Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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La empresa Bluebird bio Inc. dijo que la FDA ha suspendido los estudios de su terapia celular Lenti-D, también conocida como eli-cel, para tratar un trastorno neurológico genético poco frecuente porque un paciente sufrió una reacción adversa.
Esta empresa biotecnología ubicada en Cambridge, Massachusetts, dijo que recibió un informe de una “sospecha de reacción adversa grave inesperada” un caso de síndrome mielodisplásico que probablemente esté mediado por la inserción del vector lentiviral Lenti-D en un paciente que fue tratado con Lenti-D durante más de un año en un ensayo de fase 3.
De acuerdo Bluebird bio la evidencia disponible sugiere que las características específicas del diseño de Lenti-D LVV probablemente contribuyeron al evento, y que la FDA ha suspendido el programa.
La compañía explicó que planea trabajar con reguladores y médicos para resolver la suspensión lo antes posible, y agregó que no espera que la suspensión afecte a sus programas en anemia de células falciformes, beta-talasemia u oncología.
Bluebird bio añadió que espera completar la presentación de su solicitud de licencia de biológicos renovable para eli-cel este año, sujeto a la resolución de esta suspensión.
El mes pasado, la Unión Europea aprobó el medicamento, comercializado como Skysona, para ciertos pacientes menores de 18 años con adrenoleucodistrofia cerebral, que se produce en la infancia y puede provocar una pérdida progresiva e irreversible de la función neurológica y la muerte.
Nota de Salud y Fármacos: un artículo publicado en Science [1] informa que además de este caso, hubo dos pacientes que desarrollaron problemas en la medula ósea que podrían evolucionar hacia un síndrome mielodisplásico, y este a su vez puede desencadenar una leucemia. Los investigadores saben desde hace mucho tiempo que los virus que insertan material genético en el genoma pueden activar genes del cáncer.