Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Nada nuevo
No se lo comparó con otros medicamentos. En un ensayo clínico controlado con placebo en el que participaron 110 adolescentes y niños de seis años o más, redujo modestamente la somnolencia diurna ocho semanas después de iniciar el tratamiento. A corto plazo, el pitolisant tiene efectos adversos principalmente neuropsiquiátricos, incluyendo insomnio, cefalea, depresión, pensamientos suicidas y síntomas de abstinencia al interrumpir el tratamiento. Se desconocen sus efectos adversos a largo plazo en niños y adolescentes.
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Bioprojet Pharma
Por lo general, la narcolepsia se presenta entre los 10 y los 30 años y sigue afectando durante el resto de la vida del paciente. Se caracteriza por una somnolencia diurna excesiva y ataques de sueño de duración variable. Se suelen presentar ataques cataplécticos (es decir, la pérdida repentina total o parcial del tono muscular, sin pérdida de la conciencia). Esta enfermedad rara afecta la vida diaria del paciente [1-3].
A comienzos de 2024, a falta de una cura, el tratamiento es meramente sintomático. Cuando se quiere administrar un tratamiento farmacológico a un niño, el medicamento de referencia es el psicoestimulante no anfetamínico modafinilo, pero en algunos países solo está autorizado para tratar a adultos. El psicoestimulante de tipo anfetamínico metilfenidato y el derivado de GABA oxibato de sodio son otras opciones, y se ha autorizado su uso a partir de los seis o siete años [1-3].
El antagonista del receptor de la histamina H3 pitolisant aumenta la actividad de las neuronas histaminérgicas implicadas en el estado de vigilia, la atención y la función cognitiva [4].
Está autorizado para tratar a adultos con narcolepsia, a pesar de que no se ha demostrado que represente un avance terapéutico para estos pacientes. Recientemente, también fue autorizado para tratar a niños a partir de los seis años [4,5].
Solo se lo comparó con un placebo. Este permiso de comercialización no se basó en ningún ensayo clínico que lo comparara con otros medicamentos. Se basó en un único ensayo clínico aleatorizado de doble ciego y controlado con placebo en 110 niños con narcolepsia que tenían seis años o más (dos tercios tenían entre 12 y 18 años), y la mayoría padecía cataplejía. Aproximadamente un tercio ya había recibido medicamentos para la narcolepsia antes del estudio (aunque los documentos que consultamos no especificaban qué tan eficaces habían sido), y aproximadamente un cuarto recibió otro medicamento para la narcolepsia durante el ensayo clínico, por lo general oxibato de sodio. Se asignaron 72 niños al grupo pitolisant y 38 al grupo placebo [3,5,6].
El criterio principal de valoración fue un puntaje que evalúa la intensidad y la frecuencia de la somnolencia y de la cataplejía en una escala que va de 0 a 44 (máxima intensidad y frecuencia de los síntomas). Se consideró que una reducción de al menos 3,3 puntos era clínicamente significativa. El puntaje inicial promedio de todos los pacientes, fue de alrededor de 24. Ocho semanas después del inicio del tratamiento, el puntaje había disminuido un promedio de 6,3 puntos en el grupo pitolisant, comparado con 2,6 en el grupo placebo. Esta diferencia de 3,7 puntos es estadísticamente significativa. No se halló una diferencia estadísticamente significativa en la frecuencia semanal de los ataques cataplécticos [3,5].
Cefalea, insomnio, depresión, pensamientos suicidas, síntomas de abstinencia, etc. Los efectos adversos conocidos del pitolisant en adultos incluyen los siguientes: trastornos neuropsiquiátricos, como depresión, insomnio, ansiedad, irritabilidad y alucinaciones; vómitos; cambios de peso corporal; y posiblemente síndrome de abstinencia al interrumpir el medicamento. Los efectos adversos observados en el ensayo clínico en niños fueron los mismos que ya se conocían en los adultos, sobre todo cefalea (la notificaron el 19% de los niños en el grupo pitolisant, comparado con el 8% en el grupo placebo) e insomnio (en aproximadamente un 7% versus el 3%). Cuando se descontinuó el tratamiento, se notificó síndrome de abstinencia (trastornos del estado de ánimo junto con al menos otros dos síntomas, como alteraciones del sueño, fatiga o aumento del apetito) en el 16% de los niños en el grupo pitolisant, frente al 8% en el grupo placebo. La duración del ensayo clínico (unas pocas semanas) fue demasiado corta para determinar los efectos adversos a largo plazo en niños, por ejemplo sobre el crecimiento [4,5].
El resumen europeo de las características del producto (RCP) del pitolisant se modificó para incluir una advertencia sobre las ideas suicidas, además del riesgo de depresión [3].
Revisión de la literatura hasta el 2 de enero de 2024
En respuesta a nuestra solicitud de información, Bioproject Pharma nos proveyó documentos administrativos, publicados y no publicados.