Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Hoy, el CDER (Center for Drug Evaluation and Research o Centro para la Investigación y Evaluación de Medicamentos), junto con el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (Center for Biologics Evaluation and Research o CBER) y el Centro de Excelencia en Oncología (Oncology Center of Excellence) de la FDA, publicaron el borrador de la Guía para Demostrar Evidencia Substancial de Efectividad en base a una Investigación Clínica Adecuada y Bien Controlada (Demonstrating Substantial Evidence of Effectiveness based on One Adequate and Well-Controlled Clinical Investigation and Confirmatory Evidence).
Esta guía (Guía de Evidencia Confirmatoria) complementa el borrador de las guías para la industria Demonstrating Substantial Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products (diciembre de 2019) y Providing Clinical Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products (mayo de 1998).
La guía Confirmatory Evidence complementa y amplía las recomendaciones del borrador de guía Substantial Evidence of Effectiveness de 2019 al proporcionar más detalles sobre el uso de datos extraídos de una o más fuentes (por ejemplo, datos clínicos, datos mecanísticos, datos de animales) para respaldar los resultados de una investigación clínica adecuada y bien controlada. También proporciona ejemplos de tipos de datos que se podrían considerar evidencia confirmatoria. Es importante destacar que esta guía hace hincapié en la necesidad de que los patrocinadores empiecen a hablar pronto con la agencia para que puedan obtener pruebas sustanciales de eficacia, haciendo una investigación clínica adecuada y bien controlada y obteniendo evidencia confirmatoria.
Aunque los estándares de la FDA para demostrar eficacia no han cambiado desde la publicación de la guía de 1998, el desarrollo de la ciencia y de los fármacos y de los productos biológicos han evolucionado, ocasionando cambios en los tipos de programas de desarrollo de los productos que se presenta a la agencia. Esta guía publicada hoy, junto con el borrador de guía de 2019, aportan información adicional sobre la flexibilidad en la cantidad y el tipo de evidencia necesarias para establecer eficacia.
Los patrocinadores, al evaluar la conveniencia de establecer pruebas sustanciales de eficacia mediante una investigación clínica adecuada y bien controlada y pruebas confirmatorias, deben tener en cuenta el contexto clínico de la terapia propuesta. Las consideraciones específicas de la enfermedad o afección pueden ser relevantes para determinar si la estrategia es apropiada.
Aunque las consideraciones de seguridad están fuera del alcance de esta guía, la toma de decisiones sobre un programa de desarrollo de fármacos también debe tener en cuenta los datos necesarios para demostrar que un fármaco es seguro. El hallazgo de evidencia sustancial de eficacia es necesario, pero no suficiente para recibir la aprobación de la FDA. Para aprobar un producto también hay que verificar que el medicamento es seguro para el uso previsto.