuenciación del genoma humano y espera más y más aprobaciones en los próximos años”.

Durante el evento de SVB Leerink, Woodcock dijo que la FDA se ha estado adaptando al cambio de la industria farmacéutica hacia el desarrollo de terapias para enfermedades graves y difíciles de tratar. “La FDA ha escuchado a pacientes con estas enfermedades que están dispuestos a asumir un mayor riesgo, por la eficacia y toxicidad incierta de los medicamentos en investigación, y la agencia ha incorporado esto en sus decisiones de revisión y aprobación”, dijo el informe.

La FDA es más flexible, particularmente en lo que se refiere al diseño de los ensayos clínicos. Woodcock reconoció que el “estándar de oro” (estudios aleatorios, controlados con placebo y doble ciego) puede que ya no sea realista porque “muchos pacientes no quieren exponerse a recibir un placebo”, dijo la nota de SVB Leerink. “Consecuentemente, la FDA apoya la no inferioridad y otros protocolos de ensayos, como las comparaciones de dosis y los ensayos de inicio retrasado [en estos ensayos, los participantes de distribuyen aleatoriamente en el grupo intervención y el grupo placebo, y al poco tiempo el grupo placebo recibe el mimo tratamiento que el grupo intervención]”.

Pero lo que parecen ser buenas noticias para la industria farmacéutica y los pacientes podrían ser contraproducentes en más de un sentido, advirtió Woodcock. Un desafío inmediato es que el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) podría no tener suficientes recursos para manejar la gran cantidad de nuevas solicitudes de aprobación de medicamentos que se derivan de avances como la terapia génica, dijo.

Woodcock también notó una “gran brecha de especialidades” en la industria cuando se trata de preparar adecuadamente los documentos regulatorios. Las pequeñas empresas en particular carecen de experiencia en el desarrollo clínico, dijo, y a menudo presionan para obtener medidas de impacto en los ensayos clínicos, como los niveles de biomarcadores, que realmente no son importantes para los pacientes o los médicos. Y las empresas de todos los tamaños a menudo caen en la trampa de continuar desarrollando medicamentos cuestionables basados ​​en “análisis post hoc” de subgrupos de pacientes que habían participado en ensayos anteriores y parecían estar respondiendo, un ejercicio que a menudo lleva a “conclusiones erróneas”.

La postura más flexible de la FDA hacia el desarrollo de medicamentos en los últimos años ha logrado que algunos medicamentos para enfermedades huérfanas se aprueben para usos que no se han estudiado en ensayos clínicos. Durante el evento SVB Leerink, Woodcock dijo que la agencia está abierta a hacerlo si está claro que el mecanismo de acción de la terapia podría beneficiar a un grupo más amplio de pacientes.

Las etiquetas aprobadas por la FDA de las terapias para tratar la atrofia muscular espinal (AME), Spinraza de Biogen y la terapia génica Zolgensma de Novartis, incluyeron usos amplios, por ejemplo. Pero Woodcock advirtió que incluso cuando la FDA es indulgente con el etiquetado, las compañías de seguros podrían no hacer lo mismo.

Novartis se está enfrentando a esa dura realidad. La semana pasada, los analistas de Bernstein publicaron un informe que revela que hasta ahora solo 11 de las 30 principales compañías de seguros han acordado cubrir Zolgensma, y que esas compañías han impuesto restricciones importantes sobre el uso de la terapia génica de US$2,1 millones. Cuatro de las aseguradoras no cubrirán a pacientes con AME pre-sintomáticos, por ejemplo, a pesar de que la FDA aprobó la terapia para esas personas.

Durante el evento SVB Leerink, Woodcock “enfatizó que la filosofía y los objetivos de la FDA son diferentes a los de las agencias de seguros, que pueden restringir el acceso a un medicamento aprobado… si hay otra propuesta de menor valor”, dijo la nota.

Entonces, ¿qué va a hacer la FDA? Woodcock señaló que la oficina previamente anunciada de la agencia sobre nuevos medicamentos necesita que la apruebe el Congreso. Pero la agencia tiene la intención de crear dentro de esa nueva unidad una división de neurociencia, que revisará medicamentos para trastornos psiquiátricos, enfermedades neurodegenerativas, dolor y adicción, dijo. La creación de esa nueva oficina es un reconocimiento por parte de la agencia de que el campo de la neurociencia verá “enormes avances” en los próximos años.