Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen
Objetivo: Los productos oncológicos suelen aprovechar el programa de aprobación acelerada para lanzar sus productos al mercado estadounidense lo antes posible. Se sabe poco sobre cómo la FDA ha estado equilibrando la evidencia y el acceso, y esos factores pueden caracterizar los requisitos que impone la agencia tras otorgar la aprobación acelerada. El objetivo de este estudio fue obtener información sobre cómo se determina la aprobación acelerada, analizando el equilibrio entre la evidencia que se tiene antes de otorgar la aprobación acelerada y la evidencia clínica complementaria que exige la FDA para otorgar la futura aprobación regular.
Método: Utilizando bases de datos públicas se resumieron las propiedades del producto, la evidencia existente antes de conceder la aprobación acelerada, la justificación, los requisitos post-aprobación acelerada y las designaciones regulatorias previas para las aprobaciones aceleradas en oncología. Además, se realizaron análisis de regresión para investigar los factores que se podrían haber asociado con los requisitos posteriores a la aprobación acelerada.
Resultados: entre 1992 y 2021 se otorgaron 157 aprobaciones aceleradas. El aumento de un ensayo en el número de ensayos antes de otorgar la aprobación acelerada resultó en una disminución del 20% en los ensayos complementarios. El criterio de valoración del ensayo posterior a la aprobación acelerada tendió a ser más sólido cuando los productos estaban indicados para cánceres frecuentes, mientras que fue menos sólido cuando los productos se habían utilizado para tratar a menos sujetos, cuando los productos estaban indicados para cánceres respiratorios y de piel, o cuando se dirigían a cánceres menos malignos.
Conclusiones: Las aprobaciones aceleradas de productos oncológicos se basaron a menudo en la tasa de respuesta en un ensayo no comparativo. Sin embargo, se observó una variación considerable en los requisitos post-aprobación acelerada. Es posible que se hayan tenido en cuenta factores como la calidad y la cantidad de la evidencia previa a la aprobación acelerada, las designaciones regulatorias y la viabilidad operativa al determinar las aprobaciones aceleradas y los requisitos de aprobación posteriores a la aprobación acelerada.