La FDA considera que los datos del mundo real (DMR) son los que se recaban rutinariamente y están relacionados con la salud del paciente y la prestación de servicios médicos. Según esta definición los datos procedentes de historias clínicas, las bases de facturación por servicios de salud, los registros de pacientes, los registros de productos para la salud, los datos generados por los pacientes – por servicios utilizados en el hogar, y los datos que se obtienen a través de tecnología móvil se considerarían datos del mundo real. El análisis de los datos del mundo real genera evidencia basada en el mundo real (EMR).

Comparada con la información que surge de los ensayos clínicos, la EMR refleja cómo las intervenciones de salud funcionan en el contexto clínico habitual. En EE. UU, al aprobarse la Ley de Curas del Siglo XXI, (21st Century Cures Act of 2016) la FDA tuvo que emitir directrices sobre el uso de la EMR en estudios de seguridad poscomercialización y de segundas indicaciones de medicamentos aprobados. Sin embargo, antes de que se pueda utilizar la EMR para complementar la información recopilada a través de los ensayos clínicos hay que establecer si se puede esperar que los estudios observacionales, retrospectivos, que utilizan datos del mundo real pueden responder las mismas preguntas que se responden a través de ensayos clínicos tradicionales. Para responder esta pregunta Bartlett et al. [1] analizaron los ensayos clínicos que se publicaron en las siete revistas con mayor impacto durante 2017, y estudiaron si la evidencia generada durante estos estudios se hubiera podido replicar utilizando datos observacionales procedentes de las historias clínicas o de las facturas por servicios de salud.

Los autores incluyeron los ensayos clínicos en humanos publicados en 2017 en el New England Journal of Medicine, Lancet, JAMA, el BMJ, Annals of Internal Medicine, JAMA Internal Medicine y PLoS Medicine, que habían reclutado pacientes en EE UU.

La medida de impacto fue el número y porcentaje de ensayos clínicos cuyas intervenciones, indicaciones, criterios de inclusión y exclusión y principales medidas de impacto se hubieran podido obtener de los DMR, es decir, a partir de las historias clínicas de los pacientes o de los datos de facturación.

En total, los autores identificaron publicaciones de 429 ensayos clínicos y de estos 220 (51,3%) cumplieron con los criterios de inclusión y exclusión y fueron incluidos en el estudio. De esos 220 ensayos clínicos, 147 consistían en intervenciones farmacológicas, 20 correspondían a procedimientos clínicos o quirúrgicos, 14 eran intervenciones con dispositivos médicos, 34 intervenciones educacionales o cambios de comportamiento, y 5 eran sobre otros tipos de intervenciones.

La mayoría de estos ensayos clínicos eran aleatorizados (92,7%), algo más de la mitad eran de doble ciego (55,4%) y el 39,5% eran controlados con placebo.

Los autores concluyeron que, de los 220 ensayos, 86 (39,1%) incluían una intervención que podría evaluarse utilizando estudios observacionales y DMR. Las intervenciones que no se podrían evaluar utilizando DMR eran las relacionados con medicamentos que todavía no habían sido aprobados por la FDA, las educacionales o para cambiar el comportamiento, las intervenciones con dispositivos, las intervenciones que requerían información adicional (por ejemplo las intervenciones en pacientes con enfermedad de Crohn requieren el uso de algoritmos que incluyen síntomas clínicos y biomarcadores, y esta información no está disponible en las historias clínicas ni en los datos de facturación), las intervenciones con medicamentos de venta libre y otras intervenciones que no pudieron ser evaluadas.

Las intervenciones que se podrían evaluar (n=86) eran las de medicamentos aprobados por la FDA que se estudiaban para nuevas indicaciones o poblaciones (n=39), ensayos de eficacia comparativa (n=32) y ensayos de seguridad y eficacia postcomercialización (n=15).

Entre los 86 ensayos clínicos con intervenciones que se podrían evaluar con DMR (n=86), 62 (72,1%) eran para indicaciones que también se podrían evaluar utilizando las historias clínicas o la información de las facturas. De esos 62 ensayos, los DMR sólo permitirían verificar los criterios de inclusión y exclusión de 45 ensayos; y de esos, 33 ensayos incluyeron al menos una medida de impacto que podía ser evaluada utilizando DMR.

En resumen, de los 220 ensayos clínicos publicados en 7 revistas de alto impacto en 2017, sólo 33 (15%) generaron evidencia que podía replicarse a partir de datos observacionales. Los ensayos susceptibles de replicarse con DMR eran los de muestras grandes y que utilizaron varios centros de reclutamiento.

Según los autores, sus resultados podrían sobreestimar la probabilidad de replicar los resultados de los ensayos clínicos utilizando estudios observacionales, y recomiendan determinar la confiabilidad de los DMR para generar EMR que sea razonablemente consistente con los resultados obtenidos de los ensayos clínicos aleatorizados.

Esta información también sugiere que la EMR no podrá reemplazar los ensayos clínicos para evaluar la seguridad y eficacia de medicamentos que todavía no están ampliamente disponibles en el mercado. Además, la información de las historias clínicas y de las facturas es insuficiente para replicar los ensayos clínicos. Sin embargo, si se mejora la captura de información en las historias clínicas, los estudios observacionales con DMR podrían ser muy útiles para conocer con mayor precisión el patrón de seguridad de los medicamentos aprobados.