Políticas, Regulación, Registro y Diseminación de Resultados

Establecer la eficacia a partir de los ensayos de un solo brazo que se incluyen como evidencia fundamental en la solicitud de autorización de comercialización (Establishing efficacy based on single-arm trials submitted as pivotal evidence in a marketing authorization) https://www.ema.europa.eu/en/establishing-efficacy-based-single-arm-trials-submitted-pivotal-evidence-marketing-authorisation

Tras una consulta pública, el Grupo de Trabajo en Metodología (Methodology Working Party o MWP) ha finalizado un documento de reflexión sobre la forma de determinar la eficacia a partir de los resultados de ensayos de un solo brazo que se incluyen como evidencia fundamental en las solicitudes de autorización de comercialización.

El documento de reflexión analiza las cuestiones y requisitos clave que deben cumplir los ensayos clínicos de un solo brazo que se presentan como prueba fundamental al presentar las solicitudes de autorización de comercialización de medicamentos en la Unión Europea (UE).

Durante la fase de consulta pública se recibieron comentarios de 45 partes interesadas. Los comentarios se tuvieron muy en cuenta y dieron lugar a los siguientes cambios importantes en el borrador original:

• El documento de reflexión incluye una declaración más clara de que el estándar regulatorio es que se presente evidencia proveniente de estudios aleatorios contorlados, y que las desviaciones de este estándar al proponer un ensaya de un solo brazo requieren una justificación.
• Se ha aclarado el alcance del documento de reflexión para excluir la orientación sobre el uso de controles externos. Esto dio lugar a que se volviera a redactar la sección introductoria y se eliminara la sección sobre el papel de la información externa y los sesgos centrados en el control externo de la Tabla 1.

La versión final adopta una implementación más específica de la ICH E9(R1) e incluye los cambios correspondientes en la sección 3. Expresa más claramente que la evaluación regulatoria de la eficacia de un tratamiento en investigación requiere, conceptualmente, información comparativa, y que los ensayos de un solo brazo solo permiten observar los resultados del tratamiento en investigación. Se eliminó una subsección que se había redactado previamente sobre “validez interna” y se introdujo una nueva sección sobre el “objetivo de la estimación”, que describe los atributos de la estimación, por ejemplo, las condiciones bajo las que se administró el tratamiento, los eventos intercurrentes y el resumen de los indicadores de la población.

Además, se enfatiza que los resultados de los ensayos clínicos suelen abordar varios objetivos, y un ensayo de un solo brazo destinado a abordar una pregunta principal para conocer el efecto del tratamiento, podría no aportar respuestas para otros objetivos o decisiones.

El documento de reflexión ha sido adoptado por el Comité de Medicamentos Humanos (CHMP) de la EMA con contribuciones del Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el Grupo de Trabajo sobre Metodología (MWP) y el Grupo de Trabajo sobre Oncología (ONCWP).

Puede leer la version vigente en https://www.ema.europa.eu/en/establishing-efficacy-based-single-arm-trials-submitted-pivotal-evidence-marketing-authorisation