Canadá y EE UU

Resumen
La FDA aprobó el eteplirsen (Exondys 51) para la distrofia muscular de Duchenne en 2016, a través de su programa de aprobación acelerada en base de un estudio con 12 niños. Después de un proceso de revisión contencioso y una reunión de un comité consultivo externo de alto perfil, los líderes de la FDA concluyeron que aumentos muy pequeños en los niveles de distrofina (una proteína muscular) en los pacientes tratados, tenían una probabilidad razonable de predecir el beneficio clínico. La aprobación de eteplirsen, y posteriormente de otros medicamentos de la misma clase a través de la misma vía, ha sido controvertida porque la evidencia que subyace a estas decisiones es cuestionable, por los retrasos en concluir los ensayos confirmatorios obligatorios posteriores a su aprobación, y por los altos precios de estos medicamentos en EE UU.

Sigue habiendo dudas sobre la eficacia y la seguridad a largo plazo de estos productos. Aunque la FDA fijó inicialmente un plazo hasta noviembre de 2020 para que el fabricante de eteplirsen completara un ensayo clínico que determinaría si el fármaco aporta beneficios clínicos, la empresa no completará el ensayo hasta 2024 o más tarde. La relación entre los niveles de distrofina truncada, la proteína muscular estudiada en el ensayo pivotal de eteplirsen, y los resultados clínicos sigue siendo incierta.

A pesar de los recientes cambios legislativos y regulatorios a la vía de aprobación acelerada de la FDA, la historia de eteplirsen y de medicamentos similares apunta a la necesidad de hacer reformas adicionales para equilibrar mejor la generación de evidencia con la seguridad del paciente y el acceso a medicamentos prometedores. Los legisladores y los reguladores deben tomar medidas adicionales para limitar el gasto excesivo en terapias no probadas y garantizar que los patrocinadores de medicamentos lleven a cabo ensayos confirmatorios sólidos y oportunos después de recibir la aprobación acelerada.