Nicholas Florko informa [1] que la FDA y la industria farmacéutica están negociando nuevas tarifas para la revisión de las solicitudes de comercialización (el programa conocido como PDUFA que hay que renovar cada cinco años); y como parte de ese proceso han acordado crear varios programas piloto para acelerar la comercialización de medicamentos para afecciones raras o que carecen de tratamiento. Antes de hacer ningún cambio, el Congreso de EE UU tiene que ratificar los acuerdos que negocie la agencia.

Generalmente, durante las negociaciones de las tarifas, la industria presiona para que la FDA acelere los procesos de revisión, pero este año la industria ha solicitado que la FDA establezca programas para ayudar a comercializar tratamientos para enfermedades raras.

Uno de los programas piloto es de Revisión Dividida de Solicitudes en Tiempo Real (Split Real Time Application Review o STAR) permitirá que los patrocinadores dividan la información que someterán a la FDA en dos envíos, permitiendo que los revisores ya conozcan parte de la información antes de recibir la solicitud completa. Este programa estaría disponible a partir del 2023. En este momento hay un programa parecido, pero solo está disponible para medicamentos contra el cáncer.

Otro programa piloto consiste en establecer los criterios primarios de valoración para los tratamientos de las enfermedades raras. La FDA ha dicho que la falta de criterios de valoración clínicos útiles ha impedido que la agencia apruebe medicamentos para ciertas afecciones que carecen de tratamiento, como la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

La FDA también desarrollará un programa piloto para ayudar a la industria a identificar el tipo de evidencia de la práctica clínica (o del mundo real) que podría usarse para obtener la aprobación de sus medicamentos, antes de que los fabricantes de medicamentos comiencen sus estudios.

Por otra parte, la FDA se ha comprometido a anunciar con tiempo si exigirá que se haga algún estudio de post comercialización.