Estados Unidos y Canadá

La FDA irá implementando su programa de revisión de medicamentos con ayuda de la aplicación Knowledge-Aided Assessment and Structured Application o KASA de forma gradual. El programa de revisión ya se ha puesto en marcha para las solicitudes abreviadas de nuevos fármacos (ANDA), específicamente para las formas farmacéuticas sólidas de administración por vía oral, eventualmente, en el año fiscal 2023, se extenderá a las solicitudes de nuevos fármacos (NDA) y a las formas farmacéuticas líquidas ANDA. KASA se empezará a utilizar en las solicitudes para iniciar proyectos de investigación con nuevos medicamentos (IND) y para los cambios posteriores a la comercialización en el año fiscal 2024, y en el año fiscal 2025 se seguirá con los módulos de solicitudes de licencias de productos biológicos (BLA).

Los funcionarios describieron sus planes en un Simposio sobre Calidad Farmacéutica celebrado el 26 de octubre y patrocinado por el programa de Asistencia a la Pequeña Empresa e Industria (SBIA) del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (Center for Drug Evaluation and Research o CDER) de la FDA. También se habló de este modelo de revisión como base para que la revisión de las solicitudes sea más objetiva y eficiente.

Joanne Chia, directora de la División de Nuevos Productos Farmacéuticos III de la Oficina de Nuevos Productos Farmacéuticos del CDER, en la Oficina de Calidad Farmacéutica de la FDA (OPQ), explicó que “el sistema KASA permite que la FDA pueda recibir la información de las solicitudes de forma estructurada y capturar información crítica para la evaluación en un formato estructurado”. El sistema de tecnología de la información que utiliza KASA permite organizar los datos estructurados de las solicitudes de forma que se facilite el proceso de revisión reglamentaria de la agencia.

Joel Welch, director asociado de ciencia y estrategia de biosimilares en la Oficina de Productos Biotecnológicos de la OPQ, caracterizó el sistema de revisión existente como “mal diseñado para la gestión del conocimiento”. Las revisiones actuales se basan en la entrega de “evaluaciones narradas de estilo libre con texto desestructurado, tablas de datos que se copian y pegan, un engorroso intercambio y gestión de conocimientos y una evaluación subjetiva basada en la experiencia y los conocimientos del evaluador que le corresponda”, dijo Welch. Además, los evaluadores suelen tener que clasificar estas solicitudes para extraer la información pertinente.

Welch dijo que “una serie de desafíos externos e internos impulsaron la necesidad de KASA”, incluyendo “el número aplastante de nuevas solicitudes” junto con las expectativas que generan las tarifas que pagan los usuarios para que se revisen las solicitudes de manera oportuna, y la necesidad de tomar “decisiones de evaluación ágiles”.

La FDA anunció el nuevo sistema KASA en 2019, como parte del esfuerzo más amplio del CDER de modernizar las evaluaciones regulatorias.

Estos cambios fueron impulsados por primera vez por el excomisionado de la FDA Scott Gottlieb en 2018.

El desarrollo de productos biológicos muestra el enfoque gradual de OPQ
Chia señaló que KASA facilita el uso de un acercamiento integrado a la evaluación de la calidad, utilizando diferentes elementos de las solicitudes de medicamentos, incluyendo la evaluación del producto farmacéutico, los biofármacos, la fabricación y la sustancia del medicamento. La iniciativa apoya el enfoque de la OPQ “Una sola voz de calidad (One Quality Voice)”, que pretende crear “un programa uniforme para asegurar la calidad de los medicamentos en todos los centros de fabricación -nacionales o extranjeros- y en todas las áreas de los medicamentos humanos, incluyendo los nuevos fármacos y los biológicos, los genéricos, los biosimilares y también los medicamentos de venta libre y las fórmulas magistrales”, según la página web de la OPQ.

Los productos biológicos difieren de los medicamentos en muchos aspectos, dijo Welch. Sin embargo, los cuatro objetivos clave de KASA siguen siendo aplicables a los productos biológicos, a pesar de las diferencias en el proceso, la función molecular y el contexto, y la naturaleza de los datos presentados.

Welch utilizó el desarrollo de un módulo de KASA para los productos biológicos como ejemplo del acercamiento gradual de la OPQ para implementar KASA. La oficina está desarrollando un módulo prototipo de evaluación basada en el riesgo para la parte relacionada con la fabricación de un BLA para un anticuerpo monoclonal (mAb). Estos productos, dijo Welch, constituyen “la mayoría de las presentaciones de BLA”. Los módulos de KASA aún no abordan la microbiología de los mAb ni los problemas de las instalaciones.

El módulo básico del algoritmo consta de cinco partes: una evaluación inicial del riesgo basada en la información presentada en el formato estructurado, la caracterización del MAb, los parámetros de validación, si cumplen los rangos críticos de los parámetros del proceso, y una clasificación del riesgo y recomendación final.

Welch dijo que el módulo “permitirá al evaluador tomar una buena decisión basada en el riesgo, en la que los datos presentados por el solicitante impulsen la clasificación del riesgo hacia arriba o hacia abajo” y permitirán determinar si se aprueba la solicitud.

Con el tiempo, KASA se extenderá a otros tipos de productos BLA y abordará otros aspectos de la producción de biológicos.