De 2009 a 2013 la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobó el uso de 48 nuevos medicamentos contra el cáncer para 68 indicaciones diferentes. No obstante, tal y como se apunta en un último estudio publicado en BMJ tan sólo el 51% de estas indicaciones han mostrado mejoras significativas en la supervivenciao calidad de vida. El estudio utiliza la Escala de Beneficios Clínicos de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO-MCBS) para evaluar el valor clínico de los beneficios reportados en estudios publicados de fármacos contra el cáncer en el citado periodo.

En el momento de la aprobación del mercado, hubo una prolongación significativa de la supervivencia en 24 de las 68 indicaciones aprobadas por la agencia, lo que supone el 35%. En estas, la magnitud del beneficio sobre la supervivencia global osciló entre 1 y 5,8 meses (mediana 2,7 meses).

En el momento de la aprobación del mercado, señala el estudio, hubo una mejora en la calidad de vida en siete de las 68 indicaciones, el 10%. De las 44 indicaciones para las cuales no había evidencia de ganancia de supervivencia en el momento de la autorización de comercialización, en la poscomercialización posterior hubo evidencia de extensión de la vida en tres (7%) y reportó beneficio en la calidad de vida en cinco (11%). Además, de las 68 indicaciones de cáncer con aprobación de la EMA, con una mediana de seguimiento de 5,4 años (mínimo 3,3 años, máximo 8,1 años), sólo 35 (51%) habían mostrado una mejora significativa en la supervivencia o calidad de vida, mientras que 33 (49%) permanecieron inciertas. De las 23 indicaciones asociadas con un beneficio de supervivencia que se pudo calificar con la herramienta ESMO-MCBS, se consideró que el beneficio era clínicamente significativo en menos de la mitad, 11 de las 23, lo que supone el 48%.

Esta evaluación, explica el estudio en sus conclusiones, “muestra que la mayoría de los fármacos entraron en el mercado sin evidencia de beneficio sobre la supervivencia o la calidad de vida”. De este modo, “al menos 3,3 años después de la entrada en el mercado, todavía no había pruebas concluyentes de que estos fármacos prolongaran o mejoraran la vida para la mayoría de las indicaciones de cáncer”. Cuando había ganancias de supervivencia, asevera, “sobre las opciones de tratamiento existentes o placebo, eran a menudo marginales”.

Respuesta de la Efpia
La patronal de la industria europea (Efpia) asegura que este estudio se centra principalmente en los ensayos clínicos en lugar de en los datos de vida real generados. “La recopilación de los datos de supervivencia general sobre nuevos medicamentos contra el cáncer, generados en entornos clínicos, sigue representando un reto importante tanto en términos de complejidad como de tiempo”, explica la patronal. De este modo, para ayudar a determinar cómo funcionarán los medicamentos en un mundo real, dicen, “los criterios de valoración sustitutivos (a menudo pruebas de laboratorio indicativas de una mejoría esperada), suelen emplearse como puntos finales clínicos en enfermedades más complejas como el cáncer”.

Desde la Efpia especifican que las nuevas terapias se someten a rigurosas evaluaciones de coste-efectividad y sólo se reembolsan si cumplen unos criterios específicos. En cáncer, el valor de muchos tratamientos tiende a aumentar con el tiempo, dicen, a través del impacto en la supervivencia, o el uso en las líneas anteriores de la terapia y las etapas de una enfermedad. Por ejemplo, siete de cada 10 medicamentos para el cáncer aprobados entre 2003 y 2005 tenían expansiones de valor aprobadas adicionales, incluso para tipos adicionales de cáncer.