Investigadores han expresado su preocupación por el nivel de evidencia que se requiere para obtener la aprobación acelerada de la FDA. Por otra parte, se acusa a los reguladores de aprobar los medicamentos en base a poca evidencia y no asegurar que los patrocinadores realizan los ensayos confirmatorios postcomercialización para validar esa decisión.

El estudio, cuyos detalles fueron publicados en JAMA, analizó los 22 medicamentos que obtuvieron aprobaciones aceleradas para 24 indicaciones entre 2009 y 2013. Aproximadamente dos tercios de los ensayos que se utilizaron para respaldar estas aprobaciones carecían de brazos control, lo que refleja la voluntad que ese momento tenía la FDA de dar luz verde a los medicamentos contra el cáncer en base a los resultados de estudios de un solo brazo.

La mayoría de las etiquetas de los medicamentos mencionaron las limitaciones de la información. La FDA solicitó 38 estudios de postcomercialización para confirmar la eficacia, los resultados a largo plazo, y la seguridad y farmacocinética de los medicamentos. En abril de este año, aproximadamente el 80% de estos estudios estaban en proceso o ya se habían concluido. El resto tenían un año o más de retraso o habían sido cancelados por completo.

Esto es motivo de preocupación entre los autores del estudio.

Hemos encontrado numerosas situaciones en las que los estudios confirmatorios con diseños rigurosos y resultados que se exigen, o no se hacen o se completan oportunamente, y en estos casos, nos preocupa que los reguladores parezcan aceptar datos que de otra manera no cumplirían con los estándares de la FDA, Huseyin Naci, Ph.D., uno de los autores del artículo, dijo a Reuters.

El documento fue publicado junto con una editorial de Robert Califf, M.D., cuya breve estadía como jefe de la FDA cubrió parte del período en el que se suponía que los fármacos aprobados por la vía acelerada estarían siendo utilizados en estudios confirmatorios. Califf cree que el documento plantea “cuestiones que merecen estudiarse mejor y discutirse dentro de la FDA y en los ecosistemas clínicos y de los financiadores afectados por los estándares de la agencia”. Pero también defendió a la FDA y la vía de aprobación acelerada.

“En general, los que más tienen en juego – los pacientes y sus familias- están contentos con el sistema”, escribió.

Esos pacientes y sus familias han ayudado a alejar el péndulo de la precaución hacia aprobaciones más rápidas en base a pruebas menos concluyentes. Y, a menos que un escándalo de seguridad lo empuje en sentido contrario, actualmente es difícil preveer que la FDA retroceda y enfrente la controversia que probablemente se generaría.