[Nota de los editores de Salud y Fármacos: aclaramos que SyF no apoya la estrategia de precios de los medicamentos en base a resultados. Obviamente nadie paga por un automóvil que no funciona. Como todos los productos necesarios protegidos por patentes, el precio de los medicamentos debe estar basado en su costo. Y si el costo es muy alto debe estar subsidiado por el sector público. Las Naciones Unidas han afirmado que el derecho a los medicamentos es un derecho humano. La noticia que sigue es un ejemplo perfecto del capitalismo salvaje].

Cuando Dave Lennon, presidente de la unidad AveXis de Novartis, dijo en noviembre que la terapia genética experimental de la compañía para tratar la atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés) podría ser costo-efectiva a un precio de entre 4 y 5 millones de dólares, algunos críticos dieron inmediatamente una señal de alarma.

Pero cuando el Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER) realizó su propio análisis de la terapia, Zolgensma, usando la cifra de US$2 millones como costo hipotético, Lennon, durante una discusión en el panel de Fierce Biotech la semana pasada, dijo: “nos sentimos bastante validados”. El tratamiento, a ese precio, sería más costo-efectivo que Spinraza de Biogen, sugirió ICER.

En un el panel de la Conferencia Mundial Phacilitate Leaders en Miami, Lennon dijo sobre la revisión de ICER: “Todavía creemos que faltan algunos elementos en términos de impactos sociales y algunos de los impactos a largo plazo de este tipo de terapias, especialmente en niños pequeños

Zolgensma aún está a la espera de recibir el permiso de comercialización de la FDA [Nota de los Editores de Salud y Fármacos: la FDA aprobó Zolgensma el 24 de mayo de 2019], y Novartis aún no ha establecido un precio, pero US$2 millones eclipsarían los costos de otros tratamientos avanzados, como la terapia genética para los ojos de Spark, Luxturna, con un precio de US$850.000 [Nota de los Editores de Salud y Fármacos; el precio de Zolgensma ya se ha anunciado en US$2,1 millones]. Por lo tanto, el borrador del informe de ICER “es un buen augurio para las terapias basadas en células y en terapia génica”, afirmó Lennon.

Pero la evaluación de ICER también subraya la necesidad de que las compañías biofarmacéuticas, tanto grandes como pequeñas, comiencen a pensar en ofrecer modelos de pago alternativos para terapias celulares y genéticas, dijeron Lennon y Usman “Oz” Azam, MD, director ejecutivo de Tmunity, quién también participaba en el panel y está desarrollando terapias CAR-T para el cáncer. Azam anteriormente encabezó la unidad de terapias genéticas y celulares de Novartis.

Se considera que Novartis es una empresa pionera en modelos alternativos de financiamiento. Cuando se aprobó en 2017 su tratamiento CAR-T para el cáncer de la sangre, Kymriah, y se estableció el precio de venta en US$475.000, Novartis acordó con los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) un modelo de pago basado en resultados. Según este sistema, el pago completo solo se efectúa si los pacientes responden al medicamento al terminar el primer mes de tratamiento. Más recientemente, Novartis dijo que elaboraría planes de pago “innovadores” para Luxturna en Europa, donde comercializa el tratamiento bajo un acuerdo con Spark, que a su vez ya había logrado acuerdos de pago alternativos con las aseguradoras de EE UU.

Los modelos de pago alternativos ofrecen “un mecanismo para evitar parte de la presión sobre precios, porque ofrecemos un mecanismo que entrega valor”, dijo Lennon en Phacilitate. “Así que creo que tenemos una oportunidad para renovar el paradigma que utilizamos para hablar del precio que debemos poner a un medicamento, justificándolo, y luego respaldándolo realmente en base a los resultados”.

Aunque no es fácil para las nuevas empresas pensar en el reembolso de los seguros cuando todavía están tratando de probar que sus productos funcionan, es esencial que lo hagan, dijo Azam durante la discusión. Tmunity empieza a crear perfiles de valor para sus terapias celulares tan pronto como comienza a testarlas en personas, dijo. “Incluso en la fase 1, estamos pensando en esas señales y en cómo las vamos a traducir en las fases de desarrollo 2, 3. ¿Cuáles son nuestros comparadores activos? ¿Cómo vamos a ver la evidencia del mundo real concomitantemente?” dijo Azam. “Empresas como la nuestra no tienen más remedio que desarrollar esas capacidades”.

Sin embargo, los acuerdos de pago basados en resultados pueden ser desafiantes, dijo Lennon, porque las compañías farmacéuticas no cuentan con buenos sistemas para seguir a los pacientes y asegurarse de que se adhieran al tratamiento adecuadamente. Un resultado a los 30 días como el establecido para Kymriah es fácil de administrar, porque en ese corto período de tiempo “los pacientes no cambiarán sus planes de cobertura [de seguro]; y vuelven para ser evaluados”, dijo. “A medida que se prolonga la duración del tratamiento, se convierte en un desafío y el sistema no está preparado”.

