Prescripción

Según informa Ed Silverman [1], una tercera parte de las indicaciones de los oncológicos que la FDA aprobó por la vía rápida permanecen en las indicaciones del producto y en las guías clínicas, aun cuando los estudios de seguimiento no confirman esos beneficios.

Los programas de aprobación acelerada se establecieron hace tres décadas para permitir el acceso rápido a medicamentos para tratar problemas de salud graves (principalmente oncológicos y VIH/Sida) que carecían de tratamientos satisfactorios. Estos programas permiten que la FDA apruebe el medicamento en base a medidas indirectas o subrogadas (por ejemplo, reducción del tamaño del tumor), y exigen que los patrocinadores hagan estudios confirmatorios utilizando medidas de importancia clínica (por ejemplo, sobrevivencia).

Los autores de un artículo publicado en el BMJ analizaron 18 indicaciones de 10 medicamentos oncológicos y encontraron que, en julio, seis indicaciones permanecían en la etiqueta del producto u obtuvieron la aprobación regular, a pesar de los ensayos confirmatorios aportaron resultados negativos. A su vez, la mitad de esos productos seguían estando respaldados por el National Comprehensive Cancer Network (NCCN), una alianza sin fines de lucro de los centros oncológicos, y se habían excluido cuatro indicaciones para las cuales no se completaron los ensayos o se utilizaron dosis diferentes.

Las recomendaciones de NCCN están cubiertas por el programa federal Medicare, por lo que este programa está pagando precios exorbitantes por medicamentos que no aportan los beneficios esperados. El director ejecutivo de NCCN dijo que los métodos que utilizan la FDA y el NCCN para hacer sus determinaciones son muy distintos, por lo que podrían llegar a conclusiones diferentes.

Desde que se inició el programa en 2003 hasta ahora, se han aprobado más de 250 indicaciones por la vía acelerada. Entre 2011 y 2018, este tipo de solicitudes representaron aproximadamente el 13% de todas las solicitudes de aprobación que se sometieron a la FDA.

Todo esto indica que el sistema es mucho más disfuncional de lo que se pensaba. estudios anteriores encontraron que los ensayos confirmatorios postcomercialización a menudo no se realizan a tiempo y, en su mayoría, utilizan una medida sustituta en lugar de un indicador de importancia clínica.

La controversia sobre este programa ha ido agravándose con el transcurso del tiempo. Durante casi una década, un tratamiento para prevenir los nacimientos prematuros se convirtió en el estándar de atención después de recibir una aprobación acelerada, aunque un estudio de seguimiento encontró que era ineficaz y un panel asesor de la FDA recomendó que se retirara el medicamento. Hace cinco años, la FDA causó indignación después de utilizar este método para respaldar un tratamiento para una forma rara de distrofia muscular, a pesar del acalorado debate sobre el uso de un marcador sustituto. En abril pasado, se generó una gran discusión cuando un comité asesor de la FDA revisó seis medicamentos contra el cáncer cuyos ensayos confirmatorios no confirmaron un beneficio, pero recomendaron que solo se retiraran del mercado dos indicaciones.