El consejo editorial representa las opiniones del consejo, su editor y la empresa. Es independiente de la sala de redacción y de la sección de opinión.

La atrofia muscular espinal es una afección que a menudo ocasiona la muerte al alcanzar los 2 años. Los bebés con este trastorno tienen una rara mutación genética que impide que el sistema nervioso controle ciertos músculos. A medida que van creciendo, estos niños luchan por mover sus extremidades, tragar alimentos, hablar.

La FDA aprobó recientemente una terapia génica de dosis única, Zolgensma, que tiene el potencial de curar la atrofia muscular espinal. Eso fue motivo de esperanza para los cientos de pacientes que la padecen, junto con sus familias y médicos, hasta que su fabricante, Novartis, anunció el precio del tratamiento: alrededor de US$2,1 millones por paciente.

Se cree que es más de lo que ha costado el medicamento. Las compañías farmacéuticas como Novartis reciben una serie de incentivos gubernamentales para desarrollar tratamientos para enfermedades raras y desatendidas, como la atrofia muscular espinal, que incluyen aprobaciones más rápidas de medicamentos, exenciones fiscales generosas y extensión de la protección por patentes. Pero como los legisladores no han vinculado tales incentivos a ningún control de precios, y el seguro puede no cubrir todos o ninguno de los costos, las familias que necesitan desesperadamente Zolgensma tienen dificultades para pagarlo.

Como colofón, la semana pasada, funcionarios de la agencia dijeron que Novartis había incluido datos manipulados o mal gestionados en la solicitud de comercialización de Zolgensma y que la compañía esperó hasta que se aprobara el medicamento (24 d mayo, 2019) para informar el problema (28 de junio, 2019) (Ver nota). Tanto la agencia como la compañía dicen que Zolgensma es seguro y efectivo. Pero ¿cómo pueden estar seguros los pacientes y sus familias? Zolgensma se benefició de varios programas de la FDA destinados a acelerar la comercialización de los medicamentos que se necesitan con urgencia, incluyendo un programa que reduce la cantidad de datos necesarios para su aprobación.

Las revisiones rápidas de medicamentos, que solían ser la excepción, se están convirtiendo en la regla. Según una investigación reciente del Wall Street Journal, en los últimos cinco años, al menos el 60% de todos los medicamentos nuevos se aprobaron a través de tales vías. La agencia dice que el uso cada vez mayor de estos programas refleja un cambio en el tipo de medicamentos que se desarrollan, a saber, más tratamientos para enfermedades raras y terapias más específicas diseñadas para funcionar en una pequeña porción de pacientes.

Otro efecto de las vías aceleradas es que, en general, se aprueban más medicamentos con menos escrutinio que en el pasado. El beneficio para los fabricantes de medicamentos es claro: menos ensayos clínicos y más cortos requieren un proceso regulador más rápido y económico, con una probabilidad mucho mayor de éxito. El valor para los pacientes puede ser más difícil de evaluar.

“En algunos casos, estamos obteniendo innovaciones increíbles”, dice David Whitrap, portavoz del Instituto de Revisión Clínica y Económica, una organización independiente sin fines de lucro que evalúa la rentabilidad de los medicamentos de venta con receta. “Pero en otros, estamos siendo completamente estafados y no tenemos un buen mecanismo para distinguirlos”.

En 2016, el FDA aprobó Exondys 51, el primer medicamento para tratar la distrofia muscular de Duchenne, otra enfermedad infantil rara y a menudo mortal, basada en tan pocos datos que los propios expertos de la agencia estuvieron en desacuerdo con la decisión. Tres años después, Exondys 51 puede costar hasta US$1 millón al año, y no está claro si el medicamento mejora o prolonga la vida de los pacientes. Varios otros medicamentos aprobados a través de las vías aceleradas, como Iressa para el cáncer de mama y Lartruvo para el sarcoma de tejidos blandos, han sido retirados del mercado para esas afecciones tras fracasar en los estudios de seguimiento.

Los observadores también cuestionan la reciente decisión de la agencia de acelerar el medicamento contra el cáncer Trilaciclib, tras fracasar en un ensayo clínico de fase II. La compañía detrás de Trilaciclib, G1 Therapeutics, fue cofundada por Ned Sharpless, quien es ahora el comisionado interino de la agencia. Tanto la FDA como G1 Therapeutics dicen que el Sr. Sharpless se desvinculó de sus intereses en la compañía antes de unirse a la agencia y que no tiene ningún papel en las decisiones relacionadas con Trilaciclib. Pero Restore Public Trust, un grupo anticorrupción sin fines de lucro, dice que la agencia no ha respondido a varias solicitudes de informes federales relacionadas con las decisiones de Trilaciclib.

El objetivo de que pacientes desesperados puedan acceder a medicamentos nuevos a lo más rápidamente posible es digno, y la seguridad, la innovación y la asequibilidad no tienen por qué ser objetivos mutuamente excluyentes. Pero la incertidumbre en torno a la aprobación de medicamentos por la vía acelerada ha puesto a prueba la confianza del público y ha facilitado que las compañías de seguros nieguen la cobertura de dichos medicamentos. Con ese fin, los legisladores y reguladores harían bien en considerar las siguientes recomendaciones:

Nota de Salud y Fármacos. El director ejecutivo de Novartis, Dr. Narasimhan, un médico graduado de Harvard dijo que la manipulación de datos de Zolgensma solo afecta a una porción pequeña de los datos, que no altera los resultados finales, y se produjo mientras AveXis estaba desarrollando el medicamento, antes de que Novartis comprara AveXis por US$8.700 millones. También dice que no quiso alertar a la FDA hasta que Novartis hubiera terminado su revisión interna. Documentos internos indican que Novartis conocía el problema desde marzo, y Narasimhan se enteró en mayo. Todo esto sucede en un momento en que Novartis trata de recuperarse de otros escándalos, entre ellos el pago de US$1,2 millones al Sr Cohen, exabogado de Trump, para tener acceso a la administración, y las acusaciones de haber sobornado a médicos para que prescribieran sus productos (Novartis ha reservado US$700 millones para solucionar este problema).