Solicitudes y Retiros del Mercado

Productos afectados
ALBRIOZA; 3 g de fenilbutirato de sodio y 1 g de ursodoxicoltaurina por sobre; polvo para suspensión oral.

Asunto
En 2022, se autorizó ALBRIOZA bajo la política de Aviso de Cumplimiento con Condiciones (NOC/c) [1] para el tratamiento de pacientes con ELA, en base a los resultados de un ensayo clínico de Fase 2 y a la espera de los resultados de los otros ensayos para verificar su beneficio clínico.

ALBRIOZA ahora solo está disponible para los pacientes que forman parte del Programa de Apoyo al Paciente de Amylyx Pharmaceuticals, Inc. y no se debe recetar a pacientes nuevos. Esto se debe a los resultados de un estudio confirmatorio de fase 3 que no cumplió con sus criterios de valoración primarios o secundarios, y causó que se tomara la decisión de retirar el producto del mercado.

Audiencia
Profesionales de la salud, incluyendo neurólogos y otros profesionales de la salud que participan en la atención de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

 Mensajes clave

• Amylyx Pharmaceuticals, Inc. retirará ALBRIOZA del mercado canadiense el 31 de diciembre de 2024.
• En 2022, ALBRIOZA (fenilbutirato de sodio y ursodoxicoltaurina) fue autorizada bajo la política de Aviso de Cumplimiento de Condiciones (NOC/c) para tratar a pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
• El estudio confirmatorio de fase 3 no alcanzó los criterios de valoración primarios o secundarios.
• Se recomienda a los profesionales de la salud:
• NO iniciar tratamiento con ALBRIOZA en pacientes nuevos. ALBRIOZA ahora está disponible solo bajo el Programa de Apoyo al Paciente de Amylyx Pharmaceuticals, Inc. para los pacientes que están recibiendo tratamiento con ALBRIOZA.
• Discuta con sus pacientes si quieren continuar el tratamiento con ALBRIOZA o cambiar a un medicamento alternativo.
• La Monografía Canadiense de Productos (CPM) de ALBRIOZA se ha actualizado para reflejar esta nueva información. Health Canada continuará trabajando con el fabricante durante todo el proceso de retiro del mercado.

Información para los consumidores
ALBRIOZA es un medicamento de venta con receta que se usa para tratar a las personas con ELA.

ALBRIOZA fue autorizado con condiciones bajo la política de NOC/c, porque después de que Health Canada revisara los datos se determinó que había evidencia prometedora de su eficacia clínica. El fabricante estuvo de acuerdo en hacer más estudios para confirmar que el medicamento aporta los resultados esperados. 

En un reciente estudio de fase 3, los participantes con ELA recibieron ALBRIOZA o placebo. Este estudio no logró demostrar que ALBRIOZA fuera más eficaz que el placebo para frenar la progresión de la ELA.

Los pacientes deben discutir cualquier pregunta o inquietud sobre esta información con su proveedor de salud. Los pacientes deben seguir informando a sus profesionales de la salud si experimentan algún efecto adverso mientras reciben ALBRIOZA.

Información para profesionales de la salud
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. retirará ALBRIOZA del mercado canadiense el 31 de diciembre de 2024.

Se aconseja a los profesionales de la salud lo siguiente:

• ALBRIOZA no se debe recetar a pacientes nuevos.
• ALBRIOZA ahora solo está disponible a través del Programa de Apoyo al Paciente de Amylyx Pharmaceuticals, Inc. para pacientes que deseen continuar recibiendo ALBRIOZA.
• Para obtener más información sobre el Programa de Apoyo al Paciente, comuníquese con el programa de apoyo al paciente de Amylyx Pharmaceuticals, Inc. al 1-877-710-0711 o support@amylyxcareteam.ca.

Nota de Salud y Fármacos. La radio nacional de EE UU reportó la retirada Albrioza, que en EE UU se comercializaba bajo el nombre de Relyvrio, e hizo algunos comentarios que por su interés resumimos a continuación. 

• Amylyx cumplió con su promesa de retirar el producto del mercado si los ensayos clínicos confirmatorios no aportaban los resultados esperados. La inusual decisión provocó elogios tanto de los pacientes como de los críticos de la industria farmacéutica.
• En 2023, las ventas de Albrioza/Relyvrio generaron US$380 millones. El costo anual del tratamiento con Relyvrio alcanzó los US$158.000 por paciente.
• Justin Klee y Josh Cohen establecieron Amylyx Pharmaceuticals en 2013, cuando eran estudiantes en la Universidad de Brown, después de muchas charlas en el dormitorio sobre enfermedades neurodegenerativas. Querían encontrar un fármaco que pudiera ayudar a las células nerviosas a resistir enfermedades como la ELA, que afecta a las células nerviosas motoras del cerebro y la médula espinal, causando parálisis y muerte en unos pocos años.
• Klee y Cohen pensaron que podían hacerlo combinando dos medicamentos existentes. Uno es el fenilbutirato de sodio, que se usa para tratar los trastornos del ciclo de la urea, un grupo de trastornos metabólicos hereditarios que pueden dañar las células nerviosas. El otro es el taurursodiol, una sustancia natural que parece proteger las células nerviosas del daño.
• En 2020, un ensayo clínico de fase 2 con 137 pacientes con ELA pareció confirmar su corazonada. La enfermedad pareció progresar más lentamente en aquellos que recibieron la combinación de medicamentos conocida entonces como AMX0035.
• Para confirmar el resultado, Amylyx había iniciado estudio de fase 3 más grande, pero la compañía estaba ansiosa por poner su medicamento en el mercado. Así que, en 2022, pidieron a la FDA que lo aprobara, basándose únicamente en los resultados del ensayo clínico más pequeño.
• Los asesores de la FDA inicialmente se opusieron a la medida, diciendo que el estudio más pequeño no proporcionaba suficiente evidencia de que el medicamento funcionara. Luego, tras recibir presión por parte de grupos de pacientes con ELA, cambiaron de opinión. La FDA aprobó Relyvrio en septiembre de 2022.
• Cohen y Klee prometieron durante una reunión del comité asesor de la FDA, que si los resultados del ensayo confirmatorio (Phoenix) eran negativos, retirarían el producto del mercado. 

Klee y Cohen pudieron hacer esa promesa debido a la forma en que habían construido su empresa. "Hemos elegido no asociarnos y mantenernos independientes", dijo Klee en una entrevista de 2020. "Queremos asegurarnos de que esto se entregue de manera responsable y de la manera correcta para la comunidad".

Muchos fueron escépticos. La promesa no era legalmente vinculante, y la FDA rara vez retira del mercado un medicamento aprobado.

Vale la pena recordar que Relyvrio no calificó para recibir la aprobación acelerada. El estudio de fase 2 sugirió que el fármaco estaba ayudando a los pacientes a vivir mejor y durante más tiempo, pero no encontró cambios biológicos relevantes, como una reducción de la inflamación, un sello distintivo de la ELA. Por lo tanto, la FDA tuvo que elegir entre dar a Relyvrio la aprobación completa o no aprobarlo en absoluto.

Algunos opinan que la FDA debería tener algún tipo de aprobación condicional para medicamentos como Relyvrio, ya que si no funcionan, la agencia no tendría que depender de que el fabricante del medicamento retirara voluntariamente su producto.