Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología, Costos y Conflictos de Interés

La comunidad médica está cada vez más entusiasmada por el aumento de datos disponibles sobre lo que sucede en la práctica clínica y por la evidencia que se genera a partir de esos datos (real-world evidence). Algunos se han preguntado si la evidencia de la práctica clínica podría servir para aumentar o incluso reemplazar los ensayos clínicos tradicionales, pero la realidad sugiere que, por ahora, puede tener una función más complementaria.

Data In The Wildo entiende el valor de la evidencia que se genera en la práctica clínica, usted tiene que entender los datos que se generan durante esa práctica. Esos datos proceden de pacientes y de sus historias clínicas, y provienen de una variedad de fuentes, incluyendo las historias clínicas electrónicas, los registros de enfermedades, las facturas de seguros y los dispositivos portátiles / equipos de monitoreo de salud en el hogar. La evidencia de la práctica clínica se deriva del análisis de datos que se generan en el transcurso de actividades normales, a través de por ejemplo un estudio observacional.

Los datos de la práctica clínica no son nuevos, por supuesto, pero solo durante los últimos años han ido ganando credibilidad en el ámbito clínico. Ahora estamos en la era de las Grandes Bases de Datos (Big Data) y tenemos tecnologías que permiten capturar, almacenar y analizar estas grandes bases. Los datos y la evidencia de la práctica clínica que se deriva de ellos ofrecen la posibilidad de profundizar nuestro conocimiento sobre los pacientes, las enfermedades y los posibles tratamientos.

Evidencia de la práctica clínica vs. ensayos clínicos. Tradicionalmente, la comunidad médica se ha basado en los ensayos clínicos para estudiar fármacos e intervenciones en un entorno controlado. Los ensayos clínicos, que implican el reclutamiento de un grupo de participantes que cumplan con un conjunto específico de criterios, diseñados meticulosamente para ser científicamente rigurosos y garantizar que los resultados se puedan reproducir. Durante mucho tiempo se los ha considerado el estándar de oro para verificar que los nuevos medicamentos son seguros y efectivos antes de su salida al mercado.

El surgimiento de datos y evidencia de la práctica clínica ha llevado a cuestionar si esta evidencia pudiera reemplazar a los ensayos clínicos tradicionales. ¿Es posible que no necesitemos ensayos grandes y controlados en un mundo en el que tenemos tantos datos de la práctica clínica al alcance de la mano?

Aún no replicable o reemplazable. Un estudio reciente publicado en el Journal of the American Medical Association (JAMA) abordó la pregunta buscando replicar la evidencia de ensayos clínicos con datos de la práctica clínica. De 220 ensayos clínicos, los autores del estudio encontraron que solo podían replicar el 15% de ellos utilizando datos de la práctica clínica procedentes de las historias clínicas electrónicas y las facturas a los seguros.

Eso no quiere decir que los resultados del estudio de JAMA fueran decepcionantes. En muchos otros casos, se podrían replicar algunos, pero no todos los datos, y el hecho de que el 15% de los ensayos clínicos se puedas replicar con datos observacionales muestra que el análisis de los datos procedentes de la práctica clínica tiene un gran futuro. Uno de los investigadores del estudio publicado en JAMA, el Dr. Joseph Ross, dijo que, aunque cree que las fuentes actuales de datos de la práctica clínica pueden no ser ideales para evaluar la efectividad, considera que son útiles para evaluar la seguridad.

Regulación y evidencia de la práctica clínica. La evidencia de la práctica clínica está ganando credibilidad con las agencias reguladoras. La FDA aprobó recientemente una ampliación de la etiqueta del medicamento Ibrance basándose en evidencia de la práctica clínica, y este análisis encontró varios otros casos en los que la FDA utilizó evidencia de la práctica clínica para respaldar la aprobación de medicamentos oncológicos. En respuesta a las directrices de la Ley de Curas del Siglo XXI, la agencia ha sido bastante proactiva en sus esfuerzos por integrar evidencia de la práctica clínica en la toma de decisiones regulatorias, emitiendo guías e incluso ofreciendo becas.

Mayor amplitud y profundidad de datos. Podría ser preferible no pensar en la evidencia de la práctica clínica en términos de reemplazar a los ensayos clínicos. Quizás en el futuro eso sea factible a medida que mejoren los métodos y los datos, pero mientras tanto, tiene más sentido considerar que los datos y la evidencia de la práctica clínica ofrecen información complementaria. En algunos casos, la evidencia de la práctica clínica puede agregar más volumen a la evidencia que proporcionan los ensayos clínicos. En otros casos, puede ofrecer algo que un ensayo clínico no ofrece, ya que la evidencia de la práctica clínica a menudo incluye datos observacionales que son muy valiosos y no se pueden obtener a través de ensayos tradicionales.

Lo más emocionante es que los investigadores ahora tienen todos estos datos para analizar. Estos datos se añaden a los que ha producido la I + D farmacéutica, los que se incluyeron en las presentaciones regulatorias y los que se obtienen a través de la vigilancia posterior a la comercialización, y permiten ampliar la gama de datos de apoyo disponibles, y en última instancia ayuda a los desarrolladores de medicamentos a ofrecer mejores tratamientos para los pacientes.