Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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El plan de revisar la legislación europea para los medicamentos huérfanos y los medicamentos pediátricos se debe a haber observado que los incentivos que se utilizan no son efectivos para promover la investigación y el desarrollo (I+D) de productos que respondan a las necesidades médicas insatisfechas ni para garantizar el acceso a los medicamentos en todos los estados miembro [1]. Los medicamentos “huérfanos” son los que se usan para tratar problemas clínicos raros que atraen poca I+D terapéutica.
En su respuesta, Prescrire enfatizó que, con el paso de los años, el desarrollo de medicamentos huérfanos se ha convertido en una actividad muy lucrativa para las empresas farmacéuticas. Cuando se evalúan nuevos medicamentos que ingresan al mercado, notamos que una gran proporción de los proyectos de I+D se concentran en algunos cánceres o en productos de nicho. También observamos un fenómeno de “orfanización” (enfermedades frecuentes que se recategorizan como enfermedades huérfanas) y la búsqueda de medicamentos para subgrupos pequeños o para indicaciones muy específicas [1].
Prescrire opina que el sistema de incentivos y recompensas para los medicamentos pediátricos se debería aplicar a los que se comercializan en una forma farmacéutica, una dosis y un envase apropiado para los niños. Si el sistema busca promover la I+D para medicamentos huérfanos y medicamentos pediátricos, se debe refinar para que se concentre en las necesidades médicas insatisfechas. Una opción sería combinar los dos criterios de rareza y baja rentabilidad: la enfermedad debe ser rara y el rendimiento de la inversión para desarrollar el producto debe ser bajo [1].
Cuando se afirma que un nuevo medicamento es huérfano, aunque se ha estado utilizado fuera de indicación durante mucho tiempo, las recompensas se deberían limitar a los costes reales del desarrollo. El sistema de incentivos y recompensas también debería incluir obligaciones, como la transparencia sobre los costes de la I+D, el acceso a los datos clínicos y asegurar que los precios de los medicamentos sean justos y asequibles [1].
Referencias