Las primeras respuestas a la consulta sobre PRIME enfrentan el beneficio a la I+D y los perfiles de seguridad.

Antes de su lanzamiento oficial, previsto a lo largo del primer cuatrimestre de este año, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) tendrá que haber encontrado un modo de hacer que el esquema PRIME, su última apuesta para fomentar la I+D farmacéutica y el acceso a los medicamentos en Europa (ver EG nº 720), convenza a todos. Las primeras aportaciones recibidas a la consulta que se cerró el pasado 23 de diciembre muestran los dos polos sobre los que oscila, no solo esta herramienta, sino todas las fórmulas de acceso acelerado que están siendo analizadas en los foros europeos: por un lado, el enorme potencial para la investigación europea si PRIME se refina y flexibiliza en algunos aspectos; por otro, el potencial peligro en términos de seguridad achacado a un debilitamiento de los requerimientos de comercialización.

Las patronales de la industria farmacéutica innovadora y biofarmacéutica europea (Efpia y EBE), junto con Vacunas Europa, han identificado varias áreas prioritarias que la Agencia debería “refinar” para que PRIME consiga sus objetivos. La primera de esa áreas tiene como objetivo ‘desencorsetar’ los criterios designados inicialmente por la Agencia para señalar los ‘productos PRIME’. El documento sometido a consulta señalaba que la entrada al esquema queda reservada a medicamentos innovadores destinados a cubrir necesidades médicas no cubiertas… Un planteamiento restrictivo, para el sector, que, de cara a alcanzar el mayor impacto positivo posible, cree más “proporcionado” que todos los solicitantes tengan al menos derecho a requerir una designación PRIME en una fase temprana de desarrollo.

Otras de sus recomendaciones insisten en esta misma idea. Así, Efpia, EBE y Vacunas Europa creen que PRIME también puede ser válido para la evaluación y el acceso acelerados de vacunas profilácticas innovadoras, un aspecto preventivo que el documento de la EMA no contempla. Asimismo, solicitan que también se incluya la posibilidad de incluir nuevas indicaciones, líneas de extensión y combinaciones de productos. Por último, podría ocurrir que un producto ofrezca una eficacia similar a otro preexistente, pero con un perfil de seguridad mucho mayor. La Agencia apunta esta posibilidad en su documento de reflexión, pero las tres patronales solicitan que apueste por él con consistencia y claridad.

Dado que PRIME pretende reforzar el diálogo temprano, particularmente en materia de asesoramiento científico y a la hora de garantizar una evaluación acelerada para aquellos fármacos que sean considerados de máximo interés, otro gran bloque de recomendaciones de la industria innovadora europea llama a generar “un movimiento sustancial” hacia ese objetivo. No será posible, añade, sin la implicación de los organismos nacionales responsables de la evaluación de tecnologías sanitarias. En última instancia, la industria espera que PRIME le ayude a “entender mejor las expectativas de los reguladores sobre los productos en desarrollo”, con vistas a generar los datos relevantes que mejor contribuyan a su evaluación y posterior aprobación. Asimismo, y en relación al asesoramiento científico, Efpia, EBE y Vacunas Europa creen que, ya que los productos que potencialmente pueden cubrir necesidades médicas no cubiertas requieren enfoques flexibles, también es necesaria cierta flexibilidad en el asesoramiento que reciben. Piden por ello un consejo “a medida” en el marco PRIME.

Un último grupo de recomendaciones tiene que ver con la manera en la que el esquema PRIME enlazará con las diversos enfoques de acceso acelerado que están siendo sometidos a revisión, y que incluyen aprobaciones bajo circunstancias excepcionales, autorizaciones de comercialización condicionales, evaluaciones aceleradas y licencias adaptables. El sector cree que sería de gran ayuda si la Agencia Europea del Medicamento, en sus futuros documentos relativos a PRIME, explica cómo tiene pensado encajar el nuevo marco con los ya existentes, especialmente con las licencias adaptables, que actualmente están siendo sometidas a pilotaje.

La otra cara de la moneda
La primera tarea de la EMA será compaginar estos comentarios con los realizados por organizaciones sin ánimo de lucro, no vinculadas al sector industrial, que representan a la salud pública europea, pacientes, consumidores y profesionales sanitarios. Sus aportaciones rondan los mismo ámbitos señalados por la industria, pero con un cariz muy diferente.

Health Action International, International Society of Drug Bulletins, Mario Negri Institute for Pharmacological Research, Medicines in Europe Forum, Nordic Cochrane Centre y Wemos ya han mostrado antes sus preocupaciones sobre los nuevos modelos de acceso que se estudian en Europa, particularmente sobre las licencias adaptables, que pretenden empezar a comercializar para subgrupos pequeños de población que se irán ampliando a medida que la evidencia en la práctica lo sugiera.

“El esquema PRIME parece ser un movimiento más para atrincherar la provisión de asesoramiento confidencial a las compañías farmacéuticas en el sistema regulatorio para conseguir una aprobación acelerada y cobertura de nuevos medicamentos caros que, como sugiere la evidencia, raramente ofrecerán avances terapéuticos pero, en cambio, preocupaciones en términos de seguridad”, señalan en una respuesta conjunta a la consulta de la EMA.

Según su opinión, las flexibilidades regulatorias para un acceso temprano al mercado sólo debería aplicarse “en determinadas circunstancias” y asegurando siempre la seguridad del paciente y un avance sobre el mejor tratamiento disponible. Según estas organizaciones, PRIME es el último ejemplo de una corriente llamada a debilitar los requerimientos regulatorios, bajo la excusa de un acceso temprano. “Para promover la innovación, el entorno regulatorio debe enviar al sector farmacéutico una señal clara, elevando el listón y no bajándolo, como se sugiere, y demandando una evidencia comparada relevante en términos de eficacia y seguridad.

No es el único peligro que estas organizaciones ven en el documento de la EMA, que alertan sobre posibles conflictos de interés en relación a la provisión de asesoramiento científico por parte de los reguladores. “Tales preocupaciones se acentúan cuando el comité responsable de decidir sobre la autorización de comercialización o sobre la evaluación de tecnologías sanitarias es también el encargado de facilitar el asesoramiento científico”, señalan. Solicitan por ello una clara “separación de roles”, así como una representación de todos los puntos de vista sectoriales (que no de todos los sectores) en los grupos de trabajo.