Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad grave que comienza manifestándose con debilidad muscular, y evoluciona a cardiomiopatía e insuficiencia respiratoria que provoca la muerte, generalmente alrededor de los 30 años. A comienzos de 2024, no se conoce una cura para esta enfermedad [1,2].
En septiembre de 2023, la EMA recomendó que se revocara el permiso de comercialización del atalureno (Translarna) para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne. La farmacéutica que comercializa el medicamento solicitó una reevaluación y en enero de 2024 la EMA confirmó su primera recomendación después de tomar en cuenta los resultados de un ensayo clínico adicional en el que se observó que, tras 18 meses de tratamiento, el medicamento no había sido más eficaz que el placebo para reducir la discapacidad [1].
Inesperadamente, la Comisión Europea no siguió la recomendación de la EMA, sino que solicitó a la agencia que repitiera la evaluación, esta vez tomando en cuenta datos adicionales de la práctica clínica (real world data) [3]. Mientras tanto, el permiso de comercialización del atalureno sigue vigente. El atalureno obtuvo un permiso de comercialización condicional en la Unión Europea en 2014, a pesar de que su evaluación clínica fue deficiente. La EMA se valió de la gravedad de la enfermedad y la falta de un tratamiento conocido para justificar este permiso de comercialización, y solicitó a la farmacéutica que ejecutara un ensayo clínico adicional, cuyos resultados se examinaron en 2023 [1,2].
Sin embargo, la solicitud inicial tenía problemas graves por los que la EMA debería haber publicado una opinión negativa desde el principio y animado a que, en su lugar, se siguiera investigando el medicamento en ensayos clínicos, incluso considerando la gravísima naturaleza del problema clínico y las altas expectativas de los pacientes y sus familias. Dos ensayos clínicos no pudieron mostrar que fuera eficaz para reducir las consecuencias a largo plazo [2]. El atalureno no ha sido autorizado en EE UU [4].
Referencias