Europa

La Comisión Europea acaba de aprobar cambios radicales a la regulación de los medicamentos en Europa, como parte de las modificaciones al Reglamento sobre la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) [1]. Hasta ahora, una vez que la EMA, la agencia reguladora de medicamentos, aprueba un nuevo medicamento, los distintos países hacen una evaluación costo-beneficio del nuevo tratamiento en comparación con las otras opciones terapéuticas existentes en el mercado y negocian el precio del producto correspondiente con el fabricante. Cada país tiene su propia versión del proceso de evaluación de tecnología sanitaria. Sin embargo, a partir de en enero se pondrá en marcha un sistema continental. Mientras la EMA revisa los datos de eficacia y seguridad del fármaco, se iniciará otro proceso en paralelo, denominado Evaluación Clínica Conjunta (ECC), que resumirá las ventajas clínicas de un nuevo producto frente a los tratamientos existentes. Es decir, se traslada lo que ahora hacen los países al ámbito europeo [2].

La ECC sólo analizará las características clínicas del producto. Los Estados miembros europeos tendrán que evaluar el valor de esas ventajas comparativas y determinar lo que están dispuestos a pagar. Las negociaciones sobre precios y reembolsos con los fabricantes de medicamentos también se mantendrán a nivel nacional [2].

Los Estados miembros trabajarán juntos a través de un Grupo de Coordinación de los Estados miembros para la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (Grupo de Coordinación) y harán revisiones conjuntas de los resultados de las evaluaciones clínicas. Estas evaluaciones empezarán al mismo tiempo que la EMA reciba la solicitud de comercialización de un medicamento o una solicitud para ampliar las indicaciones de un producto ya aprobado [1].

Para que la evaluación se pueda hacer en paralelo, los desarrolladores de tecnologías sanitarias (por ejemplo, la industria farmacéutica o de dispositivos médicos) deben entregar toda la información necesaria a la Comisión a la vez que presentan la solicitud de comercialización a la EMA. Después de que la EMA conceda la autorización de comercialización, el Grupo de Coordinación debe aprobar el informe de evaluación clínica conjunta en un plazo de 30 días [1].

La Comisión considera que este es un hito importante en los esfuerzos por mejorar el acceso a los servicios de salud y a nuevas tecnologías en la región. Destacó que el reglamento de la ETS introduce una forma innovadora que permite que los reguladores aprovechen la experiencia regional para comparar la eficacia de los medicamentos recién autorizados con los ya disponibles en el mercado [1].

Aunque la norma ya está finalizada, las evaluaciones clínicas conjuntas de los medicamentos con nuevos principios activos contra el cáncer y para las terapias avanzadas, como las terapias celulares y genéticas, no entrarán en vigor hasta enero de 2025. Los medicamentos para enfermedades huérfanas les seguirán en 2028, y otros medicamentos en 2030 [2]. Esta norma es la primera de las seis que se prevé adoptar este año bajo el reglamento de la ETS [1].

La norma establece que la Evaluación Clínica Conjunta se suspenderá si se retira una solicitud de autorización de comercialización o de modificación de los términos de una autorización de comercialización existente, o si el procedimiento centralizado resulta en una decisión negativa. Además, se debe informar a quienes desarrollan la tecnología sanitaria sobre el inicio y el progreso de la Evaluación Clínica Conjunta de sus productos [1].

Este importante cambio en la evaluación de los beneficios de los medicamentos en Europa ha generado preocupaciones entre quienes desarrollan las terapias genéticas, entre otros, quienes advierten que las posibles fallas del nuevo sistema podrían afianzar los desafíos que ya enfrentan para llevar sus productos a los pacientes [2].

“Este es probablemente el cambio más grande en la evaluación de tecnologías sanitarias de los últimos 20 a 30 años”, dijo James Ryan, economista de salud de AstraZeneca, en una conferencia reciente [2].

Los fabricantes de terapias genéticas advierten que las nuevas pautas de evaluación podrían subvalorar sus productos, exacerbando los problemas que ya enfrentan para ingresar al mercado europeo. Estos tratamientos, al igual que otros para enfermedades raras, a menudo se aprueban con ensayos de un solo brazo en lugar de ensayos controlados aleatorios (RCT), que pueden no ser factibles o éticos debido a la escasez de pacientes o a la falta de tratamientos alternativos [2].

Las entidades que se dedican a la evaluación de tecnologías han adoptado una postura más escéptica sobre la durabilidad de las terapias, y son renuentes a comprometerse con pagos elevados si, en poco tiempo, los pacientes requieren atención adicional. Esta postura ha llevado a disputas entre las compañías farmacéuticas y los países, resultando en la no comercialización de algunas terapias genéticas en el mercado europeo [2].

En las directrices publicadas a principios de este año, las autoridades sanitarias reiteraron que los ensayos de un solo brazo y otros estudios no aleatorios podrían tener un peso menor que los RCT. Las compañías farmacéuticas temen que, si el resumen de la evaluación clínica conjunta sugiere que los beneficios de sus productos no están suficientemente demostrados, los países podrían valorar menos estos tratamientos y no estar dispuestos a pagar lo que piden. Este problema también podría afectar a otros productos que se han aprobado en base a criterios de valoración indirectos o datos observacionales [2].

Lo que va a ser realmente importante para la Evaluación Clínica Conjunta es que la definición de lo que es «la mejor evidencia disponible» o «la evidencia más relevante» [2].

Declaración sobre la norma de Evaluación Clínica Conjunta: https://health.ec.europa.eu/latest-updates/commission-facilitates-faster-access-medicines-clear-rules-joint-clinical-assessments-2024-05-23_en