EE UU y Canadá

Resumen
Contexto: En EE UU, la aprobación de nuevos fármacos se debe respaldar con evidencia significativa, procedente de ensayos clínicos “adecuados y bien controlados”. La FDA tiene cierta flexibilidad para aplicar esta norma.

Metodología: Se realizó una revisión sistemática en PubMed de los estudios que evaluaran el diseño y los resultados de los ensayos clínicos que respaldaron las aprobaciones de medicamentos en EE UU entre 2005-2020. Se analizaron las características de los ensayos clínicos, los criterios de valoración utilizados y si recibieron la aprobación por una vía acelerada.

Resultados: Entre las 48 publicaciones elegibles para ser incluidas, 30 abordaban las características de los ensayos, 23 las variables subrogadas y 30 las vías de aprobación regulatoria. La tendencia apunta a menor frecuencia de aleatorización, uso de doble ciego y uso de controles activos, con variaciones según el tipo de fármaco y la indicación. Las variables subrogadas son cada vez más frecuentes, aunque no siempre se relacionan con mejores resultados clínicos. Los fármacos aprobados mediante aprobación acelerada frecuentemente utilizaron ensayos clínicos con diseños menos rigurosos.

Conclusiones: Durante las últimas dos décadas ha cambiado la naturaleza de los fármacos que se evalúan, las características de los ensayos clínicos que respaldan su aprobación y ha aumentado uso de mecanismos de aprobación acelerada. Aunque es importante que haya cierta flexibilidad en los estándares regulatorios, los cambios de política pueden hacer hincapié en la recogida de datos de alta calidad antes o después de la aprobación de la FDA.

Puede descargar el articulo completo en inglés en este enlace: https://watermark.silverchair.com/10041093.pdf