Europa

La agencia europea recomendó la autorización de 39 nuevos principios activos y 22 huérfanos. Destacan las innovaciones que llegan en cáncer.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) mantuvo en el 2020 una intensa actividad en cuanto a revisión de solicitudes de autorización de nuevos fármacos. Su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) emitió el año pasado 97 opiniones positivas sobre otros tantos medicamentos de los que casi una cuarta parte (22) tienen la designación de huérfano y 12 son biosimilares. Además, 39 contienen un nuevo principio activo y aparecen un tratamiento y una vacuna para el Covid-19 (Cominarty y Veklury).

La EMA ha publicado este jueves un resumen de su actividad en el 2020 [1] que revela que los nuevos medicamentos que en el 2020 obtuvieron luz verde para su comercialización en la Unión Europea son sensiblemente más que los del 2019. En ese ejercicio, el CHMP recomendó la comercialización de 66 nuevos tratamientos de los 30 presentaban una nueva sustancia que nunca antes había sido autorizada en la UE. En el 2018, la EMA concedió 84 recomendaciones de comercialización, de las que la mitad (42) correspondieron a nuevos principios activos.

Oncología
Un año más, la oncología fue el área más beneficiada por las recomendaciones de autorización de nuevos medicamentos. En el 2020 la EMA emitió opiniones positivas sobre 21 nuevos medicamentos para el cáncer, de los que 11 contienen nuevos principios activos.

El resto de las opiniones positivas se reparten entre las áreas de hematología/hemostasia con 14, de los que 5 son nuevos principios activos; 11 (1 sustancia nueva) para neumología/alergología; 11 para infecciosas (7 novedades); 6 en neurología (2); 6 en vacunas (sin contar Cominarty); 3 medicamentos para enfermedades cardiovasculares y 2 contra el Covid-19 (Cominarty y Veklury).

El CHMP emitió 2 opiniones positivas para respectivamente las áreas de metabolismo, dolor y urología/nefrología, y una en agentes diagnósticos, dermatología, oftalmología y psiquiatría.

Avances significativos
En su informe, dentro de los medicamentos recomendados para su comercialización en los países comunitarios, destacan aquellos “que representan un avance significativo en sus áreas terapéuticas”.

De estos hay 3 medicamentos para oncología (Blenrep, Rozlytrek y Tecartus), 2 para endocrinología (Givlaari y Rybelsus), la combinación de Rekambys y Vocabria para enfermedades infecciosas, 1 para trasplantes (Idefirix), 2 en neurología (Libmeldy y Zolgensma), 2 en neumología (Enerzair breezhaler y Kaftrio), 1 en urología-nefrología (Oxlumo), y Zabdeno y Mvabea contra el Ébola en el área de Vacunas.

En concreto, estos medicamentos destacados por su contribución a la salud pública son:

Blenrep: para el tratamiento del mieloma múltiple refractario y en recaída en pacientes adultos que no responden al tratamiento con un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y anticuerpo monoclonal anti-CD38.

Rozlytrek: en tumores sólidos que expresan una fusión NRTK (receptor de tirosina quinasa neurotrófico) y cáncer de pulmón no microcítico avanzado ROS1 positivo.

Tecartus: para pacientes con linfoma de células del mano manto sintomático o en recaída en pacientes que no responden a dos o más líneas de tratamiento sistémico.

Givlaari: primer tratamiento para porfiria hepática aguda indicado en pacientes a partir de 12 años.

Rybelsus: primer agonista el receptor de glp-1 oral, indicado en el tratamiento de la diabetes tipo 2.

Rekambys y Vocabria: para su uso combinado en pacientes con VIH-1. Son los primeros antirretrovirales en formulación inyectable de larga duración.

Idefirix: primer tratamiento para pacientes adultos que esperan un trasplante de riñón y presentan alto riesgo de rechazo del tejido del donante.

Libmeldy: para leucodistrofia metacromática, una enfermedad metabólica rara que afecta al sistema nervioso.

Zolgensma: terapia génica para bebés y niños pequeños con atrofia muscular espinal, una enfermedad grave y progresiva.

Enerzair breezhaler: primera triple terapia de combinación a dosis fijas de indacaterol, glicopirronio y furoato de mometasona para asma, de administración una vez al día. Se acompaña de un sensor electrónico que recopila datos sobre el uso del inhalador.

Kaftrio: a primera combinación triple para fibrosis quística en pacientes a partir de 12 años portadores de determinadas mutaciones genéticas.

Oxlumo: para hiperoxaluria primaria de tipo 1, una enfermedad rara hereditaria.

Zabdeno y Mvabea: son los componentes de una nueva vacuna que ofrece una inmunización activa frente al virus del Ébola partir del año de edad.

Covid-19
Como no podía ser de otra manera, el informe sobre la actividad de la EMA en el 2020 ha reservado un espacio a los medicamentos y vacunas contra el Covid-19. En diciembre del año pasado su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) recomendó la primera vacuna contra el Covid-19 (Cominarty, de Pfizer/BioNTech). La recomendación positiva y aprobación en el mismo día de la vacuna de Moderna se produjeron en enero. Seis meses antes, la EMA emitió una opinión positiva sobre el único tratamiento específico que hasta hoy está autorizado en la UE frente a esta enfermedad: el antiviral de Gilead remdesivir (Veklury). En septiembre, a raíz de los resultados del ensayo Recovery, el CHMP concluyó que la dexametasona se puede considerar una opción de tratamiento para pacientes ingresados que requieren oxígeno suplementario.

Nota de Salud y Fármacos: Conviene tener en cuenta que las evaluaciones de la EMA se centran en el producto, no analizan si estos productos nuevos representan un avance terapéutico significativo en relación con otros tratamientos existentes.