Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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La Ley de Curas del Siglo XXI (The 21st Century Cures Act, Ley de Curas), promulgada el 13 de diciembre de 2016, tiene como objetivo acelerar el desarrollo de productos médicos y comercializar las innovaciones de manera más rápida y eficiente a los pacientes que las necesitan. Entre otras disposiciones, la Ley de Curas agregó la sección 505F a la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (Ley FD&C) (21 U.S.C. 355g). De conformidad con esta sección, la FDA creó un marco para un programa (Programa RWE) para evaluar el uso potencial de la evidencia de la práctica clínica (del mundo real o RWE) en la toma de decisiones regulatorias.
La FDA está emitiendo esta guía como parte de su Programa RWE para satisfacer, en parte, el mandato bajo la sección 505F de la Ley FD&C de emitir guías sobre el uso de RWE para ayudar a respaldar la aprobación de una nueva indicación para un medicamento ya aprobado bajo la sección 505. (c) de la Ley FD&C o para ayudar a respaldar los requisitos de estudios posteriores a la aprobación.
La guía final, publicada el 30 de agosto de 2023, se puede acceder en este enlace https://www.fda.gov/media/171667/download
Regulatory News [1] hizo un comentario a esta guía en la que señala lo siguiente:
La guía se centra en diseños de estudios clínicos sin intervención (es decir estudios observacionales), como estudios de cohortes observacionales y estudios de casos y controles. La FDA considera que los datos de la práctica clínica (real world data o RWD) se pueden usar en estudios de intervención para solicitar el registro de un nuevo medicamento en investigación. Por ejemplo, para identificar a posibles participantes en un ensayo controlado aleatorio, para seleccionar criterios de valoración para el estudio o como brazo de comparación en un ensayo controlado externamente.
La guía se aplica a cualquier tipo de datos de la práctica clínica, desde registros de enfermedades o historias clínicas a facturas, e incluye datos sobre productos comercializados bajo una autorización de uso en emergencia.
La guía final exige que los patrocinadores consulten con la agencia en las primeras etapas del proceso de desarrollo del fármaco si planean utilizar estudios observacionales para respaldar una solicitud de comercialización. Esto para consensuar su diseño.
La FDA recomienda que los patrocinadores proporcionen versiones preliminares de su protocolo y plan de análisis estadístico para su revisión y comentarios antes de hacer el análisis de los datos. Los patrocinadores deben describir, como parte del estudio o en un apéndice, las fuentes de datos que se evaluaron al diseñar el estudio y proporcionar una justificación para seleccionar o excluir ciertas fuentes de datos.
La agencia también sugiere que los patrocinadores publiquen su protocolo de estudio en un sitio web público, como ClinicalTrials.gov, para garantizar la transparencia.
Los patrocinadores deben estar preparados para enviar datos de la práctica clínica a nivel de paciente, para poderlos incluir en el estudio clínico que acompañe una solicitud de comercialización.
El patrocinador debe informar cualquier evento adverso identificado durante un estudio no intervencionista como parte de los requisitos de informes posteriores a la comercialización.
Nota de Salud y Fármacos: Tal como se ha mencionado varias veces en el Boletín Fármacos, hasta ahora, los investigadores no han logrado emular ensayos aleatorios y controlados (ECA) utilizando datos de la práctica clínica.
Referencia