El 30 de septiembre de 2021, la FDA emitió el borrador de guía para la industria sobre el uso de datos y evidencia de la práctica clínica (mal llamados “del mundo real”) para respaldar las decisiones regulatorias que toma la FDA que se relacionan con la efectividad y seguridad de los medicamentos y productos biológicos. La guía está disponible en este enlace https://www.fda.gov/media/152503/download

PDUFA VI y la Ley de Curas del Siglo XXI (“la Ley de Curas”) requieren que la FDA avance en construir un programa de evidencia y datos de la práctica clínica. La Ley de Curas exige que la FDA establezca si se pueden utilizar datos de la práctica clínica para (a) respaldar la aprobación por parte de la FDA de una nueva indicación para un medicamento ya aprobado por la FDA; y (b) respaldar o satisfacer los requisitos de estudios post -comercialización.

El Congreso dejó claro que los datos de la práctica clínica no pueden remplazar los estándares de la FDA para la aprobación de medicamentos y productos biológicos. En particular, la guía recomienda que:

• Los patrocinadores envíen sus protocolos y planes de análisis estadístico a la FDA antes de realizar el estudio no intervencionista;
• Se debe evaluar cada fuente de los datos utilizados para determinar si estos y la información disponible son apropiados para evaluar la hipótesis del estudio;
• El protocolo y el plan del patrocinador deben tener en cuenta y mitigar el efecto que podría tener la ausencia de datos importantes en la base de datos, en los resultados de sus análisis;
• Cuando corresponda, los patrocinadores deben validar los datos que se extraen y utilizan, y determinar si son apropiados para evaluar los criterios de valoración de interés;
• Los protocolos y planes del estudio deben (a) definir claramente las fases del diseño del estudio, (b) incluir una descripción detallada de los métodos para determinar cómo se implementarán los criterios de inclusión y exclusión de la población, (c) demostrar que los datos se puede utilizar para identificar los productos específicos de interés y la duración de la exposición a los productos, (d) considerar cuidadosamente y validar cuando sea apropiado, la disponibilidad, precisión e integridad de los datos sobre el criterio de valoración de interés, y (e) considerar adecuadamente las covariables clave (incluyendo los factores de confusión y los modificadores de efectos); y
• El protocolo de estudio y el plan de análisis deben especificar la procedencia de los datos para garantizar su integridad.

La FDA ha reconocido que a medida que los métodos y tecnologías de investigación continúen evolucionando, y la calidad de los datos de la práctica clínica mejore, así como los métodos analíticos, los datos y la evidencia de la práctica clínica podrían ir desempeñando un papel cada vez más importante en las decisiones regulatorias de la FDA.