Además, dijo Lennon, algunos financiadores están dolidos porque sienten que estos medicamentos caros se recetan a más pacientes de lo que inicialmente esperaban, como ocurrió con Sovaldi y Harvoni de Gilead Sciences para el virus de la hepatitis C (VHC), y los inhibidores de los puntos de control para tratar el cáncer, como la Keytruda de Merck. Ofrecer modelos de pago alternativos para las terapias genéticas y celulares podría ayudar a calmar esas preocupaciones.

“Se resume en dos cosas: especificidad y transparencia”, dijo Lennon. “Los financiadores simplemente no confían en que seamos específicos acerca de a quién vamos a tratar, y transparentes sobre lo que realmente queremos de ellos”. Se han sentido engañados muchas veces, cuando una compañía define una población a tratar y al final la población es tres, cuatro, cinco veces mayor”.

Entonces, ¿cómo pueden las empresas de biofarma estar mejor preparadas para negociar modelos de pago alternativos con las aseguradoras? Azam sugirió que las empresas innovadoras que desarrollan medicamentos oncológicos prioricen las pruebas complementarias de diagnóstico que ayudan a las compañías a realizar un seguimiento de la respuesta de los pacientes. Eso facilitará la gestión de las ofertas de pago por desempeño. “Esa es un área relativamente nueva para las compañías de terapia celular y genética, en términos de que hay que invertir en la vía paralela de las pruebas complementarias de diagnóstico”, dijo.

Azam dijo que es optimista y que las pequeñas empresas se irán acostumbrando a pensar en precios en etapas más tempranas del ciclo de vida de sus productos. “Ciertamente, las compañías más jóvenes no tendrán otra opción: nuestros inversionistas, nuestras juntas directivas están exigiéndolo”, dijo. “Ahora es nuestra la realidad”.

Las compañías farmacéuticas también deberían trabajar con las empresas aseguradoras para desarrollar modelos de pago que vayan más allá de acuerdos basados en resultados, dijo Lennon. Una idea que está ganando fuerza es un sistema de pago “basado en anualidades”, por el que las aseguradoras reembolsan una costosa terapia a plazos, durante varios años. Dichos acuerdos podrían basarse parcialmente en los resultados, o “simplemente quedarse como oferta para diferir los costos a lo largo del tiempo”, dijo Lennon. “Creo que el tratamiento para el VHC se podría haber beneficiado de este sistema de pago”.

Durante una sesión de preguntas y respuestas, un miembro de la audiencia preguntó si la evaluación generalizada de los recién nacidos para la atrofia muscular espinal (SMA) ayudaría a justificar el valor de Zolgensma y otras terapias para tratar enfermedades genéticas. El Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE UU agregó la enfermedad a las recomendaciones para el panel de despistaje de enfermedades que utilizaron [en los recién nacidos] los departamentos de salud estatales el verano pasado.

“Algunos estados ya están al tanto de esto; otros están trabajando en ello”, dijo Lennon. Aproximadamente el 14% de los recién nacidos ahora se someten a una prueba de detección de SMA, agregó, “Creo que en principio esto es lo que va a suceder con las enfermedades genéticas”. Notó que el ICER evaluó la rentabilidad de Zolgensma y Spinraza en pacientes presintomáticos y determinó que es “más costo/efectivo que empezar el tratamiento más tarde”.

“Desde la perspectiva de los precios, [la evaluación de recién nacidos] añade más valor”, dijo Lennon.

El borrador del informe de ICER sobre los tratamientos de la atrofia muscular espinal, publicado a fines de diciembre, fue inusual, porque ICER lo completó sin conocer el precio real de Zolgensma. Pero no será la última vez que el Instituto se adelante a los tratamientos de alto precio, predijo Lennon. “Creo que el Instituto quiere tratar de ser vanguardista en términos de evaluaciones para tratar de brindar orientación a los financiadores… antes de la aprobación de los productos, así que creo que veremos más de esto”.

Un portavoz de ICER dijo a FiercePharma que su informe final sobre los tratamientos de SMA se publicará el 21 de febrero y que se basará en un “rango de precios hipotético que se alinea con la capacidad de cada tratamiento para mejorar la vida de los pacientes”.

El precio final de Zolgensma no será tan alto, por supuesto, pero los panelistas estuvieron de acuerdo en que, a medida que aumenten los costos de las terapias genéticas y celulares, corresponderá a la industria biofarmacéutica mantener una conversación abierta con financiadores para ver cómo los sistemas de salud pueden pagarlos.

“Creo que la industria en el pasado se ha metido en problemas porque sus precios se desviaron de cualquier concepto de valor o de lo que realmente un medicamento puede aportar a los pacientes”, dijo Lennon. Y añadió: “lo que estas terapias prometen” es que los bio-farmacéuticos innovadores tienen la capacidad de acabar generando valor.