Herramientas Útiles

Tags: problemas metodológicos en ensayos clínicos, evaluar el diseño de los ensayos clínicos, ESMO-MCBS, ASCO Value Framework, ensayos clínicos oncológicos, ensayos clínicos en hematología

Resumen
Antecedentes: Un número significativo de ensayos oncológicos y hematológicos tienen limitaciones metodológicas, por lo que preocupa la aplicabilidad de sus resultados. Por ejemplo, incluyen un grupo control subóptimo o proveen acceso limitado a la mejor atención después de la progresión de la enfermedad, pudiendo sesgar los resultados del ensayo y beneficiar el grupo experimental. A parte de que estas limitaciones no impiden la comercialización de estos medicamentos, otras herramientas de evaluación, como las desarrolladas por las sociedades profesionales –ESMO-MCBS y ASCO Value Framework– no tienen en cuenta estas importantes deficiencias.

Métodos: Proponemos la creación de una estrategia novedosa para evaluar los ensayos clínicos pivotales en oncología y hematología (aleatorizados o de un solo brazo), es decir, de los ensayos que conduzcan a una autorización de comercialización. Las etapas principales de la metodología son:

1. Forma un comité científico;
2. Definir el alcance, el objetivo y los métodos, utilizando una metodología preespecificada, pre-registrada y protocolizada;
3. Registrar previamente el protocolo;
4. Hacer una revisión exploratoria de las limitaciones y sesgos que afectan a los ensayos oncológicos y evaluar las puntuaciones o métodos existentes;
5. Desarrollar una lista de características que se deben incluir y evaluar como parte de la estrategia;
6. Evaluar cada característica a través de un cuestionario enviado a hematólogos y oncólogos que participan en ensayos clínicos y se citan con frecuencia; y
7. Finalizar la primera versión de la estrategia.

Resultados: No aplicable.

Conclusiones: Nuestra propuesta surgió en respuesta a que cuando se evalúan los ensayos no se tienen en cuenta limitaciones clave. El objetivo es definir un marco diseñado específicamente para evaluar cada uno de los ensayos que se utilicen para solicitar el permiso de comercialización de productos oncológicos y la hematológicos